ヌシネルセンまたはリスジプラムによる治療を中止した SMA の参加者に髄腔内投与された OAV101 の安全性、忍容性および有効性を評価するための第 IIIb 相非盲検多施設研究 (STRENGTH)
2025年12月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
脊髄性筋萎縮症 (SMA) の 2 歳から 12 歳の参加者に髄腔内投与された OAV101 (1.2 x 10^14 ベクターゲノム) の安全性、忍容性、および有効性を評価するための第 IIIb 相、非盲検、単群、多施設研究) Nusinersen (Spinraza®) または Risdiplam (Evrysdi®) による治療を中止した人
これは、非盲検、単群、多施設研究です。
2歳から12歳までの約28人の参加者が、2歳から5歳と6歳から12歳の層別で登録されます。
この試験は、スクリーニング（最大 45 日間）、治療（1 日）、フォローアップ（52 週間）の 3 つの期間で構成されます。
調査の概要
詳細な説明
スクリーニング期間中および-1日目（ベースライン）に、ヌシネルセン（スピンラザ®）またはリスジプラム（Evrysdi®）が定義された期間（日の4か月と15日前）使用されていないことの確認を含め、適格性が評価されます。それぞれ1）。 1日目（ベースライン）に、参加者は治療前のベースライン手順のために入院します。 プレドニゾロン（または同等のもの）が投与され、研究プロトコルに従って継続されます。
スクリーニングおよびベースラインで適格基準を満たす参加者は、1日目（治療）に腰髄腔内注射によりOAV101（1.2 x 10 ^ 14ベクターゲノム）の単回投与を受け、その後24〜48日間入院患者の安全性モニタリングを受けます。時間後、参加者は治験責任医師の判断に従って退院することができます。
フォローアップ中、評価スケジュールで定義された訪問に従って、安全監視が継続されます。 登録された参加者の安全性は、データ監視委員会（DMC）とともに研究チームによって評価されます。
最終分析は、すべての参加者が52週を完了した後、または52週前に中止した後に実行されます。 研究の最後に、参加者は長期的な安全性と有効性を監視するために、ノバルティスが後援する長期追跡研究に登録するよう招待されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Boston Childrens Hospital
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Child Hosp Of The Kings Daughters
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792-7375
- University of Wisconsin Madison Medical School
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RM
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Roma、RM、イタリア、00168
- Novartis Investigative Site
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Utrecht、オランダ、3584
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- Novartis Investigative Site
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
- Novartis Investigative Site
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Bron、フランス、69677
- Novartis Investigative Site
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Toulouse、フランス、31059
- Novartis Investigative Site
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Leuven、ベルギー、3000
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Kurume、Fukuoka、日本、830-0011
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Shinjuku Ku、Tokyo、日本、162 8666
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- SMA診断
- 2歳から12歳
- -ヌシネルセン（Spinraza®）の負荷用量を少なくとも4回受けた、またはスクリーニング時にリスジプラム（Evrysdi®）による治療を少なくとも3か月受けた
- プロトコルで定義されている SMA の症状があること
除外基準:
- イムノアッセイを使用した抗アデノ随伴ウイルス血清型9（AAV9）抗体価が上昇していると報告されています
- スクリーニング中の検査結果における臨床的に重大な異常
- 腰椎穿刺手順の禁忌
ベースラインで、以下を受け取った参加者は除外されます。
- ヌシネルセン（スピンラザ®）または
- 定義された期間内のrisdiplam（Evrysdi®）
- OAV101投与の2週間前にワクチン接種
- -肺イベントのための入院、または栄養サポートのための2か月以内のスクリーニングまたは入院患者の大手術が計画されています。
- 感染症または熱性疾患の存在
- 侵襲的換気の必要性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：OAV-101
1.2 x 10^14 ベクター ゲノムの用量での OAV101 の髄腔内投与 (1 回投与)
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1.2 x 10^14 ベクター ゲノムの用量での OAV101 の髄腔内投与 (1 回投与)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年齢のサブグループによる治療に発生する有害事象の概要
時間枠：有害事象は、研究治療の単回投与量と52週間まで、最大52週間まで報告されました。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例：
研究への参加に関する書面によるインフォームドコンセントを提供した後、臨床調査参加者の不利で意図しない兆候[異常な臨床検査所見を含む]、症状または疾患）。
AEの発生は、研究中に各訪問で参加者の非指示的質問によって求められなければなりません。
また、有害事象は、訪問中または訪問中または身体検査の発見、臨床検査の結果、またはその他の評価を通じて参加者によってボランティア活動を受けたときにも検出される場合があります。
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有害事象は、研究治療の単回投与量と52週間まで、最大52週間まで報告されました。
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システムオルガンクラス、優先用語、年齢サブグループ（> = 10％）による治療に関連する治療消去剤の有害事象
時間枠：有害事象は、研究治療の単回投与量と52週間まで、最大52週間まで報告されました。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例：
研究への参加に関する書面によるインフォームドコンセントを提供した後、臨床調査参加者の不利で意図しない兆候[異常な臨床検査所見を含む]、症状または疾患）。
AEの発生は、研究中に各訪問で参加者の非指示的質問によって求められなければなりません。
また、有害事象は、訪問中または訪問中または身体検査の発見、臨床検査の結果、またはその他の評価を通じて参加者によってボランティア活動を受けたときにも検出される場合があります。
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有害事象は、研究治療の単回投与量と52週間まで、最大52週間まで報告されました。
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システムオルガンクラス、優先用語、年齢サブグループによる特別な関心のある有害事象
時間枠：有害事象は、研究治療の単回投与量と52週間まで、最大52週間まで報告されました。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 研究への参加に関する書面によるインフォームドコンセントを提供した後、臨床調査参加者の不利で意図しない兆候[異常な臨床検査所見を含む]、症状または疾患）。 AEの発生は、研究中に各訪問で参加者の非指示的質問によって求められなければなりません。 また、有害事象は、訪問中または訪問中または身体検査の発見、臨床検査の結果、またはその他の評価を通じて参加者によってボランティア活動を受けたときにも検出される場合があります。 特別な関心のある有害事象（AESI）は、主に規制活動（MEDDRA）クエリに標準的な医療辞書を使用して定義され、次のように特定されます。 |
有害事象は、研究治療の単回投与量と52週間まで、最大52週間まで報告されました。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52週目のベースラインからの変更HFMSE合計スコア-Mean（SD）
時間枠：ベースライン、52週目
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Hammersmith機能運動スケール拡張（HFMSE）は、資格のある臨床評価者によって投与されるSMA固有の33項目評価です。
各モータースキルアイテムは、0（応答なし）から2（完全な応答）までの3ポイントのリッカートスケールでスコアリングされ、合計スコア範囲は0〜66です。
スコアが高いほど、能力レベルが高いことを示します。
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ベースライン、52週目
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52週目のベースラインからの変更HFMSE合計スコアでの訪問-LS平均
時間枠：ベースライン、52週目
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Hammersmith機能運動スケール拡張（HFMSE）は、資格のある臨床評価者によって投与されるSMA固有の33項目評価です。
各モータースキルアイテムは、0（応答なし）から2（完全な応答）までの3ポイントのリッカートスケールでスコアリングされ、合計スコア範囲は0〜66です。
スコアが高いほど、能力レベルが高いことを示します。
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ベースライン、52週目
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52週目のベースラインからの変更RULMの合計スコア - 平均（SD）
時間枠：ベースライン、52週目
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改訂された上肢モデル（ROLM）は、幼年期から外来の大人までの上肢の運動性能を測定し、SMAの外来型の個人を決して測定する、検証済みのSMA固有の評価です。
テストの修正バージョンは、19のスコアラブルなアイテムで構成されています。0（不可能）で2（完全な達成）スケールで採点された18のアイテム、および0（不可能）から1（可能）にスコア付けされた1つのアイテム。
これらのアイテムスコアは合計され、0〜37ポイントの範囲の合計スコアが得られ、スコアが低いため、能力が低下します。
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ベースライン、52週目
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52週目のベースラインからの変更RULMの合計スコアでの訪問-LS平均
時間枠：ベースライン、52週目
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改訂された上肢モデル（ROLM）は、幼年期から外来の大人までの上肢の運動性能を測定し、SMAの外来型の個人を決して測定する、検証済みのSMA固有の評価です。
テストの修正バージョンは、19のスコアラブルなアイテムで構成されています。0（不可能）で2（完全な達成）スケールで採点された18のアイテム、および0（不可能）から1（可能）にスコア付けされた1つのアイテム。
これらのアイテムスコアは合計され、0〜37ポイントの範囲の合計スコアが得られ、スコアが低いため、能力が低下します。
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ベースライン、52週目
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52週目のベースラインからの変更Acend Instrument Score -Mean（SD）の介護者の経験の評価における訪問
時間枠：ベースライン、52週目
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神経筋疾患（ACEND）機器の介護者経験の評価は、SMAの子供を含む重度の神経筋疾患の影響を受けた子供の親/介護者が経験する介護者の影響を定量化します。
合計スコアは0〜100のスケールであり、介護者が介護の影響が少ないことを示しています。
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ベースライン、52週目
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52週目のベースラインからの変更Acend Instrument Score -LS Meansでの介護者の経験の評価
時間枠：ベースライン、52週目
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神経筋疾患（ACEND）機器の介護者経験の評価は、SMAの子供を含む重度の神経筋疾患の影響を受けた子供の親/介護者が経験する介護者の影響を定量化します。
合計スコアは0〜100のスケールであり、介護者が介護の影響が少ないことを示しています。
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ベースライン、52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月12日
一次修了 (実際)
2024年11月29日
研究の完了 (実際)
2024年11月29日
試験登録日
最初に提出
2022年5月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月18日
最初の投稿 (実際)
2022年5月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月18日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- COAV101B12302
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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