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Estudio de fase IIIb, abierto, multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de OAV101 administrado por vía intratecal a participantes con AME que interrumpieron el tratamiento con Nusinersen o Risdiplam (STRENGTH)

18 de diciembre de 2025 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio de fase IIIb, abierto, de un solo brazo y multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de OAV101 administrado por vía intratecal (1,2 x 10^14 genomas vectoriales) a participantes de 2 a 12 años de edad con atrofia muscular espinal (AME) ) que han interrumpido el tratamiento con Nusinersen (Spinraza®) o Risdiplam (Evrysdi®)

Este es un estudio multicéntrico, de etiqueta abierta y de un solo brazo. Se inscribirán aproximadamente 28 participantes de 2 a 12 años estratificados en 2 a 5 años y 6 a 12 años. El estudio consta de 3 períodos, Selección (hasta 45 días), Tratamiento (1 día) y Seguimiento (52 semanas).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Durante el período de selección y el día -1 (línea de base), se evaluará la elegibilidad, incluida la confirmación de que nusinersen (Spinraza®) o risdiplam (Evrysdi®) no se han usado durante el período definido (4 meses y 15 días antes del día - 1 respectivamente). El Día - 1 (Línea de base), los participantes serán admitidos en el hospital para los procedimientos de línea de base previos al tratamiento. Se administrará y continuará prednisolona (o equivalente) según el protocolo del estudio.

Los participantes que cumplan con los criterios de elegibilidad en la selección y el inicio recibirán una dosis única de OAV101 (1,2 x 10^14 genomas vectoriales) mediante inyección intratecal lumbar el día 1 (tratamiento) y luego se someterán a un control de seguridad del paciente hospitalizado durante los próximos 24 a 48 horas, después de lo cual el participante podrá ser dado de alta a juicio del Investigador.

Durante el Seguimiento, el monitoreo de seguridad continuará según las visitas definidas en el Calendario de Evaluación. La seguridad de los participantes inscritos será evaluada por el equipo de estudio junto con el Comité de Monitoreo de Datos (DMC).

El análisis final se realizará después de que todos los participantes hayan completado la Semana 52 o hayan interrumpido antes de la Semana 52. Al final del estudio, se invitará a los participantes a inscribirse en un estudio de seguimiento a largo plazo patrocinado por Novartis para controlar la seguridad y la eficacia a largo plazo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • España
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, España, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Boston Childrens Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792-7375
        • University of Wisconsin Madison Medical School
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japón, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  • Diagnóstico de AME
  • De 2 a 12 años
  • Haber recibido al menos cuatro dosis de carga de nusinersen (Spinraza®) o al menos 3 meses de tratamiento con risdiplam (Evrysdi®) en la selección
  • Debe tener síntomas de AME como se define en el protocolo

Criterio de exclusión:

  • El título de anticuerpos contra el virus asociado a adeno serotipo 9 (AAV9) usando un inmunoensayo se informa como elevado
  • Anomalías clínicamente significativas en los resultados de las pruebas durante la detección
  • Contraindicaciones para el procedimiento de punción lumbar

  • En Baseline, los participantes están excluidos si recibieron:

    • nusinersen (Spinraza®) o
    • risdiplam (Evrysdi®) dentro de un plazo definido
  • Vacunaciones 2 semanas antes de la administración de OAV101
  • Hospitalización por un evento pulmonar o para soporte nutricional dentro de los 2 meses previos a la detección o cirugía mayor planificada para pacientes hospitalizados.
  • Presencia de una infección o enfermedad febril.
  • Requiere ventilación invasiva

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: OAV-101
Administración intratecal de OAV101 a una dosis de 1,2 x 10 ^ 14 genomas vectoriales, dosis única
Genético: OAV101
Administración intratecal de OAV101 a una dosis de 1,2 x 10 ^ 14 genomas vectoriales, dosis única
Otros nombres:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Descripción general de los eventos adversos emergentes del tratamiento por subgrupo de edad
Periodo de tiempo: Se informaron eventos adversos de la dosis única del tratamiento del estudio más 52 semanas, hasta un período de tiempo máximo de 52 semanas.
Un evento adverso (AE) es cualquier ocurrencia médica desagradable (p. Cualquier signo desfavorable y no intencionado [incluidos los hallazgos anormales de laboratorio], síntomas o enfermedad) en un participante de investigación clínica después de proporcionar consentimiento informado por escrito para participar en el estudio. La aparición de AES debe ser buscada mediante cuestionamiento no directivo del participante en cada visita durante el estudio. Los eventos adversos también pueden detectarse cuando son voluntarios por el participante durante o entre las visitas o mediante hallazgos de examen físico, hallazgos de pruebas de laboratorio u otras evaluaciones.
Se informaron eventos adversos de la dosis única del tratamiento del estudio más 52 semanas, hasta un período de tiempo máximo de 52 semanas.
Eventos adversos emergentes de tratamiento relacionados con el tratamiento por clase de órgano del sistema, término preferido, subgrupo de edad (> = 10%)
Periodo de tiempo: Se informaron eventos adversos de la dosis única del tratamiento del estudio más 52 semanas, hasta un período de tiempo máximo de 52 semanas.
Un evento adverso (AE) es cualquier ocurrencia médica desagradable (p. Cualquier signo desfavorable y no intencionado [incluidos los hallazgos anormales de laboratorio], síntomas o enfermedad) en un participante de investigación clínica después de proporcionar consentimiento informado por escrito para participar en el estudio. La aparición de AES debe ser buscada mediante cuestionamiento no directivo del participante en cada visita durante el estudio. Los eventos adversos también pueden detectarse cuando son voluntarios por el participante durante o entre las visitas o mediante hallazgos de examen físico, hallazgos de pruebas de laboratorio u otras evaluaciones.
Se informaron eventos adversos de la dosis única del tratamiento del estudio más 52 semanas, hasta un período de tiempo máximo de 52 semanas.
Eventos adversos de interés especial por clase System Organ Class, Término preferido, Subgrupo de edad
Periodo de tiempo: Se informaron eventos adversos de la dosis única del tratamiento del estudio más 52 semanas, hasta un período de tiempo máximo de 52 semanas.

Un evento adverso (AE) es cualquier ocurrencia médica desagradable (p. Cualquier signo desfavorable y no intencionado [incluidos los hallazgos anormales de laboratorio], síntomas o enfermedad) en un participante de investigación clínica después de proporcionar consentimiento informado por escrito para participar en el estudio. La aparición de AES debe ser buscada mediante cuestionamiento no directivo del participante en cada visita durante el estudio. Los eventos adversos también pueden detectarse cuando son voluntarios por el participante durante o entre las visitas o mediante hallazgos de examen físico, hallazgos de pruebas de laboratorio u otras evaluaciones.

Un evento adverso de interés especial (AESI) se define principalmente mediante el uso de un diccionario médico estándar para consultas de actividades reguladoras (MEDDRA) e identifica las siguientes: hepatotoxicidad, trombocitopenia transitoria, microangiopatía trombótica, eventos adversos cardíacos, signos y síntomas que pueden ser sugerentes toxicidad de la raíz dorsal dorsal.
Se informaron eventos adversos de la dosis única del tratamiento del estudio más 52 semanas, hasta un período de tiempo máximo de 52 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la semana 52 Visita en el puntaje total HFMSE - Media (SD)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La escala de motor funcional de Hammersmith expandido (HFMSE) es una evaluación de 33 ítems específica de SMA administrada por evaluadores clínicos calificados. Cada elemento de habilidad motor se califica en una escala Likert de 3 puntos de 0 (sin respuesta) a 2 (respuesta completa), con un rango de puntaje total de 0 a 66. Una puntuación más alta indica un nivel de habilidad más alto.
Línea de base, semana 52
Cambio desde el inicio en la semana 52 Visita en el puntaje total de HFMSE - LS significa
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La escala de motor funcional de Hammersmith expandido (HFMSE) es una evaluación de 33 ítems específica de SMA administrada por evaluadores clínicos calificados. Cada elemento de habilidad motor se califica en una escala Likert de 3 puntos de 0 (sin respuesta) a 2 (respuesta completa), con un rango de puntaje total de 0 a 66. Una puntuación más alta indica un nivel de habilidad más alto.
Línea de base, semana 52
Cambio desde la línea de base en la semana 52 Visita en el puntaje total de la regla - Media (SD)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
El modelo revisado de las extremidades superiores (regla) es una evaluación validada y específica de SMA que mide el rendimiento motor en las extremidades superiores desde la infancia hasta la edad adulta en individuos ambulatorios y nunca ambulatorios con SMA. La versión revisada de la prueba consta de 19 elementos anotables: 18 elementos puntuados en una escala de 0 (incapaz) a 2 (logro completo), y un elemento que se obtiene de 0 (incapaz) a 1 (capaz). Estos puntajes de elementos se suman para dar una puntuación total que varía de 0 a 37 puntos con puntajes más bajos que reflejan una capacidad más pobre.
Línea de base, semana 52
Cambio desde la línea de base en la semana 52 Visita en el puntaje total de la regla - LS significa
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
El modelo revisado de las extremidades superiores (regla) es una evaluación validada y específica de SMA que mide el rendimiento motor en las extremidades superiores desde la infancia hasta la edad adulta en individuos ambulatorios y nunca ambulatorios con SMA. La versión revisada de la prueba consta de 19 elementos anotables: 18 elementos puntuados en una escala de 0 (incapaz) a 2 (logro completo), y un elemento que se obtiene de 0 (incapaz) a 1 (capaz). Estos puntajes de elementos se suman para dar una puntuación total que varía de 0 a 37 puntos con puntajes más bajos que reflejan una capacidad más pobre.
Línea de base, semana 52
Cambio desde la línea de base en la semana 52 Visita en la evaluación de la experiencia del cuidador en el puntaje de instrumentos de acendiente - media (SD)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La evaluación de la experiencia del cuidador en el instrumento de enfermedad neuromuscular (Acend) cuantifica el impacto del cuidador experimentado por los padres/cuidadores de niños afectados con enfermedades neuromusculares graves, incluidos los niños con SMA. La puntuación total está en una escala de 0 a 100 con una puntuación más alta que indica que los cuidadores experimentaron un impacto de cuidado menos intenso.
Línea de base, semana 52
Cambio desde la línea de base en la semana 52 Visita en la evaluación de la experiencia del cuidador en la puntuación de instrumentos de acendiente - LS significa
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La evaluación de la experiencia del cuidador en el instrumento de enfermedad neuromuscular (Acend) cuantifica el impacto del cuidador experimentado por los padres/cuidadores de niños afectados con enfermedades neuromusculares graves, incluidos los niños con SMA. La puntuación total está en una escala de 0 a 100 con una puntuación más alta que indica que los cuidadores experimentaron un impacto de cuidado menos intenso.
Línea de base, semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de enero de 2023

Finalización primaria (Actual)

29 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

29 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

23 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

13 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • COAV101B12302

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

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SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables. La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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