Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Voxelotor parantaa happisaturaatiota aikuisilla (Voxelotor)

sunnuntai 14. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Ian Welsby, MD, Duke University

Vaiheen 2b avoin, yksihaarainen tutkimus Voxelotorin tehokkuuden arvioimiseksi happisaturaatiossa ja hengitystukitarpeiden vähentämisessä aikuispotilailla, joilla on uusi tai lisääntynyt hapentarve

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida vokselotorin tehoa happisaturaation lisäämiseen 20 potilaalla, joilla on hypoksemia. Erityisesti SpO2/FiO2-suhdetta verrataan ennen vokselotoria ja sen jälkeen levossa ja harjoituksen aikana (vain avohoidossa olevat potilaat). Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida vokselotorin tehoa happisaturaation lisäämiseen potilailla, joilla on hypoksinen hypoksemia loppuvaiheen keuhkosairauden tai akuutin keuhkovaurion seurauksena. Toissijaisena tavoitteena on arvioida vokselotorin tehoa lisähappituen deeskaloinnin mahdollistamisessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen tarkoitus: Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida vokselotorin tehoa happisaturaation lisäämiseen potilailla, joilla on hypoksinen hypoksemia loppuvaiheen keuhkosairauden tai akuutin keuhkovaurion seurauksena.

Suunnittelu ja menettelyt: Kirjallisen suostumuksen saamisen jälkeisenä päivänä 20 potilasta saa 500 mg vokselotoria kolme kertaa vuorokaudessa (maksimipäivän kokonaisannos on 1500 mg päivässä) 5 päivän ajan. Fysiologiset tiedot seulonnassa, lähtötilanteessa, tutkimuspäivänä 1 - 5 ja enintään kaksi päivää vokselotorin annon jälkeen tallennetaan hoidon standardista. Verinäytteet otetaan päivää ennen vokselotorin antamista, tutkimuspäivinä 1 - 5 ja 2 pesupäivänä vokselotorin annon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Health System

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Happiriippuvuus, joka johtuu loppuvaiheen keuhkosairaudesta (ennen keuhkonsiirtoa) tai ALI:sta/akuutista keuhkovauriosta (esimerkiksi, mutta niihin rajoittumatta, primaarinen allograftin toimintahäiriö, tarttuva keuhkokuume, aspiraatio, ei-kardiogeeninen keuhkopöhö). ALI määritellään Berliinin kriteerien mukaisesti siten, että P/F-suhde <100 tarkoittaa vakavaa ARDS:ää, <200 tarkoittaa kohtalaista ja <300 lievää ARDS:ää. ALI ja lievä ARDS katsotaan synonyymeiksi. Jos valtimoverikaasuanalyysiä ei voida saada P/F-suhteen laskemiseksi, otamme huomioon joukon potilaita, jotka tarvitsevat normaalin nenäkanyylin, joka virtaa nopeudella 6 l/min, jotta SaO2 pysyy >90 % ALI:na, ja Salter High-Flow nenän. kanyylit 12-15 l/min, jotta SaO2 pysyisi >85 % vaikeana ARDS:na.
  • Vähintään 48 tuntia vakaata, lisääntynyttä hapentarvetta tai hengitystukea ennen lääkkeen annon aloittamista, jos suostumus on annettu.

Poissulkemiskriteerit:

  • Alaikäiset (alle 18-vuotiaat)
  • Aiempi sydämen vajaatoiminta (NYHA III tai IV)
  • Lääketieteellisesti merkittävä, ei-revaskularisoitunut sepelvaltimotauti
  • Kyvyttömyys saada tietoon perustuvaa suostumusta LAR:lta
  • Raskaus
  • Vangittu henkilö.
  • Toisen tärkeän elimen toimintahäiriö.
  • Vaikea maksan vajaatoiminta (Childs-Pugh C) tai maksaentsyymiarvot > 4x normaalin yläraja (ULN) seulonnassa.
  • Epästabiili akuutti munuaisvaurio/kreatiniinin nousu.
  • Krooninen neuromuskulaarinen sairaus, joka vaatii koneellista ventilaatiota
  • Ei odoteta selviävän yli 48 tuntia
  • Rajoitetut terapeuttiset tavoitteet (älä elvyttä jne.)
  • Keuhkoembolian (PE) historia
  • Vaatii hoitoa flukonatsolilla tai muilla kohtalaisilla ja vahvoilla CYP3A4:n estäjillä, jotka on lueteltu kohdassa 5.6
  • Potilas, jolla on aktiivisia verenvuotokomplikaatioita, jotka vaativat enemmän kuin 1 yksikön verensiirtoa päivässä, koska Voxelotorin PK- ja PD-arvoja verenhukan ja verensiirron yhteydessä ei tunneta.
  • Osallistunut toiseen kliiniseen tutkimuslääkkeen (tai lääkinnällisen laitteen) kliiniseen tutkimukseen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen suostumusta, tai osallistuu parhaillaan toiseen tutkimuslääkkeen (tai lääketieteellisen laitteen) tutkimukseen
  • Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa tutkittavan kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen
  • Mikä tahansa sairaus tai samanaikainen lääkitys, joka häiritsee kykyä tulkita tutkimuksesta saatuja tietoja tai käyttää Voxelotoria turvallisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Voxelotor Arm
500 mg Voxelotoria kahdesti vuorokaudessa (yhteensä 1000 mg päivässä) 5 päivän ajan. Tämä annos voidaan nostaa enimmäisvuorokausiannokseen 1500 mg (500 mg kolmesti vuorokaudessa), jos henkilö sietää tutkimuslääkärin määrittämän aloitusannoksen.
Lääke: Voxelotor
500 mg vokselotoria annetaan kaksi kertaa päivässä (yhteensä 1000 mg päivässä) 5 päivän ajan. Tämä annos voidaan nostaa enimmäisvuorokausiannokseen 1500 mg (500 mg kolmesti vuorokaudessa), jos henkilö sietää päätutkijan (PI) määrittämän aloitusannoksen.
Muut nimet:
  • Oxbryta®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos S/F-suhteessa lähtötasosta 2 päivään vokselotorihoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: lähtötasosta 2 päivään voxelotor-hoidon aloittamisen jälkeen
Suhteen laskennassa käytetään S/F-keskiarvoa lähtötilanteessa sekä mediaani S/F-arvoa päivänä 2 vokselotorihoidon aloittamisen jälkeen.
lähtötasosta 2 päivään voxelotor-hoidon aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos S/F-suhteessa lähtötasosta 5 päivään vokselotorihoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: lähtötasosta 5 päivään voxelotor-hoidon aloittamisen jälkeen
Suhteen määrittämiseen käytetään perustason S/F-mediaaniarvoa sekä S/F-arvon mediaania päivänä 5 vokselotorihoidon aloittamisen jälkeen.
lähtötasosta 5 päivään voxelotor-hoidon aloittamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Duke University

Tutkijat

  • Päätutkija: Ian Welsby, Duke University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 3. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 28. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 21. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 14. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00109353

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Akuutti keuhkovaurio

Kliiniset tutkimukset Voxelotor

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa