Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas IIIb, öppen, multicenterstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av OAV101 administrerat intratekalt till deltagare med SMA som avbröt behandlingen med Nusinersen eller Risdiplam (STRENGTH)

17 januari 2024 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Fas IIIb, öppen, enarmad, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av OAV101 administrerat intratekalt (1,2 x 10^14 vektorgenom) till deltagare 2 till 12 år med spinal muskelatrofi (SMA) ) Som har avbrutit behandlingen med Nusinersen (Spinraza®) eller Risdiplam (Evrysdi®)

Detta är en öppen, enkelarmsstudie med flera centrum. Cirka 28 deltagare i åldrarna 2 till 12 år kommer att registreras stratifierade som 2 till 5 år och 6 till 12 år. Studien består av 3 perioder, screening (upp till 45 dagar), behandling (1 dag) och uppföljning (52 veckor).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Under screeningsperioden och på dag -1 (baslinje) kommer behörighet att bedömas, inklusive bekräftelse på att nusinersen (Spinraza®) eller risdiplam (Evrysdi®) inte har använts under den definierade perioden (4 månader och 15 dagar före dag - 1 respektive). På dag 1 (baslinje) kommer deltagarna att läggas in på sjukhuset för utgångsprocedurer före behandlingen. Prednisolon (eller motsvarande) kommer att ges och fortsätta enligt studieprotokollet.

Deltagare som uppfyller behörighetskriterierna vid screening och baslinje kommer att få en engångsdos av OAV101 (1,2 x 10^14 vektorgenom) genom lumbal intratekal injektion på dag 1 (behandling) och kommer sedan att genomgå säkerhetsövervakning på sjukhus under de kommande 24 till 48 timmar, varefter deltagaren kan skrivas ut enligt Utredarens bedömning.

Under uppföljningen kommer säkerhetsövervakningen att fortsätta enligt de besök som definieras i bedömningsschemat. Säkerheten för inskrivna deltagare kommer att utvärderas av studiegruppen tillsammans med Data Monitoring Committee (DMC).

Slutlig analys kommer att utföras efter att alla deltagare har slutfört vecka 52 eller avbrutit före vecka 52. I slutet av studien kommer deltagarna att uppmanas att delta i en Novartis-sponsrad långtidsuppföljningsstudie för att övervaka långsiktig säkerhet och effekt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Novartis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792-7375
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume city, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku ku, Tokyo, Japan, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • SMA diagnos
  • I åldern 2 till 12 år
  • Har haft minst fyra laddningsdoser av nusinersen (Spinraza®) eller minst 3 månaders behandling med risdiplam (Evrysdi®) vid screening
  • Måste ha symtom på SMA enligt definitionen i protokollet

Exklusions kriterier:

  • Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) antikroppstiter som använder en immunanalys rapporteras som förhöjd
  • Kliniskt signifikanta avvikelser i testresultat under screening
  • Kontraindikationer för lumbalpunktionsprocedur

  • Vid Baseline exkluderas deltagare om de fått:

    • nusinersen (Spinraza®) eller
    • risdiplam (Evrysdi®) inom en definierad tidsram
  • Vaccinationer 2 veckor före administrering av OAV101
  • Sjukhusinläggning för en lunghändelse eller för näringsstöd inom 2 månader före screening eller planerad slutenvård.
  • Förekomst av en infektion eller febersjukdom
  • Kräver invasiv ventilation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: OAV-101
Intratekal administrering av OAV101 i en dos av 1,2 x 10^14 vektorgenom, engångsdos
Genetisk: OAV101
Intratekal administrering av OAV101 i en dos av 1,2 x 10^14 vektorgenom, engångsdos
Andra namn:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal och procentandel av deltagare som rapporterar AE, relaterade AE, SAE och AESI
Tidsram: 52 veckor

En biverkning (AE) är en ogynnsam medicinsk händelse (t.ex. alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken [inklusive onormala laboratoriefynd], symptom eller sjukdom) hos en deltagare i klinisk undersökning efter att ha lämnat skriftligt informerat samtycke för deltagande i studien. Förekomsten av AE måste eftersträvas genom icke-direktiv förhör av deltagaren vid varje besök under studien. Biverkningar kan också upptäckas när de är frivilliga av deltagaren under eller mellan besök eller genom fynd av fysisk undersökning, laboratorietest eller andra bedömningar.

En AESI definieras i första hand genom att använda standardfrågor för Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) och identifieras enligt följande: levertoxicitet, trombocytopeni, trombotisk mikroangiopati, hjärtbiverkningar och toxicitet för dorsalrotganglier
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 52 besök i HFMSE totalpoäng
Tidsram: 52 veckor
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) är en SMA-specifik bedömning med 33 punkter som administreras av kliniska utvärderare på kort tid, kräver minimal utrustning och är utformad för att ta hänsyn till patienttrötthet. Varje motorisk skicklighet poängsätts på en 3-punkts Likert-skala från 0 (inget svar) till 2 (full respons), med ett totalt poängintervall på 0 till 66. En högre poäng indikerar en högre förmåga.
52 veckor
Ändra från baslinje till vecka 52 besök i RULM totala poäng
Tidsram: 52 veckor
Revised Upper Limb Model (RULM) är en validerad, SMA-specifik bedömning som mäter motorisk prestanda i de övre extremiteterna från barndomen till vuxen ålder hos ambulerande och aldrig ambulerande individer med SMA. Den reviderade versionen av testet består av 19 poäng som kan poängsättas: 18 poäng som poängsätts på en skala från 0 (oförmögen) till 2 (full prestation), och ett föremål som får poäng från 0 (inte kan) till 1 (kan). Dessa objektpoäng summeras för att ge ett totalpoäng som sträcker sig från 0 till 37 poäng med lägre poäng som återspeglar sämre förmåga.
52 veckor
Ändra från baslinje till besök i vecka 52 i bedömning av vårdgivares erfarenhet i ACEND-instrumentpoäng
Tidsram: 52 veckor
Instrumentet Assessment of Caregiver Experience in Neuromuscular Disease (ACEND) kvantifierar vårdgivarens inverkan som föräldrar/vårdgivare till barn som drabbats av allvarliga neuromuskulära sjukdomar, inklusive barn med SMA. större inverkan på vårdgivaren.
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

3 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

3 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2022

Första postat (Faktisk)

23 maj 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

19 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • COAV101B12302

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar. Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi

Kliniska prövningar på OAV101

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera