Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze IIIb, otevřená, multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti OAV101 podávaného intratekálně účastníkům s SMA, kteří přerušili léčbu Nusinersenem nebo Risdiplamem (STRENGTH)

18. prosince 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze IIIb, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti OAV101 podaného intratekálně (1,2 x 10^14 vektorových genomů) účastníkům ve věku 2 až 12 let se spinální svalovou atrofií (SMA ) kteří přerušili léčbu Nusinersenem (Spinraza®) nebo Risdiplamem (Evrysdi®)

Toto je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie. Přibližně 28 účastníků ve věku 2 až 12 let bude zapsáno rozděleně na 2 až 5 let a 6 až 12 let. Studie se skládá ze 3 období, screeningu (až 45 dní), léčby (1 den) a sledování (52 týdnů).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Během období screeningu a v den -1 (základní stav) bude posouzena způsobilost, včetně potvrzení, že nusinersen (Spinraza®) nebo risdiplam (Evrysdi®) nebyly použity po definovanou dobu (4 měsíce a 15 dní před dnem - 1). V den - 1 (základní stav) budou účastníci přijati do nemocnice k provedení základního postupu před léčbou. Přednisolon (nebo ekvivalent) bude podáván a bude pokračovat podle protokolu studie.

Účastníci, kteří splňují kritéria způsobilosti při screeningu a základní linii, dostanou jednu dávku OAV101 (1,2 x 10^14 vektorových genomů) lumbální intratekální injekcí v den 1 (léčba) a poté podstoupí během následujících 24 až 48 monitorování bezpečnosti pacienta hodin, po kterých může být účastník propuštěn podle úsudku vyšetřovatele.

Během sledování bude monitorování bezpečnosti pokračovat podle návštěv definovaných v Plánu hodnocení. Bezpečnost zapsaných účastníků bude hodnocena studijním týmem společně s Výborem pro monitorování dat (DMC).

Závěrečná analýza bude provedena poté, co všichni účastníci dokončí 52. týden nebo přeruší před 52. týdnem. Na konci studie budou účastníci vyzváni, aby se zapsali do dlouhodobé následné studie sponzorované společností Novartis za účelem sledování dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonsko, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Boston Childrens Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792-7375
        • University of Wisconsin Madison Medical School
  • Španělsko
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08035
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Diagnóza SMA
  • Ve věku 2 až 12 let
  • Absolvoval/a alespoň čtyři nárazové dávky nusinersenu (Spinraza®) nebo alespoň 3 měsíce léčby risdiplamem (Evrysdi®) při screeningu
  • Musí mít příznaky SMA, jak je definováno v protokolu

Kritéria vyloučení:

  • Titr protilátek anti Adeno Associated Virus sérotyp 9 (AAV9) pomocí imunotestu je hlášen jako zvýšený
  • Klinicky významné abnormality ve výsledcích testů během screeningu
  • Kontraindikace pro zákrok lumbální punkce

  • Ve výchozím stavu jsou účastníci vyloučeni, pokud obdrželi:

    • nusinersen (Spinraza®) nebo
    • risdiplam (Evrysdi®) v definovaném časovém rámci
  • Očkování 2 týdny před podáním OAV101
  • Hospitalizace kvůli plicní příhodě nebo kvůli nutriční podpoře během 2 měsíců před screeningem nebo plánovanou velkou operací v nemocnici.
  • Přítomnost infekce nebo horečnatého onemocnění
  • Vyžaduje invazivní ventilaci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: OAV-101
Intratekální podání OAV101 v dávce 1,2 x 10^14 vektorových genomů, jednorázová dávka
Genetický: OAV101
Intratekální podání OAV101 v dávce 1,2 x 10^14 vektorových genomů, jednorázová dávka
Ostatní jména:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přehled o nežádoucích účinek léčby-engarges podle věku podskupiny
Časové okno: Nežádoucí účinky byly hlášeny z jedné dávky studijní léčby plus 52 týdnů, až do maximálního časového období 52 týdnů.
Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt (např. Jakékoli nepříznivé a nezamýšlené znamení [včetně abnormálních laboratorních nálezů], symptomů nebo nemoci) v klinickém vyšetřování po poskytnutí písemného informovaného souhlasu pro účast na studii. Výskyt AES musí být hledán nejednotným dotazováním účastníka při každé návštěvě během studie. Nežádoucí účinky mohou být také detekovány, pokud jsou účastníkem přihlášeni během návštěv nebo mezi nálezy fyzického vyšetření, zjištění laboratorních testů nebo jiných hodnocení.
Nežádoucí účinky byly hlášeny z jedné dávky studijní léčby plus 52 týdnů, až do maximálního časového období 52 týdnů.
Neotřesené účinky s léčbou související s léčbou třídou systémových orgánů, preferovaného termínu, věkové podskupiny (> = 10%)
Časové okno: Nežádoucí účinky byly hlášeny z jedné dávky studijní léčby plus 52 týdnů, až do maximálního časového období 52 týdnů.
Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt (např. Jakékoli nepříznivé a nezamýšlené znamení [včetně abnormálních laboratorních nálezů], symptomů nebo nemoci) v klinickém vyšetřování po poskytnutí písemného informovaného souhlasu pro účast na studii. Výskyt AES musí být hledán nejednotným dotazováním účastníka při každé návštěvě během studie. Nežádoucí účinky mohou být také detekovány, pokud jsou účastníkem přihlášeni během návštěv nebo mezi nálezy fyzického vyšetření, zjištění laboratorních testů nebo jiných hodnocení.
Nežádoucí účinky byly hlášeny z jedné dávky studijní léčby plus 52 týdnů, až do maximálního časového období 52 týdnů.
Nežádoucí účinky zvláštního zájmu ze třídy systémových orgánů, preferovaný termín, věková podskupina
Časové okno: Nežádoucí účinky byly hlášeny z jedné dávky studijní léčby plus 52 týdnů, až do maximálního časového období 52 týdnů.

Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt (např. Jakékoli nepříznivé a nezamýšlené znamení [včetně abnormálních laboratorních nálezů], symptomů nebo nemoci) v klinickém vyšetřování po poskytnutí písemného informovaného souhlasu pro účast na studii. Výskyt AES musí být hledán nejednotným dotazováním účastníka při každé návštěvě během studie. Nežádoucí účinky mohou být také detekovány, pokud jsou účastníkem přihlášeni během návštěv nebo mezi nálezy fyzického vyšetření, zjištění laboratorních testů nebo jiných hodnocení.

Nepříznivá událost zvláštního zájmu (AESI) je primárně definována pomocí standardních lékařských slovníků pro dotazy regulačních aktivit (MEDDRA) a identifikováno následovně: hepatotoxicita, přechodná trombocytopenie, trombotická mikroangiopatie, příznaky a symptomy, které mohou být naznačující toxickou toxicitu a novou hlavitost a novou hlavitost a novou zvětšení a novou hladinu a novou hlavitost a zvětšení a novou hladinu a novou hladinu a zvětšení kořen a zvětšení.
Nežádoucí účinky byly hlášeny z jedné dávky studijní léčby plus 52 týdnů, až do maximálního časového období 52 týdnů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty při 52. týdnu návštěva v celkovém skóre HFMSE - průměr (SD)
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Hammersmith funkční motorická stupnice rozšířená (HFMSE) je hodnocení 33-topové hodnoty specifické pro SMA, které je podáváno kvalifikovanými klinickými hodnotiteli. Každá položka motorové dovednosti je hodnocena na 3-bodové Likertově stupnici od 0 (bez odezvy) do 2 (plná odpověď), s celkovým rozsahem skóre 0 až 66. Vyšší skóre označuje vyšší úroveň schopnosti.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty při 52. týdnu návštěva v celkovém skóre HFMSE - LS znamená
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Hammersmith funkční motorická stupnice rozšířená (HFMSE) je hodnocení 33-topové hodnoty specifické pro SMA, které je podáváno kvalifikovanými klinickými hodnotiteli. Každá položka motorové dovednosti je hodnocena na 3-bodové Likertově stupnici od 0 (bez odezvy) do 2 (plná odpověď), s celkovým rozsahem skóre 0 až 66. Vyšší skóre označuje vyšší úroveň schopnosti.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty při 52. týdnu návštěva v celkovém skóre Rulm - průměr (SD)
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Revidovaný model horní končetiny (RELDM) je ověřené hodnocení specifické pro SMA, které měří motorickou výkon v horních končetinách od dětství přes dospělost v ambulantních a nikdy ambulantních jednotlivcích s SMA. Revidovaná verze testu se skládá z 19 scorable položek: 18 položek skórovaných na stupnici 0 (Nelze) až 2 (plný úspěch) a jedné položky, která je hodnocena od 0 (neschopných) do 1 (schopná). Tato skóre položek jsou sčítana tak, aby poskytla celkové skóre v rozmezí od 0 do 37 bodů s nižším skóre odrážejícím horší schopnost.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty při 52. týdnu návštěva v celkovém skóre Rulm - LS znamená
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Revidovaný model horní končetiny (RELDM) je ověřené hodnocení specifické pro SMA, které měří motorickou výkon v horních končetinách od dětství přes dospělost v ambulantních a nikdy ambulantních jednotlivcích s SMA. Revidovaná verze testu se skládá z 19 scorable položek: 18 položek skórovaných na stupnici 0 (Nelze) až 2 (plný úspěch) a jedné položky, která je hodnocena od 0 (neschopných) do 1 (schopná). Tato skóre položek jsou sčítana tak, aby poskytla celkové skóre v rozmezí od 0 do 37 bodů s nižším skóre odrážejícím horší schopnost.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozího hodnoty v 52. týdnu návštěva při hodnocení zkušeností s pečovateli v ACEND nástroje Skóre - průměr (SD)
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Hodnocení zkušeností pečovatele s neuromuskulárním onemocněním (ACEND) nástroje kvantifikuje dopad pečovatele, který zažívají rodiče/pečovatelé dětí postižených těžkými neuromuskulárními chorobami, včetně dětí s SMA. Celkové skóre je na stupnici 0 až 100 s vyšším skóre, což naznačuje, že pečovatelé zažili méně intenzivní dopad na pečování.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v 52. týdnu návštěva při hodnocení zkušeností s pečovateli v ACEND s skóre nástroje - LS znamená
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Hodnocení zkušeností pečovatele s neuromuskulárním onemocněním (ACEND) nástroje kvantifikuje dopad pečovatele, který zažívají rodiče/pečovatelé dětí postižených těžkými neuromuskulárními chorobami, včetně dětí s SMA. Celkové skóre je na stupnici 0 až 100 s vyšším skóre, což naznačuje, že pečovatelé zažili méně intenzivní dopad na pečování.
Základní linie, 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

29. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

29. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

23. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

13. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • COAV101B12302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy. Tato zkušební data jsou dostupná podle kritérií a procesu popsaného na https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit