Nusinersen 또는 Risdiplam 치료를 중단한 SMA 환자를 대상으로 척수강 내 투여된 OAV101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 IIIb상, 공개 라벨, 다기관 연구 (STRENGTH)
2025년 12월 18일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
척수근위축증(SMA)이 있는 2~12세 참가자에게 경막내로 투여된 OAV101(1.2 x 10^14 벡터 게놈)의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 IIIb상, 공개 라벨, 단일군, 다기관 연구 ) Nusinersen(Spinraza®) 또는 Risdiplam(Evrysdi®) 치료를 중단한 자
이것은 오픈 라벨, 단일 부문, 다기관 연구입니다.
2세에서 12세 사이의 약 28명의 참가자가 2세에서 5세 및 6세에서 12세로 계층화되어 등록됩니다.
이 연구는 스크리닝(최대 45일), 치료(1일) 및 후속 조치(52주)의 3개 기간으로 구성됩니다.
연구 개요
상세 설명
스크리닝 기간 동안 및 -1일(기준선)에 nusinersen(Spinraza®) 또는 risdiplam(Evrysdi®)이 정의된 기간 동안 사용되지 않았는지 확인하는 것을 포함하여 적격성을 평가합니다(Day - 각각 1). 1일(기준)에 참가자는 치료 전 기준 절차를 위해 병원에 입원합니다. 연구 프로토콜에 따라 프레드니솔론(또는 등가물)이 제공되고 계속됩니다.
스크리닝 및 베이스라인에서 적격성 기준을 충족하는 참가자는 1일(치료)에 요추 경막내 주사로 OAV101(1.2 x 10^14 벡터 게놈)을 1회 투여받은 후 다음 24~48일 동안 입원 환자 안전 모니터링을 받게 됩니다. 시간 이후 참가자는 조사관의 판단에 따라 퇴원할 수 있습니다.
후속 조치 동안 안전 모니터링은 평가 일정에 정의된 방문에 따라 계속됩니다. 등록된 참가자의 안전성은 데이터 모니터링 위원회(DMC)와 함께 연구 팀에 의해 평가됩니다.
최종 분석은 모든 참가자가 52주차를 완료하거나 52주차 이전에 중단한 후에 수행됩니다. 연구 종료 시 참가자는 장기적인 안전성과 효능을 모니터링하기 위해 Novartis가 후원하는 장기 후속 연구에 등록하도록 초대됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Boston Childrens Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Child Hosp Of The Kings Daughters
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792-7375
- University of Wisconsin Madison Medical School
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Leuven, 벨기에, 3000
- Novartis Investigative Site
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, 스페인, 08035
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00168
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Kurume, Fukuoka, 일본, 830-0011
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Shinjuku Ku, Tokyo, 일본, 162 8666
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- Novartis Investigative Site
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Bron, 프랑스, 69677
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- SMA 진단
- 2~12세
- 스크리닝 시 nusinersen(Spinraza®)의 최소 4회 로딩 용량 또는 risdiplam(Evrysdi®)으로 최소 3개월의 치료를 받았습니다.
- 프로토콜에 정의된 SMA 증상이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 면역분석법을 사용한 항아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9) 항체 역가가 상승한 것으로 보고되었습니다.
- 스크리닝 중 검사 결과의 임상적으로 유의한 이상
- 요추 천자 절차에 대한 금기 사항
기준선에서 참가자는 다음을 받은 경우 제외됩니다.
- 누시너센(Spinraza®) 또는
- 정의된 기간 내 risdiplam(Evrysdi®)
- OAV101 투여 2주 전 예방접종
- 계획된 스크리닝 또는 입원환자 주요 수술 전 2개월 이내에 폐 질환 또는 영양 지원을 위한 입원.
- 감염 또는 열병의 존재
- 침습적 환기 필요
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: OAV-101
1.2 x 10^14 벡터 게놈의 용량으로 OAV101의 척수강내 투여, 1회 용량
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1.2 x 10^14 벡터 게놈의 용량으로 OAV101의 척수강내 투여, 1회 용량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연령대 하위 군에 의한 치료에 대한 부작용의 개요
기간: 이상 반응은 단일 용량의 연구 치료 및 52 주, 최대 52 주까지보고되었다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 :
연구 참여에 대한 서면 동의를 제공 한 후 임상 조사 참가자에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 결과), 증상 또는 질병).
AES의 발생은 연구 중에 방문 할 때마다 참가자의 비정상적인 의문에 의해 추구되어야합니다.
부작용은 방문 중 또는 신체 검사 결과, 실험실 테스트 결과 또는 기타 평가를 통해 참가자가 자원 봉사 할 때 발견 될 수 있습니다.
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이상 반응은 단일 용량의 연구 치료 및 52 주, 최대 52 주까지보고되었다.
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시스템 장기 클래스에 의한 치료와 관련된 처리 부작용, 우선 기간, 연령 하위 그룹 (> = 10%)
기간: 이상 반응은 단일 용량의 연구 치료 및 52 주, 최대 52 주까지보고되었다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 :
연구 참여에 대한 서면 동의를 제공 한 후 임상 조사 참가자에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 결과), 증상 또는 질병).
AES의 발생은 연구 중에 방문 할 때마다 참가자의 비정상적인 의문에 의해 추구되어야합니다.
부작용은 방문 중 또는 신체 검사 결과, 실험실 테스트 결과 또는 기타 평가를 통해 참가자가 자원 봉사 할 때 발견 될 수 있습니다.
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이상 반응은 단일 용량의 연구 치료 및 52 주, 최대 52 주까지보고되었다.
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시스템 장기 클래스, 우선 기간, 연령 하위 그룹에 의한 특별 관심의 부작용
기간: 이상 반응은 단일 용량의 연구 치료 및 52 주, 최대 52 주까지보고되었다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 연구 참여에 대한 서면 동의를 제공 한 후 임상 조사 참가자에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 결과), 증상 또는 질병). AES의 발생은 연구 중에 방문 할 때마다 참가자의 비정상적인 의문에 의해 추구되어야합니다. 부작용은 방문 중 또는 신체 검사 결과, 실험실 테스트 결과 또는 기타 평가를 통해 참가자가 자원 봉사 할 때 발견 될 수 있습니다. 특별한 관심의 부작용 (AESI)은 주로 규제 활동 (MEDDRA) 쿼리에 표준 의료 사전을 사용하여 정의되며, 간독성, 일시적인 혈전 병증, 혈전 성 미세 병증, 심장 부작용, 징후 및 증상이 암시 적 이후 갱단 독성 및 새로운 악의적 인 것으로 확인됩니다. |
이상 반응은 단일 용량의 연구 치료 및 52 주, 최대 52 주까지보고되었다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HFMSE Total Score -Mean (SD)의 52 주차 방문 기준에서 변경
기간: 기준선, 52 주
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해머 스미스 기능성 모터 스케일 확장 (HFMSE)은 자격을 갖춘 임상 평가자가 관리하는 SMA- 특이 적 33 개 항목 평가입니다.
각 모터 기술 항목은 총 스코어 범위가 0에서 66으로 0에서 2 (전체 응답)로 3 점 리 커트 스케일로 점수를 매 깁니다.
점수가 높을수록 능력 수준이 높을 수 있습니다.
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기준선, 52 주
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HFMSE Total Score의 52 주차 방문 기준에서 변경 -LS 수단
기간: 기준선, 52 주
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해머 스미스 기능성 모터 스케일 확장 (HFMSE)은 자격을 갖춘 임상 평가자가 관리하는 SMA- 특이 적 33 개 항목 평가입니다.
각 모터 기술 항목은 총 스코어 범위가 0에서 66으로 0에서 2 (전체 응답)로 3 점 리 커트 스케일로 점수를 매 깁니다.
점수가 높을수록 능력 수준이 높을 수 있습니다.
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기준선, 52 주
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RULM Total Score -Mean (SD)의 52 주차 방문 기준에서 변경
기간: 기준선, 52 주
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개정 된 상지 모델 (RULM)은 어릴 적부터 어릴 때부터 성인의 성인으로 외래의 모터 성능을 측정하는 검증 된 SMA 특정 평가입니다.
수정 된 버전의 테스트는 19 개의 점수 가능한 항목으로 구성됩니다. 18 개의 항목은 0 (불가능)에서 2 (전체 성과) 척도로 점수를 매겼으며, 0 (불가능)에서 1 (ABL)에서 1에서 1에서 점수를 매겼습니다.
이 항목 점수는 합산되어 총 점수가 0에서 37 점 범위에서 더 낮은 점수를 반영하여 점수가 낮습니다.
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기준선, 52 주
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52 주차의 기준선에서 RULM TOTAL SCORE의 방문 -LS 수단
기간: 기준선, 52 주
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개정 된 상지 모델 (RULM)은 유년기부터 성인의 성인이되고 외래 및 SMA를 가진 외래 개체에 이르기까지 상지의 모터 성능을 측정하는 검증 된 SMA 특정 평가입니다.
수정 된 버전의 테스트는 19 개의 점수 가능한 항목으로 구성됩니다. 18 개의 항목은 0 (불가능)에서 2 (전체 성과) 척도에서 득점하고 0 (불가능)에서 1 (ABL)에서 1에서 점수를 매겼습니다.
이 항목 점수는 합산되어 총 점수가 0에서 37 점 범위에서 더 낮은 점수를 반영하여 점수가 낮습니다.
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기준선, 52 주
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Acend 기기 점수에서 간병인 경험 평가에서 52 주차의 기준선에서 변경 - 평균 (SD)
기간: 기준선, 52 주
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신경 근육 질환 (ACEND)기구에서 간병인 경험의 평가는 SMA 아동을 포함하여 중증 신경 근육 질환에 영향을받는 어린이의 부모/간병인이 경험하는 간병인의 영향을 정량화합니다.
총 점수는 0에서 100의 척도로, 간병인이 간병인이 덜 간병에 영향을 미쳤음을 나타냅니다.
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기준선, 52 주
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Acend 기기 점수에서 간병인 경험 평가에서 52 주차의 기준선에서 변경 -LS 수단
기간: 기준선, 52 주
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신경 근육 질환 (ACEND)기구에서 간병인 경험의 평가는 SMA 아동을 포함하여 중증 신경 근육 질환에 영향을받는 어린이의 부모/간병인이 경험하는 간병인의 영향을 정량화합니다.
총 점수는 0에서 100의 척도로, 간병인이 간병인이 덜 간병에 영향을 미쳤음을 나타냅니다.
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기준선, 52 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 12일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 29일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 18일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2026년 1월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- COAV101B12302
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다.
이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다.
제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 https://www.clinicalstudydatarequest.com/에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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