Voxelotor voor het verbeteren van de zuurstofverzadiging bij volwassenen (Voxelotor)
28 juni 2024 bijgewerkt door: Ian Welsby, MD, Duke University
Een fase 2b open-label, eenarmige studie om de werkzaamheid van Voxelotor te evalueren voor het verbeteren van de zuurstofverzadiging en het verminderen van de behoefte aan beademingsondersteuning bij volwassen patiënten met een nieuwe of verhoogde zuurstofbehoefte
Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van voxelotor voor het verhogen van de zuurstofverzadiging bij 20 patiënten met hypoxemie.
Concreet zal de SpO2/FiO2-ratio worden vergeleken voor en na gebruik van voxelotor in rust en tijdens inspanning (alleen ambulante patiënten).
Het primaire doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van voxelotor voor het verhogen van de zuurstofverzadiging bij patiënten met hypoxische hypoxemie als gevolg van longziekte in het eindstadium of acuut longletsel.
Het secundaire doel is het evalueren van de werkzaamheid van voxelotor om de-escalatie van aanvullende zuurstofondersteuning mogelijk te maken.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Doel van de studie: Het primaire doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van voxelotor voor het verhogen van de zuurstofverzadiging bij patiënten met hypoxische hypoxemie als gevolg van longziekte in het eindstadium of acuut longletsel.
Ontwerp en procedures: De dag na het verkrijgen van schriftelijke geïnformeerde toestemming zullen 20 patiënten gedurende 5 dagen driemaal daags 500 mg voxelotor krijgen (voor een maximale totale dagelijkse dosis van 1500 mg per dag). Fysiologische gegevens bij screening, baseline, onderzoeksdag 1 - 5 en tot twee dagen na toediening van voxelotor zullen worden geregistreerd vanaf de standaardzorg. Bloedmonsters worden afgenomen op de dag voorafgaand aan de toediening van voxelotor, op onderzoeksdagen 1 - 5 en op de 2 wash-outdagen na toediening van voxelotor.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
3
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Health System
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Zuurstofafhankelijkheid als gevolg van een longziekte in een eindstadium (pre-longtransplantatiepopulatie) of ALI/acute longbeschadiging (bijvoorbeeld maar niet beperkt tot primaire transplantaatdisfunctie, infectieuze pneumonie, aspiratie, niet-cardiogeen longoedeem). ALI zal worden gedefinieerd volgens de Berlijnse criteria met een P/F-ratio <100 die ernstige ARDS aangeeft, <200 die matige ARDS aangeeft en <300 milde ARDS. ALI en milde ARDS worden als synoniemen beschouwd. In het geval dat het niet mogelijk is om een arteriële bloedgasanalyse te verkrijgen om een P/F-ratio te berekenen, zullen we een reeks patiënten overwegen die een standaard neuscanule nodig hebben met een stroomsnelheid van 6 l/min om SaO2 >90% als ALI te behouden, en Salter High-Flow nasale canules bij 12-15l/min om SaO2>85% als ernstige ARDS te behouden.
- Ten minste 48 uur stabiele, verhoogde zuurstofbehoefte of beademingsondersteuning voorafgaand aan de start van de toediening van het geneesmiddel, indien hiermee is ingestemd.
Uitsluitingscriteria:
- Minderjarigen (<18 jaar)
- Reeds bestaand congestief hartfalen (NYHA III of IV)
- Medisch significante, niet-gerevasculariseerde coronaire hartziekte
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming van LAR te verkrijgen
- Zwangerschap
- Gedetineerd individu.
- Falen van een ander vitaal orgaan.
- Ernstige leverfunctiestoornis (Childs-Pugh C) of leverenzymen > 4x bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
- Onstabiel acuut nierletsel/stijgend creatinine.
- Chronische neuromusculaire ziekte die mechanische beademing vereist
- Zal naar verwachting niet langer dan 48 uur overleven
- Beperkte therapeutische doelen (niet reanimeren, enz.)
- Geschiedenis van longembolie (PE)
- Vereist behandeling met fluconazol of andere matige en sterke CYP3A4-remmers vermeld in rubriek 5.6
- Een patiënt met actieve bloedingscomplicaties die meer dan 1 eenheid bloedtransfusie per dag nodig heeft, aangezien de PK en PD van Voxelotor in de setting van bloedverlies en bloedtransfusie onbekend zijn.
- Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek van een onderzoeksgeneesmiddel (of medisch hulpmiddel) binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan toestemming, of neemt momenteel deel aan een ander onderzoek van een onderzoeksgeneesmiddel of op de markt gebracht geneesmiddel (of medisch hulpmiddel)
- Elke aandoening, inclusief de aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt als hij/zij aan het onderzoek zou deelnemen
- Elke aandoening of gelijktijdige medicatie die het vermogen om gegevens uit het onderzoek te interpreteren of veilig gebruik van Voxelotor in de war brengt.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Voxelotor-arm
500 mg Voxelotor tweemaal daags (voor een totale dagelijkse dosis van 1000 mg per dag) gedurende 5 dagen.
Deze dosis kan worden verhoogd tot een totale maximale dagelijkse dosis van 1500 mg (500 mg driemaal daags), als de proefpersoon de initiële dosis verdraagt, zoals bepaald door de onderzoeksarts.
|
Tweemaal daags 500 mg voxelotor (voor een totale dagelijkse dosis van 1000 mg per dag) gedurende 5 dagen.
Deze dosis kan worden verhoogd tot een totale maximale dagelijkse dosis van 1500 mg (500 mg driemaal daags) als de proefpersoon de initiële dosis verdraagt, zoals bepaald door de hoofdonderzoeker (PI).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de SpO2/FiO2 (S/F)-verhouding vanaf de uitgangswaarde tot 2 dagen na aanvang van de behandeling met Voxelotor
Tijdsspanne: uitgangswaarde tot 2 dagen na aanvang van de behandeling met voxelotor
|
SpO2 (zuurstofverzadiging) is het percentage zuurstof in het bloed.
De fractie ingeademde zuurstof (FiO2) is de zuurstofconcentratie die een persoon inademt.
|
uitgangswaarde tot 2 dagen na aanvang van de behandeling met voxelotor
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de SpO2/FiO2 (S/F)-verhouding vanaf de uitgangswaarde tot 5 dagen na aanvang van de behandeling met Voxelotor
Tijdsspanne: uitgangswaarde tot 5 dagen na aanvang van de behandeling met voxelotor
|
SpO2 (zuurstofverzadiging) is het percentage zuurstof in het bloed.
De fractie ingeademde zuurstof (FiO2) is de zuurstofconcentratie die een persoon inademt.
|
uitgangswaarde tot 5 dagen na aanvang van de behandeling met voxelotor
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ian Welsby, Duke University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 mei 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 juni 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 juli 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 maart 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 juli 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 juni 2024
Laatst geverifieerd
1 juni 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Pro00109353
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .