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ヌシネルセンまたはリスジプラムによる治療を中止した SMA の参加者に髄腔内投与された OAV101 の安全性、忍容性および有効性を評価するための第 IIIb 相非盲検多施設研究 (STRENGTH)

2024年1月17日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

脊髄性筋萎縮症 (SMA) の 2 歳から 12 歳の参加者に髄腔内投与された OAV101 (1.2 x 10^14 ベクターゲノム) の安全性、忍容性、および有効性を評価するための第 IIIb 相、非盲検、単群、多施設研究) Nusinersen (Spinraza®) または Risdiplam (Evrysdi®) による治療を中止した人

これは、非盲検、単群、多施設研究です。 2歳から12歳までの約28人の参加者が、2歳から5歳と6歳から12歳の層別で登録されます。 この試験は、スクリーニング（最大 45 日間）、治療（1 日）、フォローアップ（52 週間）の 3 つの期間で構成されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

スクリーニング期間中および-1日目（ベースライン）に、ヌシネルセン（スピンラザ®）またはリスジプラム（Evrysdi®）が定義された期間（日の4か月と15日前）使用されていないことの確認を含め、適格性が評価されます。それぞれ1）。 1日目（ベースライン）に、参加者は治療前のベースライン手順のために入院します。 プレドニゾロン（または同等のもの）が投与され、研究プロトコルに従って継続されます。

スクリーニングおよびベースラインで適格基準を満たす参加者は、1日目（治療）に腰髄腔内注射によりOAV101（1.2 x 10 ^ 14ベクターゲノム）の単回投与を受け、その後24〜48日間入院患者の安全性モニタリングを受けます。時間後、参加者は治験責任医師の判断に従って退院することができます。

フォローアップ中、評価スケジュールで定義された訪問に従って、安全監視が継続されます。 登録された参加者の安全性は、データ監視委員会（DMC）とともに研究チームによって評価されます。

最終分析は、すべての参加者が52週を完了した後、または52週前に中止した後に実行されます。 研究の最後に、参加者は長期的な安全性と有効性を監視するために、ノバルティスが後援する長期追跡研究に登録するよう招待されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

27

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Novartis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792-7375
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00168
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
    • Catalunya
      • Barcelona、Catalunya、スペイン、08035
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bron Cedex、フランス、69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex、フランス、31059
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Fukuoka
      • Kurume city、Fukuoka、日本、830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku ku、Tokyo、日本、162 8666
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～12年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  • SMA診断
  • 2歳から12歳
  • -ヌシネルセン（Spinraza®）の負荷用量を少なくとも4回受けた、またはスクリーニング時にリスジプラム（Evrysdi®）による治療を少なくとも3か月受けた
  • プロトコルで定義されている SMA の症状があること

除外基準:

  • イムノアッセイを使用した抗アデノ随伴ウイルス血清型9（AAV9）抗体価が上昇していると報告されています
  • スクリーニング中の検査結果における臨床的に重大な異常
  • 腰椎穿刺手順の禁忌

  • ベースラインで、以下を受け取った参加者は除外されます。

    • ヌシネルセン（スピンラザ®）または
    • 定義された期間内のrisdiplam（Evrysdi®）
  • OAV101投与の2週間前にワクチン接種
  • -肺イベントのための入院、または栄養サポートのための2か月以内のスクリーニングまたは入院患者の大手術が計画されています。
  • 感染症または熱性疾患の存在
  • 侵襲的換気の必要性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：OAV-101
1.2 x 10^14 ベクター ゲノムの用量での OAV101 の髄腔内投与 (1 回投与)
遺伝的：OAV101
1.2 x 10^14 ベクター ゲノムの用量での OAV101 の髄腔内投与 (1 回投与)
他の名前：
  • ゾルゲンスマ
  • AVXS-101

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AE、関連する AE、SAE、および AESI を報告した参加者の数と割合
時間枠：52週

有害事象 (AE) とは、あらゆる不都合な医学的出来事 (例えば、 研究への参加について書面によるインフォームドコンセントを提供した後の臨床研究参加者の好ましくないおよび意図しない徴候[異常な検査所見を含む]、症状または疾患)。 有害事象の発生は、研究中の各訪問で参加者の非指示的な質問によって求められる必要があります。 有害事象は、訪問中または訪問の間に参加者が自発的に行った場合、または身体検査所見、臨床検査所見、またはその他の評価を通じて検出される場合もあります。

AESI は、主に規制活動のための標準的な医学辞書 (MedDRA) クエリを使用して定義され、次のように識別されます。
52週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HFMSE合計スコアのベースラインから52週目の訪問への変化
時間枠：52週
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) は、SMA 固有の 33 項目の評価であり、臨床評価者によって短期間で実施され、最小限の機器しか必要とせず、患者の疲労を考慮に入れるように設計されています。 各運動能力項目は、0 (無反応) から 2 (完全な反応) までの 3 段階のリッカート スケールで採点され、合計スコア範囲は 0 から 66 です。 スコアが高いほど、能力レベルが高いことを示します。
52週
RULM 合計スコアのベースラインから 52 週目の訪問までの変化
時間枠：52週
改訂上肢モデル (RULM) は、SMA 患者の歩行可能および決して歩行不可能な個人の上肢の運動能力を小児期から成人期まで測定する、検証済みの SMA 固有の評価です。 テストの改訂版は、19 の採点可能な項目で構成されています。18 項目は 0 (不可能) から 2 (完全達成) のスケールで採点され、1 つの項目は 0 (不可能) から 1 (可能) まで採点されます。 これらの項目のスコアを合計して、0 から 37 ポイントの範囲の合計スコアを与え、スコアが低いほど能力が低いことを示します。
52週
ベースラインから 52 週目訪問への ACEND 機器スコアにおける介護者経験の評価の変更
時間枠：52週
神経筋疾患における介護者の経験の評価 (ACEND) 手段は、SMA の子供を含む重度の神経筋疾患に罹患した子供の親/介護者が経験した介護者の影響を定量化します。合計スコアは 0 から 100 のスケールであり、スコアが高いほど介護者への影響が大きくなります。
52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年1月12日

一次修了 (推定)

2024年12月3日

研究の完了 (推定)

2024年12月3日

試験登録日

最初に提出

2022年5月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年5月18日

最初の投稿 (実際)

2022年5月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年1月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月17日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • COAV101B12302

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。 この試験データの入手可能性は、https://www.clinicalstudydatarequest.com/ に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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