用于改善成人血氧饱和度的 Voxelotor (Voxelotor)

纳入标准：

• 由于终末期肺病（肺移植前人群）或 ALI/急性肺损伤（例如但不限于原发性同种异体移植物功能障碍、感染性肺炎、误吸、非心源性肺水肿）导致的氧气依赖。 ALI 将按照柏林标准定义，P/F 比 <100 表示严重 ARDS，<200 表示中度，<300 表示轻度 ARDS。 ALI 和轻度 ARDS 被认为是同义词。 如果无法获得动脉血气分析来计算 P/F 比值，我们将考虑一系列需要标准鼻插管以 6 升/分钟流量维持 SaO2 >90% 作为 ALI 的患者，以及 Salter High-Flow 鼻腔以 12-15l/min 的速度插管以维持 SaO2>85% 为严重的 ARDS。
• 如果同意，在开始给药前至少有 48 小时的稳定、增加的氧气需求或通气支持。

排除标准：

• 未成年人（<18 岁）
• 预先存在的充血性心力衰竭（NYHA III 或 IV）
• 具有医学意义的非血运重建冠状动脉疾病
• 无法获得 LAR 的知情同意
• 怀孕
• 被监禁的个人。
• 另一个重要器官的衰竭。
• 筛选时严重肝功能损害 (Childs-Pugh C) 或肝酶 > 正常值上限 (ULN) 的 4 倍。
• 不稳定的急性肾损伤/肌酐升高。
• 需要机械通气的慢性神经肌肉疾病
• 预计不会存活 >48 小时
• 有限的治疗目标（不复苏等）
• 肺栓塞史 (PE)
• 需要使用氟康唑或第 5.6 节中列出的其他中度和强 CYP3A4 抑制剂进行治疗
• 患有活动性出血并发症的患者需要每天输血超过 1 个单位，因为 Voxelotor 在失血和输血情况下的 PK 和 PD 未知。
• 在同意之前的 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加过另一项研究药物（或医疗器械）的临床试验，或者目前正在参加另一项研究或上市药物（或医疗器械）的试验
• 任何情况，包括实验室异常的存在，如果他/她要参加研究，这会使受试者处于不可接受的风险中
• 混淆解释研究数据或安全使用 Voxelotor 能力的任何情况或合并用药。