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Fase IIIb, estudo multicêntrico aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de OAV101 administrado por via intratecal a participantes com SMA que descontinuaram o tratamento com nusinersen ou risdiplam (STRENGTH)

18 de dezembro de 2025 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Fase IIIb, estudo aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de OAV101 administrado por via intratecal (1,2 x 10^14 genomas vetoriais) a participantes de 2 a 12 anos de idade com atrofia muscular espinhal (SMA) ) Que interromperam o tratamento com Nusinersen (Spinraza®) ou Risdiplam (Evrysdi®)

Este é um estudo aberto, de braço único e multicêntrico. Serão inscritos aproximadamente 28 participantes de 2 a 12 anos estratificados em 2 a 5 anos e 6 a 12 anos. O estudo é composto por 3 períodos, Triagem (até 45 dias), Tratamento (1 dia) e Acompanhamento (52 semanas).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Durante o período de triagem e no Dia -1 (linha de base), a elegibilidade será avaliada, incluindo a confirmação de que nusinersen (Spinraza®) ou risdiplam (Evrysdi®) não foram usados ​​no período definido (4 meses e 15 dias antes do Dia - 1 respectivamente). No Dia - 1 (linha de base), os participantes serão internados no hospital para procedimentos de linha de base pré-tratamento. Prednisolona (ou equivalente) será administrada e continuada de acordo com o protocolo do estudo.

Os participantes que atenderem aos critérios de elegibilidade na triagem e na linha de base receberão uma dose única de OAV101 (1,2 x 10^14 genomas vetoriais) por injeção intratecal lombar no dia 1 (tratamento) e, em seguida, passarão por monitoramento de segurança do paciente internado nos próximos 24 a 48 horas, após as quais o participante poderá receber alta a critério do Investigador.

Durante o Acompanhamento, o monitoramento de segurança continuará conforme as visitas definidas no Cronograma de Avaliação. A segurança dos participantes inscritos será avaliada pela equipe do estudo em conjunto com o Comitê de Monitoramento de Dados (DMC).

A análise final será realizada depois que todos os participantes concluírem a Semana 52 ou descontinuarem antes da Semana 52. No final do estudo, os participantes serão convidados a se inscrever em um estudo de acompanhamento de longo prazo patrocinado pela Novartis para monitorar a segurança e a eficácia a longo prazo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espanha, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Boston Childrens Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792-7375
        • University of Wisconsin Madison Medical School
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, França, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japão
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japão, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japão, 162 8666
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  • diagnóstico de SMA
  • De 2 a 12 anos
  • Ter recebido pelo menos quatro doses de ataque de nusinersen (Spinraza®) ou pelo menos 3 meses de tratamento com risdiplam (Evrysdi®) na triagem
  • Deve ter sintomas de SMA conforme definido no protocolo

Critério de exclusão:

  • O título de anticorpo anti-vírus associado ao vírus adenotipo 9 (AAV9) usando um imunoensaio é relatado como elevado
  • Anormalidades clinicamente significativas nos resultados dos testes durante a triagem
  • Contra-indicações para o procedimento de punção lombar

  • Na linha de base, os participantes são excluídos se receberam:

    • nusinersen (Spinraza®) ou
    • risdiplam (Evrysdi®) dentro de um prazo definido
  • Vacinações 2 semanas antes da administração de OAV101
  • Hospitalização por um evento pulmonar ou para suporte nutricional dentro de 2 meses antes da triagem ou cirurgia de grande porte planejada.
  • Presença de infecção ou doença febril
  • Necessita de ventilação invasiva

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: OAV-101
Administração intratecal de OAV101 em uma dose de 1,2 x 10 ^ 14 genomas de vetor, dose única
Genético: OAV101
Administração intratecal de OAV101 em uma dose de 1,2 x 10 ^ 14 genomas de vetor, dose única
Outros nomes:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Visão geral dos eventos adversos emergentes do tratamento por subgrupo de idade
Prazo: Eventos adversos foram relatados a partir da dose única de tratamento de estudo mais 52 semanas, até um período máximo de 52 semanas.
Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um participante da investigação clínica depois de fornecer consentimento informado por escrito para a participação no estudo. A ocorrência de EAs deve ser buscada pelo questionamento não diretivo do participante em cada visita durante o estudo. Eventos adversos também podem ser detectados quando são voluntários pelo participante durante ou entre visitas ou por meio de achados do exame físico, achados dos testes de laboratório ou outras avaliações.
Eventos adversos foram relatados a partir da dose única de tratamento de estudo mais 52 semanas, até um período máximo de 52 semanas.
Eventos adversos emergentes do tratamento relacionados ao tratamento por classe de órgãos do sistema, termo preferido, subgrupo de idade (> = 10%)
Prazo: Eventos adversos foram relatados a partir da dose única de tratamento de estudo mais 52 semanas, até um período máximo de 52 semanas.
Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um participante da investigação clínica depois de fornecer consentimento informado por escrito para a participação no estudo. A ocorrência de EAs deve ser buscada pelo questionamento não diretivo do participante em cada visita durante o estudo. Eventos adversos também podem ser detectados quando são voluntários pelo participante durante ou entre visitas ou por meio de achados do exame físico, achados dos testes de laboratório ou outras avaliações.
Eventos adversos foram relatados a partir da dose única de tratamento de estudo mais 52 semanas, até um período máximo de 52 semanas.
Eventos adversos de interesse especial por classe de órgão do sistema, termo preferido, subgrupo de idade
Prazo: Eventos adversos foram relatados a partir da dose única de tratamento de estudo mais 52 semanas, até um período máximo de 52 semanas.

Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um participante da investigação clínica depois de fornecer consentimento informado por escrito para a participação no estudo. A ocorrência de EAs deve ser buscada pelo questionamento não diretivo do participante em cada visita durante o estudo. Eventos adversos também podem ser detectados quando são voluntários pelo participante durante ou entre visitas ou por meio de achados do exame físico, achados dos testes de laboratório ou outras avaliações.

Um evento adverso de interesse especial (AESI) é definido principalmente pelo uso de consultas de dicionário médico padrão para atividades regulatórias (MEDDRA) e identificadas da seguinte forma: hepatotoxicidade, trombocitopenia transitória, trombótica máscoa.
Eventos adversos foram relatados a partir da dose única de tratamento de estudo mais 52 semanas, até um período máximo de 52 semanas.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na semana 52 Visita na pontuação total do HFMSE - média (DP)
Prazo: Linha de base, semana 52
A escala motor funcional de Hammersmith expandida (HFMSE) é uma avaliação de 33 itens específica de SMA que é administrada por avaliadores clínicos qualificados. Cada item de habilidade do motor é pontuado em uma escala Likert de 3 pontos de 0 (sem resposta) a 2 (resposta completa), com um intervalo total de 0 a 66. Uma pontuação mais alta indica um nível de habilidade mais alto.
Linha de base, semana 52
Mudança da linha de base na semana 52 Visita na pontuação total do HFMSE - LS significa
Prazo: Linha de base, semana 52
A escala motor funcional de Hammersmith expandida (HFMSE) é uma avaliação de 33 itens específica de SMA que é administrada por avaliadores clínicos qualificados. Cada item de habilidade do motor é pontuado em uma escala Likert de 3 pontos de 0 (sem resposta) a 2 (resposta completa), com um intervalo total de 0 a 66. Uma pontuação mais alta indica um nível de habilidade mais alto.
Linha de base, semana 52
Mudança em relação à linha de base na semana 52 Visita na pontuação total do RULM - média (DP)
Prazo: Linha de base, semana 52
O modelo de membro superior revisado (REGM) é uma avaliação validada e específica de SMA que mede o desempenho motor nos membros superiores desde a infância até a idade adulta em indivíduos ambulatoriais e nunca ambulatoriais com SMA. A versão revisada do teste consiste em 19 itens escoráveis: 18 itens pontuados em uma escala de 0 (incapaz) a 2 (desempenho total) e um item que é pontuado de 0 (não é possível a 1 (capaz). Essas pontuações de itens são somadas para fornecer uma pontuação total que varia de 0 a 37 pontos, com pontuações mais baixas, refletindo pior habilidade.
Linha de base, semana 52
Mudança em relação à linha de base na semana 52 Visita na pontuação total do RULM - LS significa
Prazo: Linha de base, semana 52
O modelo de membro superior revisado (REGM) é uma avaliação validada e específica de SMA que mede o desempenho motor nos membros superiores desde a infância até a idade adulta em indivíduos ambulatoriais e nunca ambulatoriais com SMA. A versão revisada do teste consiste em 19 itens escoráveis: 18 itens pontuados em uma escala de 0 (incapaz) a 2 (desempenho total) e um item que é pontuado de 0 (não é possível a 1 (capaz). Essas pontuações de itens são somadas para fornecer uma pontuação total que varia de 0 a 37 pontos, com pontuações mais baixas, refletindo pior habilidade.
Linha de base, semana 52
Mudança da linha de base na semana 52 Visita na avaliação da experiência do cuidador na pontuação do instrumento Acend - média (DP)
Prazo: Linha de base, semana 52
A avaliação da experiência do cuidador na doença neuromuscular (ACEND) do instrumento quantifica o impacto do cuidador experimentado pelos pais/cuidadores de crianças afetadas por doenças neuromusculares graves, incluindo crianças com SMA. A pontuação total está em uma escala de 0 a 100, com uma pontuação mais alta, indicando que os cuidadores sofreram impacto menos intenso de cuidar.
Linha de base, semana 52
Mudança da linha de base na semana 52 Visita na avaliação da experiência do cuidador na pontuação do instrumento Acend - LS significa
Prazo: Linha de base, semana 52
A avaliação da experiência do cuidador na doença neuromuscular (ACEND) do instrumento quantifica o impacto do cuidador experimentado pelos pais/cuidadores de crianças afetadas por doenças neuromusculares graves, incluindo crianças com SMA. A pontuação total está em uma escala de 0 a 100, com uma pontuação mais alta, indicando que os cuidadores sofreram impacto menos intenso de cuidar.
Linha de base, semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Real)

29 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

29 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

23 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

13 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • COAV101B12302

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis. A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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