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Studio di fase IIIb, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di OAV101 somministrato per via intratecale a partecipanti con SMA che hanno interrotto il trattamento con Nusinersen o Risdiplam (STRENGTH)

18 dicembre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio multicentrico di fase IIIb, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di OAV101 somministrato per via intratecale (genomi vettoriali 1,2 x 10 ^ 14) a partecipanti di età compresa tra 2 e 12 anni con atrofia muscolare spinale (SMA) ) che hanno interrotto il trattamento con Nusinersen (Spinraza®) o Risdiplam (Evrysdi®)

Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico. Saranno arruolati circa 28 partecipanti di età compresa tra 2 e 12 anni stratificati come da 2 a 5 anni e da 6 a 12 anni. Lo studio è composto da 3 periodi, Screening (fino a 45 giorni), Trattamento (1 giorno) e Follow-up (52 settimane).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Durante il periodo di screening e il Giorno -1 (Baseline), verrà valutata l'idoneità, compresa la conferma che nusinersen (Spinraza®) o risdiplam (Evrysdi®) non sono stati utilizzati per il periodo definito (4 mesi e 15 giorni prima del Giorno - 1 rispettivamente). Il giorno - 1 (linea di base) i partecipanti saranno ricoverati in ospedale per le procedure di base pre-trattamento. Il prednisolone (o equivalente) verrà somministrato e proseguito secondo il protocollo dello studio.

I partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità allo screening e al basale riceveranno una singola dose di OAV101 (1,2 x 10 ^ 14 genomi vettoriali) mediante iniezione intratecale lombare il giorno 1 (trattamento) e saranno quindi sottoposti a monitoraggio della sicurezza del paziente nei successivi 24-48 ore, dopo le quali il partecipante può essere dimesso a giudizio dell'investigatore.

Durante il follow-up, il monitoraggio della sicurezza continuerà secondo le visite definite nel programma di valutazione. La sicurezza per i partecipanti iscritti sarà valutata dal team di studio insieme al Comitato di monitoraggio dei dati (DMC).

L'analisi finale verrà eseguita dopo che tutti i partecipanti avranno completato la settimana 52 o interrotto prima della settimana 52. Alla fine dello studio, i partecipanti saranno invitati a iscriversi a uno studio di follow-up a lungo termine sponsorizzato da Novartis per monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Giappone, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Boston Childrens Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792-7375
        • University of Wisconsin Madison Medical School

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Diagnosi SMA
  • Dai 2 ai 12 anni
  • Aver assunto almeno quattro dosi di carico di nusinersen (Spinraza®) o almeno 3 mesi di trattamento con risdiplam (Evrysdi®) allo Screening
  • Deve avere sintomi di SMA come definito nel protocollo

Criteri di esclusione:

  • Il titolo anticorpale Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) utilizzando un dosaggio immunologico è riportato come elevato
  • Anomalie clinicamente significative nei risultati dei test durante lo screening
  • Controindicazioni per la procedura di puntura lombare

  • Al Baseline, i partecipanti sono esclusi se hanno ricevuto:

    • nusinersen (Spinraza®) o
    • risdiplam (Evrysdi®) entro un periodo di tempo definito
  • Vaccinazioni 2 settimane prima della somministrazione di OAV101
  • Ricovero per un evento polmonare o per supporto nutrizionale entro 2 mesi prima dello screening o intervento chirurgico maggiore ospedaliero pianificato.
  • Presenza di un'infezione o malattia febbrile
  • Richiede ventilazione invasiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: OAV-101
Somministrazione intratecale di OAV101 alla dose di 1,2 x 10 ^ 14 genomi vettoriali, una dose unica
Genetico: OAV101
Somministrazione intratecale di OAV101 alla dose di 1,2 x 10 ^ 14 genomi vettoriali, una dose unica
Altri nomi:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Panoramica degli eventi avversi emergenti dal trattamento per sottogruppo di età
Lasso di tempo: Eventi avversi sono stati riportati da una singola dose di trattamento dello studio più 52 settimane, fino a un periodo massimo di 52 settimane.
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in un partecipante alle indagini cliniche dopo aver fornito il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio. Il verificarsi di eventi avversi deve essere richiesto da interrogativi non direttivi del partecipante ad ogni visita durante lo studio. Gli eventi avversi possono anche essere rilevati quando vengono volontari dal partecipante durante o tra le visite o attraverso risultati di esame fisico, risultati dei test di laboratorio o altre valutazioni.
Eventi avversi sono stati riportati da una singola dose di trattamento dello studio più 52 settimane, fino a un periodo massimo di 52 settimane.
Eventi avversi emergenti dal trattamento correlati al trattamento per classe di organi, termine preferito, sottogruppo di età (> = 10%)
Lasso di tempo: Eventi avversi sono stati riportati da una singola dose di trattamento dello studio più 52 settimane, fino a un periodo massimo di 52 settimane.
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in un partecipante alle indagini cliniche dopo aver fornito il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio. Il verificarsi di eventi avversi deve essere richiesto da interrogativi non direttivi del partecipante ad ogni visita durante lo studio. Gli eventi avversi possono anche essere rilevati quando vengono volontari dal partecipante durante o tra le visite o attraverso risultati di esame fisico, risultati dei test di laboratorio o altre valutazioni.
Eventi avversi sono stati riportati da una singola dose di trattamento dello studio più 52 settimane, fino a un periodo massimo di 52 settimane.
Eventi avversi di interesse speciale per classe di organi di sistema, termine preferito, sottogruppo di età
Lasso di tempo: Eventi avversi sono stati riportati da una singola dose di trattamento dello studio più 52 settimane, fino a un periodo massimo di 52 settimane.

Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in un partecipante alle indagini cliniche dopo aver fornito il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio. Il verificarsi di eventi avversi deve essere richiesto da interrogativi non direttivi del partecipante ad ogni visita durante lo studio. Gli eventi avversi possono anche essere rilevati quando vengono volontari dal partecipante durante o tra le visite o attraverso risultati di esame fisico, risultati dei test di laboratorio o altre valutazioni.

Un evento avverso di interesse speciale (AESI) è principalmente definito utilizzando le query del dizionario medico standard per le attività regolatori (MEDDRA) e identificato come segue: epatotossicità, trombocitopenia transitoria, gangocitismo a radice, e nuovi maligni.
Eventi avversi sono stati riportati da una singola dose di trattamento dello studio più 52 settimane, fino a un periodo massimo di 52 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 52 Visita nel punteggio totale HFMSE - Media (SD)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52
La scala del motore funzionale Hammersmith espansa (HFMSE) è una valutazione a 33 elementi specifica per SMA che viene somministrata da valutatori clinici qualificati. Ogni elemento di abilità del motore è valutato su una scala Likert a 3 punti da 0 (nessuna risposta) a 2 (risposta completa), con un intervallo di punteggio totale da 0 a 66. Un punteggio più alto indica un livello di abilità più elevato.
Baseline, settimana 52
Modifica dal basale alla settimana 52 Visita nel punteggio totale HFMSE - LS significa
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52
La scala del motore funzionale Hammersmith espansa (HFMSE) è una valutazione a 33 elementi specifica per SMA che viene somministrata da valutatori clinici qualificati. Ogni elemento di abilità del motore è valutato su una scala Likert a 3 punti da 0 (nessuna risposta) a 2 (risposta completa), con un intervallo di punteggio totale da 0 a 66. Un punteggio più alto indica un livello di abilità più elevato.
Baseline, settimana 52
Modifica dalla linea di base alla settimana 52 Visita nel punteggio totale RULM - Media (SD)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52
Il modello rivisto degli arti superiori (RULM) è una valutazione convalidata e specifica della SMA che misura le prestazioni motorie negli arti superiori dall'infanzia all'età adulta in soggetti ambulatoriali e mai ambulatoriali con SMA. La versione rivista del test è composta da 19 articoli scollabili: 18 articoli segnati su una scala da 0 (impossibile) a 2 (Full Achievement) e un elemento che viene valutato da 0 (impossibile) a 1 (in grado). Questi punteggi degli articoli sono sommati per un punteggio totale che va da 0 a 37 punti con punteggi più bassi che riflettono un'abilità più scarsa.
Baseline, settimana 52
Modifica dalla linea di base alla settimana 52 Visita nel punteggio totale di RORAM - LS significa
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52
Il modello rivisto degli arti superiori (RULM) è una valutazione convalidata e specifica della SMA che misura le prestazioni motorie negli arti superiori dall'infanzia all'età adulta in soggetti ambulatoriali e mai ambulatoriali con SMA. La versione rivista del test è composta da 19 articoli scollabili: 18 articoli segnati su una scala da 0 (impossibile) a 2 (Full Achievement) e un elemento che viene valutato da 0 (impossibile) a 1 (in grado). Questi punteggi degli articoli sono sommati per un punteggio totale che va da 0 a 37 punti con punteggi più bassi che riflettono un'abilità più scarsa.
Baseline, settimana 52
Modifica dal basale alla settimana 52 Visita nella valutazione dell'esperienza del caregiver nel punteggio dello strumento ACEND - Media (SD)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52
La valutazione dell'esperienza del caregiver nelle malattie neuromuscolari (ACEND) quantifica l'impatto del caregiver sperimentato dai genitori/caregiver dei bambini affetti da gravi malattie neuromuscolari, compresi i bambini con SMA. Il punteggio totale è su una scala da 0 a 100 con un punteggio più alto che indica che i caregiver hanno avuto un impatto di assistenza meno intenso.
Baseline, settimana 52
Modifica dal basale alla settimana 52 Visita nella valutazione dell'esperienza del caregiver nel punteggio dello strumento ACEND - LS significa
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52
La valutazione dell'esperienza del caregiver nelle malattie neuromuscolari (ACEND) quantifica l'impatto del caregiver sperimentato dai genitori/caregiver dei bambini affetti da gravi malattie neuromuscolari, compresi i bambini con SMA. Il punteggio totale è su una scala da 0 a 100 con un punteggio più alto che indica che i caregiver hanno avuto un impatto di assistenza meno intenso.
Baseline, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

29 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

29 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

23 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • COAV101B12302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili. Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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