Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy IIIb oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność OAV101 podawanego dooponowo uczestnikom z SMA, którzy przerwali leczenie Nusinersenem lub Risdiplamem (STRENGTH)

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Faza IIIb, otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność OAV101 podawanego dooponowo (1,2 x 10^14 genomów wektorowych) uczestnikom w wieku od 2 do 12 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) ) Którzy przerwali leczenie Nusinersenem (Spinraza®) lub Risdiplamem (Evrysdi®)

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie. Około 28 uczestników w wieku od 2 do 12 lat zostanie zapisanych w grupach wiekowych od 2 do 5 lat i od 6 do 12 lat. Badanie obejmuje 3 okresy: badanie przesiewowe (do 45 dni), leczenie (1 dzień) i obserwacja (52 tygodnie).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W okresie badania przesiewowego i w dniu -1 (linia bazowa) zostanie oceniona kwalifikowalność, w tym potwierdzenie, że nusinersen (Spinraza®) lub risdiplam (Evrysdi®) nie były stosowane przez określony okres (4 miesiące i 15 dni przed Dniem - 1 odpowiednio). W Dniu - 1 (linia bazowa) uczestnicy zostaną przyjęci do szpitala w celu przeprowadzenia podstawowych procedur poprzedzających leczenie. Prednizolon (lub odpowiednik) będzie podawany i kontynuowany zgodnie z protokołem badania.

Uczestnicy, którzy spełnią kryteria kwalifikacyjne podczas badania przesiewowego i linii bazowej, otrzymają pojedynczą dawkę OAV101 (1,2 x 10^14 genomów wektorowych) w postaci wstrzyknięcia dooponowego w odcinku lędźwiowym w dniu 1. (leczenie), a następnie zostaną poddani monitorowaniu bezpieczeństwa pacjenta w ciągu następnych 24 do 48 dni. godzin, po których uczestnik może zostać zwolniony zgodnie z osądem Badacza.

Podczas działań kontrolnych monitorowanie bezpieczeństwa będzie kontynuowane zgodnie z wizytami określonymi w Harmonogramie oceny. Bezpieczeństwo zapisanych uczestników zostanie ocenione przez zespół badawczy wraz z Komitetem ds. Monitorowania Danych (DMC).

Analiza końcowa zostanie przeprowadzona po ukończeniu 52. tygodnia przez wszystkich uczestników lub przerwaniu leczenia przed 52. tygodniem. Po zakończeniu badania uczestnicy zostaną zaproszeni do udziału w długoterminowym badaniu kontrolnym sponsorowanym przez firmę Novartis w celu monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonia, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Boston Childrens Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792-7375
        • University of Wisconsin Madison Medical School
  • Włochy
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • diagnoza SMA
  • Wiek od 2 do 12 lat
  • Mieć co najmniej cztery dawki nasycające nusinersenu (Spinraza®) lub co najmniej 3 miesiące leczenia risdiplamem (Evrysdi®) podczas badania przesiewowego
  • Musi mieć objawy SMA określone w protokole

Kryteria wyłączenia:

  • Miano przeciwciał przeciwko serotypowi 9 wirusa związanego z adenowirusem (AAV9) w teście immunologicznym jest zgłaszane jako podwyższone
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań podczas badań przesiewowych
  • Przeciwwskazania do zabiegu nakłucia lędźwiowego

  • W Baseline uczestnicy są wykluczeni, jeśli otrzymali:

    • nusinersen (Spinraza®) lub
    • risdiplam (Evrysdi®) w określonych ramach czasowych
  • Szczepienia 2 tygodnie przed podaniem OAV101
  • Hospitalizacja z powodu incydentu płucnego lub wsparcia żywieniowego w ciągu 2 miesięcy przed planowanym badaniem przesiewowym lub dużym zabiegiem szpitalnym.
  • Obecność infekcji lub choroby przebiegającej z gorączką
  • Wymaga inwazyjnej wentylacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: OAV-101
Dooponowe podanie OAV101 w dawce 1,2 x 10^14 genomów wektorowych, dawka jednorazowa
Genetyczny: OAV101
Dooponowe podanie OAV101 w dawce 1,2 x 10^14 genomów wektorowych, dawka jednorazowa
Inne nazwy:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przegląd zdarzeń niepożądanych na leczenie według podgrupy wiekowej
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zgłaszano z pojedynczej dawki badanego leczenia plus 52 tygodnie, do maksymalnego okresu 52 tygodni.
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne występowanie medyczne (np. Wszelkie niekorzystne i niezamierzone znak [w tym nieprawidłowe wyniki laboratoryjne], objaw lub choroba) u uczestnika do badań klinicznych po udzieleniu pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu. Wystąpienia AE należy szukać przez nie-direnewskie przesłuchanie uczestnika podczas każdej wizyty podczas badania. Zdarzenia niepożądane mogą być również wykryte, gdy zostaną zgłoszone przez uczestnika podczas wizyt lub między wyników badań fizykalnych, wyników testów laboratoryjnych lub innych ocen.
Zdarzenia niepożądane zgłaszano z pojedynczej dawki badanego leczenia plus 52 tygodnie, do maksymalnego okresu 52 tygodni.
Zdarzenia niepożądane z leczeniem związane z leczeniem według klasy narządów systemowych, preferowany termin, podgrupa wiekowa (> = 10%)
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zgłaszano z pojedynczej dawki badanego leczenia plus 52 tygodnie, do maksymalnego okresu 52 tygodni.
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne występowanie medyczne (np. Wszelkie niekorzystne i niezamierzone znak [w tym nieprawidłowe wyniki laboratoryjne], objaw lub choroba) u uczestnika do badań klinicznych po udzieleniu pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu. Wystąpienia AE należy szukać przez nie-direnewskie przesłuchanie uczestnika podczas każdej wizyty podczas badania. Zdarzenia niepożądane mogą być również wykryte, gdy zostaną zgłoszone przez uczestnika podczas wizyt lub między wyników badań fizykalnych, wyników testów laboratoryjnych lub innych ocen.
Zdarzenia niepożądane zgłaszano z pojedynczej dawki badanego leczenia plus 52 tygodnie, do maksymalnego okresu 52 tygodni.
Zdarzenia niepożądane szczególnie zainteresowania według klasy organów systemowych, preferowany termin, podgrupa wiekowa
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zgłaszano z pojedynczej dawki badanego leczenia plus 52 tygodnie, do maksymalnego okresu 52 tygodni.

Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne występowanie medyczne (np. Wszelkie niekorzystne i niezamierzone znak [w tym nieprawidłowe wyniki laboratoryjne], objaw lub choroba) u uczestnika do badań klinicznych po udzieleniu pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu. Wystąpienia AE należy szukać przez nie-direnewskie przesłuchanie uczestnika podczas każdej wizyty podczas badania. Zdarzenia niepożądane mogą być również wykryte, gdy zostaną zgłoszone przez uczestnika podczas wizyt lub między wyników badań fizykalnych, wyników testów laboratoryjnych lub innych ocen.

Niekorzystne zdarzenie szczególnego zainteresowania (AESI) jest przede wszystkim definiowane przy użyciu standardowego słownika medycznego do zapytań czynności regulacyjnych (MEDDRA) i zidentyfikowane w następujący sposób: hepatotoksyczność, przejściowa trombocytopenia, zakrzepowa mikroangiopatia, zdarzenia niepożądane sercowe, znaki i objawy, które mogą być sugestywne w grzbietowej nowotworze, i noworowce.
Zdarzenia niepożądane zgłaszano z pojedynczej dawki badanego leczenia plus 52 tygodnie, do maksymalnego okresu 52 tygodni.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej na wizycie 52 tygodnia w wyniku HFMSE Całkowity wynik - średnia (SD)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Hammersmith Funkcjonalna Skala Motoryczna rozszerzona (HFMSE) to 33-elementowa ocena, która jest podawana przez wykwalifikowanych oceniaczy klinicznych. Każdy element umiejętności motorycznych jest oceniany w 3-punktowej skali Likerta od 0 (brak odpowiedzi) do 2 (pełna odpowiedź), z całkowitym zakresem wyników od 0 do 66. Wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom zdolności.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana od linii bazowej na wizycie 52 tygodnia w wyniku HFMSE - środki LS
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Hammersmith Funkcjonalna Skala Motoryczna rozszerzona (HFMSE) to 33-elementowa ocena, która jest podawana przez wykwalifikowanych oceniaczy klinicznych. Każdy element umiejętności motorycznych jest oceniany w 3-punktowej skali Likerta od 0 (brak odpowiedzi) do 2 (pełna odpowiedź), z całkowitym zakresem wyników od 0 do 66. Wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom zdolności.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana od linii bazowej na wizytę w 52 tygodniu w RULM Total Score - Mean (SD)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Zmieniony model kończyny górnej (RULM) jest zatwierdzoną, specyficzną dla SMA oceną, która mierzy wydajność motoryczną w kończynach górnych od dzieciństwa przez dorosłość w ambulatoryjnej i nigdy ambulatoryjnej osoby z SMA. Zmieniona wersja testu składa się z 19 punktów wyników: 18 pozycji ocenianych w skali od 0 (niezdolnych) do 2 (pełnego osiągnięcia) i jednej pozycji, która jest oceniana od 0 (niezdolna) do 1 (zdolna). Te wyniki pozycji są zsumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 37 punktów z niższymi wynikami odzwierciedlającymi gorszą zdolność.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana od linii bazowej na wizytę w 52 tygodniu w całkowitym wyniku RULM - środki LS
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Zmieniony model kończyny górnej (RULM) jest zatwierdzoną, specyficzną dla SMA oceną, która mierzy wydajność motoryczną w kończynach górnych od dzieciństwa przez dorosłość w ambulatoryjnej i nigdy ambulatoryjnej osoby z SMA. Zmieniona wersja testu składa się z 19 punktów wyników: 18 pozycji ocenianych w skali od 0 (niezdolnych) do 2 (pełnego osiągnięcia) i jednej pozycji, która jest oceniana od 0 (niezdolna) do 1 (zdolna). Te wyniki pozycji są zsumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 37 punktów z niższymi wynikami odzwierciedlającymi gorszą zdolność.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana z linii bazowej na 52 tygodniu wizyty w ocenie doświadczenia opiekuna w wyniku instrumentu ACEND - średnia (SD)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Ocena doświadczenia opiekuna w instrumencie chorób nerwowo -mięśniowych (ACEND) określa wpływ opiekuna doświadczany przez rodziców/opiekunów dzieci dotkniętych ciężkimi chorobami nerwowo -mięśniowymi, w tym dzieci z SMA. Całkowity wynik jest w skali od 0 do 100, a wyższy wynik wskazujący, że opiekunowie doświadczyli mniejszego wpływu na opiekę.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana od linii bazowej na 52 tygodniu wizyta w ocenie doświadczenia opiekuna w wyniku instrumentu ACend - środki LS
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Ocena doświadczenia opiekuna w instrumencie chorób nerwowo -mięśniowych (ACEND) określa wpływ opiekuna doświadczany przez rodziców/opiekunów dzieci dotkniętych ciężkimi chorobami nerwowo -mięśniowymi, w tym dzieci z SMA. Całkowity wynik jest w skali od 0 do 100, a wyższy wynik wskazujący, że opiekunowie doświadczyli mniejszego wpływu na opiekę.
Linia bazowa, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • COAV101B12302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami. Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanymi na stronie https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj