Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Voxelotor do poprawy nasycenia tlenem u dorosłych (Voxelotor)

14 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Ian Welsby, MD, Duke University

Otwarte, jednoramienne badanie fazy 2b mające na celu ocenę skuteczności wokselotora w poprawie wysycenia tlenem i zmniejszeniu wymagań dotyczących wspomagania wentylacji u dorosłych pacjentów z nowym lub zwiększonym zapotrzebowaniem na tlen

Celem pracy jest ocena skuteczności wokselotora w zwiększaniu wysycenia krwi tlenem u 20 pacjentów z hipoksemią. Konkretnie, stosunek SpO2/FiO2 zostanie porównany przed i po zastosowaniu wokselotora w spoczynku i podczas ćwiczeń (tylko pacjenci ambulatory). Podstawowym celem badania jest ocena skuteczności wokselotora w zwiększaniu wysycenia tlenem u pacjentów z niedotlenieniem w wyniku schyłkowej choroby płuc lub ostrego uszkodzenia płuc. Celem drugorzędnym jest ocena skuteczności wokselotoru w umożliwieniu deeskalacji dodatkowego wsparcia tlenowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Cel pracy: Podstawowym celem pracy jest ocena skuteczności wokselotora w zwiększaniu wysycenia tlenem u pacjentów z niedotlenieniem w wyniku schyłkowej choroby płuc lub ostrego uszkodzenia płuc.

Projekt i procedury: Dzień po uzyskaniu pisemnej świadomej zgody 20 pacjentów otrzyma 500 mg wokselotoru trzy razy dziennie (w maksymalnej całkowitej dawce dobowej 1500 mg na dobę) przez 5 dni. Dane fizjologiczne podczas badania przesiewowego, w punkcie wyjściowym, w dniu badania 1–5 i do dwóch dni po podaniu wokselotora będą rejestrowane ze standardowej opieki. Próbki krwi zostaną pobrane na dzień przed podaniem wokselotora, w dniach badania 1-5 iw 2 dniach wypłukiwania po podaniu wokselotora.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zależność od tlenu spowodowana schyłkową chorobą płuc (populacja przed przeszczepem płuc) lub ALI/ostrym uszkodzeniem płuc (na przykład między innymi pierwotną dysfunkcją alloprzeszczepu, zakaźnym zapaleniem płuc, aspiracją, niekardiogennym obrzękiem płuc). ALI zostanie zdefiniowany zgodnie z kryteriami berlińskimi ze stosunkiem P/F <100 oznaczający ciężki ARDS, <200 oznaczający umiarkowany i <300 łagodny ARDS. ALI i łagodny ARDS są uważane za synonimy. W przypadku niemożności wykonania gazometrii krwi tętniczej w celu obliczenia stosunku P/F, rozważymy grupę pacjentów wymagających standardowej kaniuli donosowej o przepływie 6 l/min w celu utrzymania SaO2 >90% jako ALI oraz Salter High-Flow nosowy kaniuli przy 12-15l/min w celu utrzymania SaO2>85% jako ciężkiego ARDS.
  • Co najmniej 48 godzin stabilnego, zwiększonego zapotrzebowania na tlen lub wspomagania wentylacji przed rozpoczęciem podawania leku, jeśli wyrażono na to zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Nieletni (<18 lat)
  • Istniejąca wcześniej zastoinowa niewydolność serca (NYHA III lub IV)
  • Istotna medycznie choroba wieńcowa bez rewaskularyzacji
  • Brak możliwości uzyskania świadomej zgody od LAR
  • Ciąża
  • Osoba uwięziona.
  • Awaria innego ważnego narządu.
  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (Childs-Pugh C) lub aktywność enzymów wątrobowych > 4x górna granica normy (GGN) w badaniu przesiewowym.
  • Niestabilna ostra niewydolność nerek/wzrost kreatyniny.
  • Przewlekła choroba nerwowo-mięśniowa wymagająca wentylacji mechanicznej
  • Nie przewiduje się przeżycia >48 godzin
  • Ograniczone cele terapeutyczne (nie reanimować itp.)
  • Historia zatorowości płucnej (PE)
  • Wymaga leczenia flukonazolem lub innymi umiarkowanymi i silnymi inhibitorami CYP3A4 wymienionymi w punkcie 5.6
  • Pacjent z czynnymi powikłaniami krwotocznymi wymagający przetoczenia więcej niż 1 jednostki krwi na dobę, ponieważ PK i PD Voxelotoru w przypadku utraty krwi i transfuzji krwi są nieznane.
  • Uczestniczył w innym badaniu klinicznym badanego leku (lub wyrobu medycznego) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed wyrażeniem zgody lub obecnie uczestniczy w innym badaniu badanego lub wprowadzonego na rynek leku (lub wyrobu medycznego)
  • Każdy stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby on uczestniczyć w badaniu
  • Jakikolwiek stan lub jednoczesne przyjmowanie leków, które utrudniają interpretację danych z badania lub bezpieczne stosowanie leku Voxelotor.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię Voxelotora
500 mg leku Voxelotor dwa razy na dobę (całkowita dawka dobowa 1000 mg na dobę) przez 5 dni. Ta dawka może wzrosnąć do całkowitej maksymalnej dawki dziennej wynoszącej 1500 mg (500 mg trzy razy dziennie), jeśli osobnik toleruje dawkę początkową zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego badanie.
Lek: Wokselotor
Wokselotor w dawce 500 mg będzie podawany dwa razy na dobę (całkowita dawka dobowa 1000 mg na dobę) przez 5 dni. Ta dawka może wzrosnąć do całkowitej maksymalnej dawki dziennej wynoszącej 1500 mg (500 mg trzy razy dziennie), jeśli pacjent toleruje dawkę początkową, zgodnie z ustaleniami głównego badacza (PI).
Inne nazwy:
  • Oxbryta®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stosunku S/F od wartości wyjściowej do 2 dni po rozpoczęciu leczenia wokselotorem
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 2 dni po rozpoczęciu leczenia wokselotorem
Mediana wartości S/F na początku badania wraz z medianą wartości S/F w dniu 2 po rozpoczęciu leczenia wokselotorem zostanie wykorzystana jako stosunek.
wartości wyjściowej do 2 dni po rozpoczęciu leczenia wokselotorem

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stosunku S/F od wartości początkowej do 5 dni po rozpoczęciu leczenia wokselotorem
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 5 dni po rozpoczęciu leczenia wokselotorem
Mediana wartości S/F na początku badania wraz z medianą wartości S/F w dniu 5 po rozpoczęciu leczenia wokselotorem zostanie wykorzystana jako stosunek.
wartości wyjściowej do 5 dni po rozpoczęciu leczenia wokselotorem

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Duke University

Śledczy

  • Główny śledczy: Ian Welsby, Duke University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00109353

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostre uszkodzenie płuc

Badania kliniczne na Wokselotor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj