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Offene, multizentrische Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von OAV101, das intrathekal an Teilnehmer mit SMA verabreicht wird, die die Behandlung mit Nusinersen oder Risdiplam abgebrochen haben (STRENGTH)

17. Januar 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Offene, einarmige, multizentrische Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intrathekal verabreichtem OAV101 (1,2 x 10^14 Vektorgenome) an Teilnehmer im Alter von 2 bis 12 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA). ) die die Behandlung mit Nusinersen (Spinraza®) oder Risdiplam (Evrysdi®) abgebrochen haben

Dies ist eine offene, einarmige, multizentrische Studie. Ungefähr 28 Teilnehmer im Alter von 2 bis 12 Jahren werden stratifiziert als 2 bis 5 Jahre und 6 bis 12 Jahre eingeschrieben. Die Studie besteht aus 3 Perioden, Screening (bis zu 45 Tage), Behandlung (1 Tag) und Follow-up (52 Wochen).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Während des Screening-Zeitraums und an Tag -1 (Baseline) wird die Eignung beurteilt, einschließlich der Bestätigung, dass Nusinersen (Spinraza®) oder Risdiplam (Evrysdi®) nicht für den festgelegten Zeitraum (4 Monate und 15 Tage vor Tag - 1 bzw.). Am Tag - 1 (Baseline) werden die Teilnehmer für Basisverfahren vor der Behandlung ins Krankenhaus eingeliefert. Prednisolon (oder Äquivalent) wird gemäß dem Studienprotokoll verabreicht und fortgesetzt.

Teilnehmer, die die Eignungskriterien beim Screening und bei Baseline erfüllen, erhalten eine Einzeldosis OAV101 (1,2 x 10^14 Vektorgenome) durch intrathekale Injektion in die Lendenwirbelsäule an Tag 1 (Behandlung) und werden dann in den nächsten 24 bis 48 Jahren einer stationären Sicherheitsüberwachung unterzogen Stunden, nach denen der Teilnehmer nach Ermessen des Ermittlers entlassen werden kann.

Während der Nachsorge wird die Sicherheitsüberwachung gemäß den im Bewertungsplan festgelegten Besuchen fortgesetzt. Die Sicherheit der eingeschriebenen Teilnehmer wird vom Studienteam zusammen mit dem Data Monitoring Committee (DMC) bewertet.

Die endgültige Analyse wird durchgeführt, nachdem alle Teilnehmer Woche 52 abgeschlossen oder vor Woche 52 abgebrochen haben. Am Ende der Studie werden die Teilnehmer eingeladen, an einer von Novartis gesponserten Langzeit-Follow-up-Studie teilzunehmen, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit zu überwachen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Frankreich, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume city, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku ku, Tokyo, Japan, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Novartis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792-7375
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • SMA-Diagnose
  • Im Alter von 2 bis 12 Jahren
  • Mindestens vier Aufsättigungsdosen Nusinersen (Spinraza®) oder mindestens 3 Monate Behandlung mit Risdiplam (Evrysdi®) beim Screening erhalten haben
  • Muss Symptome von SMA haben, wie im Protokoll definiert

Ausschlusskriterien:

  • Anti-Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 9 (AAV9)-Antikörpertiter unter Verwendung eines Immunoassays wird als erhöht gemeldet
  • Klinisch signifikante Anomalien in den Testergebnissen während des Screenings
  • Kontraindikationen für Lumbalpunktionsverfahren

  • Bei Baseline sind Teilnehmer ausgeschlossen, wenn sie Folgendes erhalten haben:

    • nusinersen (Spinraza®) oder
    • risdiplam (Evrysdi®) innerhalb eines definierten Zeitraums
  • Impfungen 2 Wochen vor der Verabreichung von OAV101
  • Krankenhausaufenthalt wegen eines Lungenereignisses oder zur Ernährungsunterstützung innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening oder einer geplanten größeren stationären Operation.
  • Vorhandensein einer Infektion oder fieberhaften Erkrankung
  • Invasive Beatmung erforderlich

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: OAV-101
Intrathekale Verabreichung von OAV101 in einer Dosis von 1,2 x 10^14 Vektorgenomen, einmalige Dosis
Genetisch: OAV101
Intrathekale Verabreichung von OAV101 in einer Dosis von 1,2 x 10^14 Vektorgenomen, einmalige Dosis
Andere Namen:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer, die UEs, verwandte UEs, SAEs und UESIs melden
Zeitfenster: 52 Wochen

Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis (z. jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen [einschließlich anormaler Laborbefunde], Symptome oder Krankheiten) bei einem Teilnehmer einer klinischen Prüfung, nachdem eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abgegeben wurde. Das Auftreten von UE muss durch nicht-direktive Befragung des Teilnehmers bei jedem Besuch während der Studie gesucht werden. Unerwünschte Ereignisse können auch festgestellt werden, wenn sie vom Teilnehmer freiwillig während oder zwischen Besuchen oder durch körperliche Untersuchungsbefunde, Labortestbefunde oder andere Bewertungen angegeben werden.

Ein AESI wird in erster Linie unter Verwendung von Standardabfragen des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) definiert und wie folgt identifiziert: Hepatotoxizität, Thrombozytopenie, thrombotische Mikroangiopathie, kardiale unerwünschte Ereignisse und Toxizität der Dorsalganglien
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Besuch in Woche 52 im HFMSE-Gesamtscore
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) ist eine SMA-spezifische 33-Punkte-Bewertung, die von klinischen Prüfern in kurzer Zeit durchgeführt wird, minimale Ausrüstung erfordert und so konzipiert ist, dass sie die Ermüdung des Patienten berücksichtigt. Jedes Element der motorischen Fähigkeiten wird auf einer 3-Punkte-Likert-Skala von 0 (keine Antwort) bis 2 (vollständige Antwort) mit einem Gesamtpunktzahlbereich von 0 bis 66 bewertet. Eine höhere Punktzahl zeigt ein höheres Fähigkeitsniveau an.
52 Wochen
Änderung vom Ausgangswert zum Besuch in Woche 52 im RULM-Gesamtscore
Zeitfenster: 52 Wochen
Das Revised Upper Limb Model (RULM) ist eine validierte, SMA-spezifische Bewertung, die die motorische Leistung in den oberen Extremitäten von der Kindheit bis zum Erwachsenenalter bei gehfähigen und nie gehfähigen Personen mit SMA misst. Die überarbeitete Version des Tests besteht aus 19 bewertbaren Elementen: 18 Elemente, die auf einer Skala von 0 (nicht in der Lage) bis 2 (volle Leistung) bewertet werden, und ein Element, das von 0 (nicht in der Lage) bis 1 (in der Lage) bewertet wird. Diese Punktwerte werden zu einem Gesamtwert von 0 bis 37 Punkten summiert, wobei niedrigere Werte schlechtere Fähigkeiten widerspiegeln.
52 Wochen
Wechsel vom Ausgangswert zum Besuch in Woche 52 bei der Bewertung der Erfahrung der Pflegekraft im ACEND-Instrumentenwert
Zeitfenster: 52 Wochen
Das ACEND-Instrument (Assessment of Caregiver Experience in Neuromuscular Disease) quantifiziert die Auswirkungen von Eltern/Betreuern auf Kinder, die von schweren neuromuskulären Erkrankungen betroffen sind, einschließlich Kindern mit SMA. Die Gesamtpunktzahl liegt auf einer Skala von 0 bis 100, wobei eine höhere Punktzahl a anzeigt größeren Einfluss auf die Pflegekraft.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

3. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

3. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

19. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • COAV101B12302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben. Diese Verfügbarkeit von Studiendaten entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf https://www.clinicalstudydatarequest.com/ beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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