Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy IIIb oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność OAV101 podawanego dooponowo uczestnikom z SMA, którzy przerwali leczenie Nusinersenem lub Risdiplamem (STRENGTH)

17 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Faza IIIb, otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność OAV101 podawanego dooponowo (1,2 x 10^14 genomów wektorowych) uczestnikom w wieku od 2 do 12 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) ) Którzy przerwali leczenie Nusinersenem (Spinraza®) lub Risdiplamem (Evrysdi®)

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie. Około 28 uczestników w wieku od 2 do 12 lat zostanie zapisanych w grupach wiekowych od 2 do 5 lat i od 6 do 12 lat. Badanie obejmuje 3 okresy: badanie przesiewowe (do 45 dni), leczenie (1 dzień) i obserwacja (52 tygodnie).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W okresie badania przesiewowego i w dniu -1 (linia bazowa) zostanie oceniona kwalifikowalność, w tym potwierdzenie, że nusinersen (Spinraza®) lub risdiplam (Evrysdi®) nie były stosowane przez określony okres (4 miesiące i 15 dni przed Dniem - 1 odpowiednio). W Dniu - 1 (linia bazowa) uczestnicy zostaną przyjęci do szpitala w celu przeprowadzenia podstawowych procedur poprzedzających leczenie. Prednizolon (lub odpowiednik) będzie podawany i kontynuowany zgodnie z protokołem badania.

Uczestnicy, którzy spełnią kryteria kwalifikacyjne podczas badania przesiewowego i linii bazowej, otrzymają pojedynczą dawkę OAV101 (1,2 x 10^14 genomów wektorowych) w postaci wstrzyknięcia dooponowego w odcinku lędźwiowym w dniu 1. (leczenie), a następnie zostaną poddani monitorowaniu bezpieczeństwa pacjenta w ciągu następnych 24 do 48 dni. godzin, po których uczestnik może zostać zwolniony zgodnie z osądem Badacza.

Podczas działań kontrolnych monitorowanie bezpieczeństwa będzie kontynuowane zgodnie z wizytami określonymi w Harmonogramie oceny. Bezpieczeństwo zapisanych uczestników zostanie ocenione przez zespół badawczy wraz z Komitetem ds. Monitorowania Danych (DMC).

Analiza końcowa zostanie przeprowadzona po ukończeniu 52. tygodnia przez wszystkich uczestników lub przerwaniu leczenia przed 52. tygodniem. Po zakończeniu badania uczestnicy zostaną zaproszeni do udziału w długoterminowym badaniu kontrolnym sponsorowanym przez firmę Novartis w celu monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
    • Fukuoka
      • Kurume city, Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku ku, Tokyo, Japonia, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Novartis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792-7375
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • diagnoza SMA
  • Wiek od 2 do 12 lat
  • Mieć co najmniej cztery dawki nasycające nusinersenu (Spinraza®) lub co najmniej 3 miesiące leczenia risdiplamem (Evrysdi®) podczas badania przesiewowego
  • Musi mieć objawy SMA określone w protokole

Kryteria wyłączenia:

  • Miano przeciwciał przeciwko serotypowi 9 wirusa związanego z adenowirusem (AAV9) w teście immunologicznym jest zgłaszane jako podwyższone
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań podczas badań przesiewowych
  • Przeciwwskazania do zabiegu nakłucia lędźwiowego

  • W Baseline uczestnicy są wykluczeni, jeśli otrzymali:

    • nusinersen (Spinraza®) lub
    • risdiplam (Evrysdi®) w określonych ramach czasowych
  • Szczepienia 2 tygodnie przed podaniem OAV101
  • Hospitalizacja z powodu incydentu płucnego lub wsparcia żywieniowego w ciągu 2 miesięcy przed planowanym badaniem przesiewowym lub dużym zabiegiem szpitalnym.
  • Obecność infekcji lub choroby przebiegającej z gorączką
  • Wymaga inwazyjnej wentylacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: OAV-101
Dooponowe podanie OAV101 w dawce 1,2 x 10^14 genomów wektorowych, dawka jednorazowa
Genetyczny: OAV101
Dooponowe podanie OAV101 w dawce 1,2 x 10^14 genomów wektorowych, dawka jednorazowa
Inne nazwy:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i odsetek uczestników zgłaszających AE, powiązane AE, SAE i AESI
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne (np. każdy niekorzystny i niezamierzony objaw [w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych], objaw lub choroba) u uczestnika badania klinicznego po wyrażeniu pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu. Występowania zdarzeń niepożądanych należy szukać poprzez niedyrektywne przesłuchanie uczestnika podczas każdej wizyty w trakcie badania. Zdarzenia niepożądane mogą również zostać wykryte, gdy uczestnik zgłosi się na nie dobrowolnie podczas lub pomiędzy wizytami lub na podstawie wyników badania fizykalnego, wyników badań laboratoryjnych lub innych ocen.

AESI jest definiowany przede wszystkim za pomocą standardowych kwerend słownika medycznego dla czynności regulacyjnych (MedDRA) i identyfikowany w następujący sposób: hepatotoksyczność, małopłytkowość, mikroangiopatia zakrzepowa, zdarzenia niepożądane dotyczące serca i toksyczność zwojów korzeni grzbietowych
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wizyty początkowej do wizyty w tygodniu 52 w całkowitym wyniku HFMSE
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha (HFMSE) to specyficzna dla SMA 33-punktowa ocena, którą przeprowadzają ewaluatorzy kliniczni w krótkim czasie, wymaga minimalnego wyposażenia i ma na celu uwzględnienie zmęczenia pacjenta. Każdy element umiejętności motorycznych jest oceniany w 3-punktowej skali Likerta od 0 (brak odpowiedzi) do 2 (pełna odpowiedź), z całkowitym zakresem wyników od 0 do 66. Wyższy wynik oznacza wyższy poziom umiejętności.
52 tygodnie
Zmiana od wizyty początkowej do wizyty w tygodniu 52 w całkowitym wyniku RULM
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Revised Upper Limb Model (RULM) to zwalidowana, specyficzna dla SMA ocena, która mierzy sprawność motoryczną kończyn górnych od dzieciństwa do dorosłości u osób z SMA chodzących i nigdy nie chodzących. Poprawiona wersja testu składa się z 19 ocenianych pozycji: 18 pozycji ocenianych w skali od 0 (niezdolny) do 2 (pełne osiągnięcie) oraz jedna pozycja oceniana od 0 (niezdolny) do 1 (zdolny). Te wyniki przedmiotów są sumowane, dając całkowity wynik w zakresie od 0 do 37 punktów, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają słabsze umiejętności.
52 tygodnie
Zmiana od wizyty początkowej do wizyty w 52. tygodniu w ocenie doświadczenia opiekuna w wyniku instrumentu ACEND
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Narzędzie oceny doświadczenia opiekuna w chorobie nerwowo-mięśniowej (ACEND) określa ilościowo wpływ opiekuna odczuwany przez rodziców/opiekunów dzieci dotkniętych ciężkimi chorobami nerwowo-mięśniowymi, w tym dzieci z SMA. Całkowity wynik mieści się w skali od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na większy wpływ na opiekuna.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

3 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

19 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • COAV101B12302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami. Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanymi na stronie https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na OAV101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj