Voxelotor pour améliorer la saturation en oxygène chez les adultes (Voxelotor)
28 juin 2024 mis à jour par: Ian Welsby, MD, Duke University
Une étude ouverte de phase 2b à un seul bras pour évaluer l'efficacité de Voxelotor pour améliorer la saturation en oxygène et réduire les besoins d'assistance ventilatoire chez les patients adultes ayant des besoins nouveaux ou accrus en oxygène
Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité du voxelotor pour augmenter la saturation en oxygène chez 20 patients souffrant d'hypoxémie.
Plus précisément, le rapport SpO2/FiO2 sera comparé avant et après l'utilisation du voxelotor au repos et pendant l'exercice (patients ambulatoires uniquement).
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité du voxelotor pour augmenter la saturation en oxygène chez les patients souffrant d'hypoxémie hypoxique à la suite d'une maladie pulmonaire en phase terminale ou d'une lésion pulmonaire aiguë.
L'objectif secondaire est d'évaluer l'efficacité du voxelotor pour permettre la désescalade de l'apport d'oxygène supplémentaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Objectif de l'étude : l'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité du voxelotor pour augmenter la saturation en oxygène chez les patients atteints d'hypoxémie hypoxique à la suite d'une maladie pulmonaire en phase terminale ou d'une lésion pulmonaire aiguë.
Conception et procédures : Le lendemain de l'obtention du consentement éclairé écrit, 20 patients recevront 500 mg de voxelotor trois fois par jour (pour une dose quotidienne totale maximale de 1 500 mg par jour) pendant 5 jours. Les données physiologiques lors du dépistage, de la ligne de base, du jour 1 à 5 de l'étude et jusqu'à deux jours après l'administration de voxelotor seront enregistrées à partir de la norme de soins. Des échantillons de sang seront prélevés le jour précédant l'administration de voxelotor, les jours d'étude 1 à 5 et les 2 jours de sevrage suivant l'administration de voxelotor.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
3
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Health System
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Dépendance à l'oxygène due à une maladie pulmonaire en phase terminale (population en pré-transplantation pulmonaire) ou à une ALI/une lésion pulmonaire aiguë (par exemple, mais sans s'y limiter, un dysfonctionnement primaire de l'allogreffe, une pneumonie infectieuse, une aspiration, un œdème pulmonaire non cardiogénique). L'ALI sera définie selon les critères de Berlin avec un rapport P/F < 100 indiquant un SDRA sévère, < 200 indiquant un SDRA modéré et < 300 un SDRA léger. L'ALI et le SDRA léger sont considérés comme synonymes. En cas d'impossibilité d'obtenir une analyse des gaz du sang artériel pour calculer un rapport P/F, nous considérerons une gamme de patients nécessitant des canules nasales standard débitant à 6 l/min pour maintenir SaO2 > 90 % en tant qu'ALI, et une sonde nasale Salter à haut débit canules à 12-15l/min afin de maintenir SaO2> 85% comme SDRA sévère.
- Au moins 48 heures de besoins en oxygène stables et accrus ou d'assistance ventilatoire avant le début de l'administration du médicament, en cas de consentement.
Critère d'exclusion:
- Mineurs (<18 ans)
- Insuffisance cardiaque congestive préexistante (NYHA III ou IV)
- Maladie coronarienne non revascularisée médicalement significative
- Incapacité d'obtenir le consentement éclairé de LAR
- Grossesse
- Individu incarcéré.
- Défaillance d'un autre organe vital.
- Insuffisance hépatique sévère (Childs-Pugh C) ou enzymes hépatiques> 4x limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage.
- Lésion rénale aiguë instable/augmentation de la créatinine.
- Maladie neuromusculaire chronique nécessitant une ventilation mécanique
- Ne devrait pas survivre > 48 heures
- Objectifs thérapeutiques limités (ne pas réanimer, etc.)
- Antécédents d'embolie pulmonaire (EP)
- Nécessite un traitement par Fluconazole ou d'autres inhibiteurs modérés et puissants du CYP3A4 listés dans la rubrique 5.6
- Un patient présentant des complications hémorragiques actives nécessitant plus d'une unité de transfusion sanguine par jour, car la PK et la PD de Voxelotor dans le cadre d'une perte de sang et d'une transfusion sanguine sont inconnues.
- A participé à un autre essai clinique d'un médicament expérimental (ou d'un dispositif médical) dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la période la plus longue, avant le consentement, ou participe actuellement à un autre essai d'un médicament expérimental ou commercialisé (ou d'un dispositif médical)
- Toute condition, y compris la présence d'anomalies de laboratoire, qui expose le sujet à un risque inacceptable s'il devait participer à l'étude
- Toute condition ou médicament concomitant qui perturbe la capacité d'interpréter les données de l'étude ou d'utiliser en toute sécurité Voxelotor.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras Voxélotor
500 mg de Voxelotor deux fois par jour (pour une dose quotidienne totale de 1000 mg par jour) pendant 5 jours.
Cette dose peut augmenter jusqu'à une dose quotidienne maximale totale de 1500 mg (500 mg trois fois par jour), si le sujet tolère la dose initiale telle que déterminée par le médecin de l'étude.
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500 mg de voxelotor seront administrés deux fois par jour (pour une dose quotidienne totale de 1000 mg par jour) pendant 5 jours.
Cette dose peut augmenter jusqu'à une dose quotidienne maximale totale de 1 500 mg (500 mg trois fois par jour) si le sujet tolère la dose initiale, comme déterminé par l'investigateur principal (IP).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du rapport SpO2/FiO2 (S/F) entre le départ et 2 jours après le début du traitement Voxelotor
Délai: de base à 2 jours après le début du traitement par voxelotor
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La SpO2 (saturation en oxygène) est le pourcentage d'oxygène dans le sang.
La fraction d'oxygène inspirée (FiO2) est la concentration d'oxygène qu'une personne inhale.
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de base à 2 jours après le début du traitement par voxelotor
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du rapport SpO2/FiO2 (S/F) entre le départ et 5 jours après le début du traitement Voxelotor
Délai: de base à 5 jours après le début du traitement par voxelotor
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La SpO2 (saturation en oxygène) est le pourcentage d'oxygène dans le sang.
La fraction d'oxygène inspirée (FiO2) est la concentration d'oxygène qu'une personne inhale.
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de base à 5 jours après le début du traitement par voxelotor
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ian Welsby, Duke University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
3 mai 2022
Achèvement primaire (Réel)
28 juin 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
4 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 mars 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 mars 2022
Première publication (Réel)
21 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 juillet 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 juin 2024
Dernière vérification
1 juin 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00109353
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .