Voxelotor для улучшения насыщения кислородом у взрослых (Voxelotor)
28 июня 2024 г. обновлено: Ian Welsby, MD, Duke University
Открытое исследование фазы 2b с одной группой для оценки эффективности Voxelotor для улучшения насыщения кислородом и снижения потребности в искусственной вентиляции легких у взрослых пациентов с новой или повышенной потребностью в кислороде
Цель исследования — оценить эффективность вокселотора для повышения сатурации кислорода у 20 пациентов с гипоксемией.
В частности, соотношение SpO2/FiO2 будет сравниваться до и после использования вокселотора в покое и во время физической нагрузки (только для амбулаторных пациентов).
Основной целью исследования является оценка эффективности вокселотора для повышения насыщения кислородом у пациентов с гипоксической гипоксемией в результате терминальной стадии заболевания легких или острого повреждения легких.
Второстепенная цель состоит в том, чтобы оценить эффективность вокселотора при деэскалации дополнительной кислородной поддержки.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Цель исследования. Основной целью исследования является оценка эффективности вокселотора для повышения насыщения кислородом у пациентов с гипоксической гипоксемией в результате терминальной стадии заболевания легких или острого повреждения легких.
Дизайн и процедуры: на следующий день после получения письменного информированного согласия 20 пациентов будут получать по 500 мг вокселотора три раза в день (максимальная общая суточная доза 1500 мг в день) в течение 5 дней. Физиологические данные при скрининге, на исходном уровне, в дни исследования с 1 по 5 и в течение двух дней после введения вокселотора будут регистрироваться в соответствии со стандартом лечения. Образцы крови будут собираться за день до введения вокселотора, в дни исследования 1-5 и в 2 дня вымывания после введения вокселотора.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
3
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Health System
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Кислородная зависимость из-за терминальной стадии заболевания легких (популяция до трансплантации легких) или ОПЛ/острого повреждения легких (например, но не ограничиваясь первичной дисфункцией аллотрансплантата, инфекционной пневмонией, аспирацией, некардиогенным отеком легких). ALI будет определяться в соответствии с Берлинскими критериями с соотношением P/F <100, обозначающим тяжелый ОРДС, <200, обозначающий умеренный и <300, легкий ОРДС. ОПЛ и легкий ОРДС считаются синонимами. В случае невозможности провести анализ газов артериальной крови для расчета соотношения P/F, мы рассмотрим ряд пациентов, которым требуются стандартные назальные канюли со скоростью потока 6 л/мин для поддержания SaO2 >90% в качестве ALI, и назальные канюли Salter High Flow. канюли со скоростью 12-15 л/мин для поддержания SaO2>85% при тяжелом ОРДС.
- Не менее 48 часов стабильной, повышенной потребности в кислороде или искусственной вентиляции легких до начала введения препарата, если есть согласие.
Критерий исключения:
- Несовершеннолетние (<18 лет)
- Ранее существовавшая застойная сердечная недостаточность (NYHA III или IV)
- Медицински значимое, нереваскуляризированное заболевание коронарной артерии
- Невозможность получить информированное согласие от LAR
- Беременность
- Заключенный.
- Отказ другого жизненно важного органа.
- Тяжелая печеночная недостаточность (C по Чайлдсу-Пью) или ферменты печени > 4-кратного верхнего предела нормы (ВГН) при скрининге.
- Нестабильное острое повреждение почек/повышение уровня креатинина.
- Хроническое нервно-мышечное заболевание, требующее искусственной вентиляции легких
- Не ожидается выживания > 48 часов
- Ограниченные терапевтические цели (не проводить реанимацию и т. д.)
- История легочной эмболии (ТЭЛА)
- Требуется лечение флуконазолом или другими умеренными и сильными ингибиторами CYP3A4, перечисленными в разделе 5.6.
- Пациент с активными геморрагическими осложнениями, требующими более 1 единицы переливания крови в сутки, так как ФК и ПД вокселотора на фоне кровопотери и гемотрансфузии неизвестны.
- Участвовал в другом клиническом исследовании исследуемого препарата (или медицинского изделия) в течение 30 дней или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что больше, до получения согласия, или в настоящее время участвует в другом исследовании исследуемого или продаваемого препарата (или медицинского изделия)
- Любое состояние, включая наличие лабораторных отклонений, которое подвергает субъекта неприемлемому риску, если он/она будет участвовать в исследовании.
- Любое состояние или сопутствующее лечение, которые мешают возможности интерпретировать данные исследования или безопасно использовать Voxelotor.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вокселоторная рука
Вокселотор по 500 мг 2 раза в сутки (суммарная суточная доза 1000 мг в сутки) в течение 5 дней.
Эта доза может быть увеличена до общей максимальной суточной дозы 1500 мг (по 500 мг три раза в день), если субъект переносит начальную дозу, определенную врачом-исследователем.
|
500 мг вокселотора будут вводить два раза в день (общая суточная доза 1000 мг в день) в течение 5 дней.
Эта доза может быть увеличена до общей максимальной суточной дозы 1500 мг (по 500 мг три раза в день), если субъект переносит начальную дозу, как это определено главным исследователем (PI).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение соотношения SpO2/FiO2 (S/F) от исходного уровня до 2 дней после начала лечения вокселотатором
Временное ограничение: от исходного уровня до 2 дней после начала лечения вокселотором
|
SpO2 (насыщение кислородом) — процентное содержание кислорода в крови.
Доля вдыхаемого кислорода (FiO2) — это концентрация кислорода, которую человек вдыхает.
|
от исходного уровня до 2 дней после начала лечения вокселотором
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение соотношения SpO2/FiO2 (S/F) от исходного уровня до 5 дней после начала лечения вокселотором
Временное ограничение: от исходного уровня до 5 дней после начала лечения вокселотором
|
SpO2 (насыщение кислородом) — процентное содержание кислорода в крови.
Доля вдыхаемого кислорода (FiO2) — это концентрация кислорода, которую человек вдыхает.
|
от исходного уровня до 5 дней после начала лечения вокселотором
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ian Welsby, Duke University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 мая 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 июня 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 июля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 марта 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 марта 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 марта 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 июля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 июня 2024 г.
Последняя проверка
1 июня 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Pro00109353
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .