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Offene, multizentrische Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von OAV101, das intrathekal an Teilnehmer mit SMA verabreicht wird, die die Behandlung mit Nusinersen oder Risdiplam abgebrochen haben (STRENGTH)

18. Dezember 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Offene, einarmige, multizentrische Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intrathekal verabreichtem OAV101 (1,2 x 10^14 Vektorgenome) an Teilnehmer im Alter von 2 bis 12 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA). ) die die Behandlung mit Nusinersen (Spinraza®) oder Risdiplam (Evrysdi®) abgebrochen haben

Dies ist eine offene, einarmige, multizentrische Studie. Ungefähr 28 Teilnehmer im Alter von 2 bis 12 Jahren werden stratifiziert als 2 bis 5 Jahre und 6 bis 12 Jahre eingeschrieben. Die Studie besteht aus 3 Perioden, Screening (bis zu 45 Tage), Behandlung (1 Tag) und Follow-up (52 Wochen).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Während des Screening-Zeitraums und an Tag -1 (Baseline) wird die Eignung beurteilt, einschließlich der Bestätigung, dass Nusinersen (Spinraza®) oder Risdiplam (Evrysdi®) nicht für den festgelegten Zeitraum (4 Monate und 15 Tage vor Tag - 1 bzw.). Am Tag - 1 (Baseline) werden die Teilnehmer für Basisverfahren vor der Behandlung ins Krankenhaus eingeliefert. Prednisolon (oder Äquivalent) wird gemäß dem Studienprotokoll verabreicht und fortgesetzt.

Teilnehmer, die die Eignungskriterien beim Screening und bei Baseline erfüllen, erhalten eine Einzeldosis OAV101 (1,2 x 10^14 Vektorgenome) durch intrathekale Injektion in die Lendenwirbelsäule an Tag 1 (Behandlung) und werden dann in den nächsten 24 bis 48 Jahren einer stationären Sicherheitsüberwachung unterzogen Stunden, nach denen der Teilnehmer nach Ermessen des Ermittlers entlassen werden kann.

Während der Nachsorge wird die Sicherheitsüberwachung gemäß den im Bewertungsplan festgelegten Besuchen fortgesetzt. Die Sicherheit der eingeschriebenen Teilnehmer wird vom Studienteam zusammen mit dem Data Monitoring Committee (DMC) bewertet.

Die endgültige Analyse wird durchgeführt, nachdem alle Teilnehmer Woche 52 abgeschlossen oder vor Woche 52 abgebrochen haben. Am Ende der Studie werden die Teilnehmer eingeladen, an einer von Novartis gesponserten Langzeit-Follow-up-Studie teilzunehmen, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit zu überwachen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Boston Childrens Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792-7375
        • University of Wisconsin Madison Medical School

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • SMA-Diagnose
  • Im Alter von 2 bis 12 Jahren
  • Mindestens vier Aufsättigungsdosen Nusinersen (Spinraza®) oder mindestens 3 Monate Behandlung mit Risdiplam (Evrysdi®) beim Screening erhalten haben
  • Muss Symptome von SMA haben, wie im Protokoll definiert

Ausschlusskriterien:

  • Anti-Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 9 (AAV9)-Antikörpertiter unter Verwendung eines Immunoassays wird als erhöht gemeldet
  • Klinisch signifikante Anomalien in den Testergebnissen während des Screenings
  • Kontraindikationen für Lumbalpunktionsverfahren

  • Bei Baseline sind Teilnehmer ausgeschlossen, wenn sie Folgendes erhalten haben:

    • nusinersen (Spinraza®) oder
    • risdiplam (Evrysdi®) innerhalb eines definierten Zeitraums
  • Impfungen 2 Wochen vor der Verabreichung von OAV101
  • Krankenhausaufenthalt wegen eines Lungenereignisses oder zur Ernährungsunterstützung innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening oder einer geplanten größeren stationären Operation.
  • Vorhandensein einer Infektion oder fieberhaften Erkrankung
  • Invasive Beatmung erforderlich

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: OAV-101
Intrathekale Verabreichung von OAV101 in einer Dosis von 1,2 x 10^14 Vektorgenomen, einmalige Dosis
Genetisch: OAV101
Intrathekale Verabreichung von OAV101 in einer Dosis von 1,2 x 10^14 Vektorgenomen, einmalige Dosis
Andere Namen:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überblick über die Behandlung von Behandlungen, die nach Altersuntergruppe nachgedacht werden
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse wurden aus einer einzelnen Dosis der Studienbehandlung plus 52 Wochen berichtet, bis zu einem maximalen Zeitraum von 52 Wochen.
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis (z. Jegliches ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen [einschließlich abnormaler Laborergebnisse], Symptom oder Krankheit) in einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, nachdem er eine schriftliche Einwilligung zur Einverständnis für die Teilnahme an der Studie eingereicht hatte. Das Auftreten von AEs muss bei jedem Besuch während der Studie durch nicht-direkte Befragung des Teilnehmers gesucht werden. Unerwünschte Ereignisse können auch festgestellt werden, wenn sie während oder zwischen Besuchen oder durch körperliche Untersuchungsergebnisse, Labortestbefunde oder andere Bewertungen freiwillig gemeldet werden.
Unerwünschte Ereignisse wurden aus einer einzelnen Dosis der Studienbehandlung plus 52 Wochen berichtet, bis zu einem maximalen Zeitraum von 52 Wochen.
Unerwünschte Behandlung von Behandlungen im Zusammenhang mit der Behandlung nach Systemorganklasse, bevorzugter Begriff, Altersuntergruppe (> = 10%)
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse wurden aus einer einzelnen Dosis der Studienbehandlung plus 52 Wochen berichtet, bis zu einem maximalen Zeitraum von 52 Wochen.
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis (z. Jegliches ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen [einschließlich abnormaler Laborergebnisse], Symptom oder Krankheit) in einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, nachdem er eine schriftliche Einwilligung zur Einverständnis für die Teilnahme an der Studie eingereicht hatte. Das Auftreten von AEs muss bei jedem Besuch während der Studie durch nicht-direkte Befragung des Teilnehmers gesucht werden. Unerwünschte Ereignisse können auch festgestellt werden, wenn sie während oder zwischen Besuchen oder durch körperliche Untersuchungsergebnisse, Labortestbefunde oder andere Bewertungen freiwillig gemeldet werden.
Unerwünschte Ereignisse wurden aus einer einzelnen Dosis der Studienbehandlung plus 52 Wochen berichtet, bis zu einem maximalen Zeitraum von 52 Wochen.
Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse nach Systemorganklasse, bevorzugter Begriff, Altersuntergruppe
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse wurden aus einer einzelnen Dosis der Studienbehandlung plus 52 Wochen berichtet, bis zu einem maximalen Zeitraum von 52 Wochen.

Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis (z. Jegliches ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen [einschließlich abnormaler Laborergebnisse], Symptom oder Krankheit) in einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, nachdem er eine schriftliche Einwilligung zur Einverständnis für die Teilnahme an der Studie eingereicht hatte. Das Auftreten von AEs muss bei jedem Besuch während der Studie durch nicht-direkte Befragung des Teilnehmers gesucht werden. Unerwünschte Ereignisse können auch festgestellt werden, wenn sie während oder zwischen Besuchen oder durch körperliche Untersuchungsergebnisse, Labortestbefunde oder andere Bewertungen freiwillig gemeldet werden.

Ein unerwünschtes Ereignis von besonderem Interesse (AESI) wird hauptsächlich durch die Verwendung von medizinischen Standardabfragen (Medical Dictionaryary) definiert und wie folgt identifiziert: Hepatotoxizität, vorübergehende Thrombozytopenie, thrombotische Mikroangiopathie, kardiale unerwünschte Ereignisse, Anzeichen und Symptome, die auf eine dorsale Wurzel -Gang -Ganggifizität hinweisen können.
Unerwünschte Ereignisse wurden aus einer einzelnen Dosis der Studienbehandlung plus 52 Wochen berichtet, bis zu einem maximalen Zeitraum von 52 Wochen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von der Ausgangswert in Woche 52 Besuch in der HFMSE Total Score - Mean (SD)
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Die Hammersmith Functional Motor Skala Expanded (HFMSE) ist eine SMA-spezifische Bewertung von 33 Punkten, die von qualifizierten klinischen Bewertern verabreicht wird. Jeder motorische Fähigkeitsgegenstand wird auf einer 3-Punkte-Likert-Skala von 0 (keine Antwort) bis 2 (vollständige Antwort) mit einem Gesamtbewertungsbereich von 0 bis 66 bewertet. Eine höhere Punktzahl zeigt ein höheres Leistungsniveau an.
Baseline, Woche 52
Wechseln Sie von der Ausgangswert in Woche 52 Besuch in der HFMSE Total Score - LS -Mittelwerte
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Die Hammersmith Functional Motor Skala Expanded (HFMSE) ist eine SMA-spezifische Bewertung von 33 Punkten, die von qualifizierten klinischen Bewertern verabreicht wird. Jeder motorische Fähigkeitsgegenstand wird auf einer 3-Punkte-Likert-Skala von 0 (keine Antwort) bis 2 (vollständige Antwort) mit einem Gesamtbewertungsbereich von 0 bis 66 bewertet. Eine höhere Punktzahl zeigt ein höheres Leistungsniveau an.
Baseline, Woche 52
Wechsel von der Ausgangswert in Woche 52 Besuch in der Rulm Total Score - Mittelwert (SD)
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Das überarbeitete obere Gliedmodell (RULLM) ist eine validierte, SMA-spezifische Bewertung, die die motorische Leistung in den oberen Gliedmaßen von der Kindheit bis zum Erwachsenenalter im ambulanten und nie ambulanten Personen mit SMA misst. Die überarbeitete Version des Tests besteht aus 19 spannenden Gegenständen: 18 Artikel, die auf einer 2 (nicht) 2 (vollständigen Leistungen) bewertet wurden, und einem Artikel, der von 0 (nicht) (nicht) bewertet wird (nicht) (fähig). Diese Punktbewertungen werden summiert, um eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 37 Punkten zu erzielen, wobei niedrigere Punktzahlen eine schlechtere Fähigkeit widerspiegeln.
Baseline, Woche 52
Wechseln Sie von der Ausgangswert in Woche 52 Besuch in der Rulm Total Score - LS -Mittelwerte
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Das überarbeitete obere Gliedmodell (RULLM) ist eine validierte, SMA-spezifische Bewertung, die die motorische Leistung in den oberen Gliedmaßen von der Kindheit bis zum Erwachsenenalter im ambulanten und nie ambulanten Personen mit SMA misst. Die überarbeitete Version des Tests besteht aus 19 spannenden Gegenständen: 18 Artikel, die auf einer 2 (nicht) 2 (vollständigen Leistungen) bewertet wurden, und einem Artikel, der von 0 (nicht) (nicht) bewertet wird (nicht) (fähig). Diese Punktbewertungen werden summiert, um eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 37 Punkten zu erzielen, wobei niedrigere Punktzahlen eine schlechtere Fähigkeit widerspiegeln.
Baseline, Woche 52
Wechsel von der Ausgangswert in Woche 52 Besuch bei der Bewertung der Erfahrung der Pflegekraft im Acend Instrument Score - Mittelwert (SD)
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Die Bewertung der Erfahrung der Pflegepersonen in der neuromuskulären Erkrankung (ACEND) -Er -Instrument quantifiziert die Auswirkungen der Pflegepersonen, die von Eltern/Pflegepersonen von Kindern mit schweren neuromuskulären Erkrankungen, einschließlich Kindern mit SMA, betroffen sind. Die Gesamtpunktzahl liegt auf einer Skala von 0 bis 100 mit einer höheren Punktzahl, was darauf hinweist, dass die Pflegekräfte weniger intensive Pflegeauswirkungen hatten.
Baseline, Woche 52
Wechsel von der Ausgangswert in Woche 52 Besuch bei der Bewertung der Erfahrung der Pflegekraft im Acend Instrument Score - LS -Mittelwerte
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Die Bewertung der Erfahrung der Pflegepersonen in der neuromuskulären Erkrankung (ACEND) -Er -Instrument quantifiziert die Auswirkungen der Pflegepersonen, die von Eltern/Pflegepersonen von Kindern mit schweren neuromuskulären Erkrankungen, einschließlich Kindern mit SMA, betroffen sind. Die Gesamtpunktzahl liegt auf einer Skala von 0 bis 100 mit einer höheren Punktzahl, was darauf hinweist, dass die Pflegekräfte weniger intensive Pflegeauswirkungen hatten.
Baseline, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Januar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • COAV101B12302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben. Diese Verfügbarkeit von Studiendaten entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf https://www.clinicalstudydatarequest.com/ beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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