Voxelotor para mejorar la saturación de oxígeno en adultos (Voxelotor)
28 de junio de 2024 actualizado por: Ian Welsby, MD, Duke University
Un estudio abierto de fase 2b de un solo brazo para evaluar la eficacia de Voxelotor para mejorar la saturación de oxígeno y reducir los requisitos de soporte ventilatorio en pacientes adultos con requisitos de oxígeno nuevos o aumentados
El objetivo del estudio es evaluar la eficacia de voxelotor para aumentar la saturación de oxígeno en 20 pacientes con hipoxemia.
Específicamente, se comparará la relación SpO2/FiO2 antes y después del uso de voxelotor en reposo y durante el ejercicio (solo pacientes ambulatorios).
El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia de voxelotor para aumentar la saturación de oxígeno en pacientes con hipoxemia hipóxica como resultado de enfermedad pulmonar en etapa terminal o lesión pulmonar aguda.
El objetivo secundario es evaluar la eficacia de voxelotor al permitir la desescalada del soporte de oxígeno suplementario.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Propósito del estudio: El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia de voxelotor para aumentar la saturación de oxígeno en pacientes con hipoxemia hipóxica como resultado de enfermedad pulmonar en etapa terminal o lesión pulmonar aguda.
Diseño y Procedimientos: Al día siguiente de obtener el consentimiento informado por escrito, 20 pacientes recibirán 500 mg de voxelotor tres veces al día (para una dosis máxima diaria total de 1500 mg por día) durante 5 días. Los datos fisiológicos en la selección, la línea de base, los días de estudio 1 a 5 y hasta dos días después de la administración de voxelotor se registrarán según el estándar de atención. Las muestras de sangre se recolectarán el día anterior a la administración de voxelotor, en los días 1 a 5 del estudio y en los 2 días de lavado posteriores a la administración de voxelotor.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Health System
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dependencia de oxígeno debido a una enfermedad pulmonar en etapa terminal (población previa al trasplante de pulmón) o ALI/lesión pulmonar aguda (por ejemplo, entre otros, disfunción primaria del injerto, neumonía infecciosa, aspiración, edema pulmonar no cardiogénico). ALI se definirá según los criterios de Berlín con una relación P/F <100 que indica ARDS grave, <200 que indica ARDS moderado y <300 leve. ALI y SDRA leve se consideran sinónimos. En caso de que no se pueda obtener un análisis de gases en sangre arterial para calcular una relación P/F, consideraremos una variedad de pacientes que requieren cánulas nasales estándar con un flujo de 6 l/min para mantener una SaO2 >90 % como ALI, y Salter High -Flow nasal cánulas a 12-15 l/min para mantener SaO2>85% como ARDS severo.
- Al menos 48 horas de requerimiento de oxígeno aumentado y estable o soporte ventilatorio antes del inicio de la administración del fármaco si se da su consentimiento.
Criterio de exclusión:
- Menores (<18 años)
- Insuficiencia cardíaca congestiva preexistente (NYHA III o IV)
- Enfermedad arterial coronaria no revascularizada médicamente significativa
- Incapacidad para obtener el consentimiento informado de LAR
- El embarazo
- Individuo encarcelado.
- Insuficiencia de otro órgano vital.
- Insuficiencia hepática grave (Childs-Pugh C) o enzimas hepáticas > 4 veces el límite superior de lo normal (LSN) en la selección.
- Insuficiencia renal aguda inestable/creatinina en aumento.
- Enfermedad neuromuscular crónica que requiere ventilación mecánica
- No se prevé que sobreviva >48 horas
- Objetivos terapéuticos limitados (no reanimar, etc.)
- Historia de la embolia pulmonar (EP)
- Requiere tratamiento con fluconazol u otros inhibidores moderados o potentes de CYP3A4 incluidos en la sección 5.6
- Un paciente con complicaciones hemorrágicas activas que requieren más de 1 unidad de transfusión de sangre por día, ya que se desconoce la farmacocinética y la farmacocinética de Voxelotor en el contexto de la pérdida de sangre y la transfusión de sangre.
- Participó en otro ensayo clínico de un fármaco en investigación (o dispositivo médico) dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes del consentimiento, o participa actualmente en otro ensayo de un fármaco en investigación o comercializado (o dispositivo médico)
- Cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al sujeto en un riesgo inaceptable si participara en el estudio.
- Cualquier condición o medicamento concomitante que confunda la capacidad de interpretar los datos del estudio o usar Voxelotor de manera segura.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Brazo Voxelotor
500 mg de Voxelotor dos veces al día (para una dosis diaria total de 1000 mg por día) durante 5 días.
Esta dosis puede aumentar a una dosis diaria máxima total de 1500 mg (500 mg tres veces al día), si el sujeto tolera la dosis inicial según lo determine el médico del estudio.
|
Se administrarán 500 mg de voxelotor dos veces al día (para una dosis diaria total de 1000 mg al día) durante 5 días.
Esta dosis puede aumentar a una dosis diaria máxima total de 1500 mg (500 mg tres veces al día) si el sujeto tolera la dosis inicial según lo determine el investigador principal (PI).
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la relación SpO2/FiO2 (S/F) desde el inicio hasta 2 días después del inicio del tratamiento con Voxelotor
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 2 días después del inicio del tratamiento con voxelotor
|
SpO2 (saturación de oxígeno) es el porcentaje de oxígeno en la sangre.
La fracción de oxígeno inspirado (FiO2) es la concentración de oxígeno que inhala una persona.
|
desde el inicio hasta 2 días después del inicio del tratamiento con voxelotor
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la relación SpO2/FiO2 (S/F) desde el inicio hasta 5 días después del inicio del tratamiento con Voxelotor
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 5 días después del inicio del tratamiento con voxelotor
|
SpO2 (saturación de oxígeno) es el porcentaje de oxígeno en la sangre.
La fracción de oxígeno inspirado (FiO2) es la concentración de oxígeno que inhala una persona.
|
desde el inicio hasta 5 días después del inicio del tratamiento con voxelotor
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ian Welsby, Duke University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de mayo de 2022
Finalización primaria (Actual)
28 de junio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
4 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
21 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de junio de 2024
Última verificación
1 de junio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Pro00109353
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .