Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe IIIb, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan OAV101:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa intratekaalisesti SMA-potilaille, jotka lopettivat Nusinersen- tai Risdiplam-hoidon (STRENGTH)

torstai 18. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaihe IIIb, avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus intratekaalisesti annetun OAV101:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi (1,2 x 10^14 vektorigenomit) 2–12-vuotiaille osallistujille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) ) jotka ovat lopettaneet Nusinersenin (Spinraza®) tai Risdiplamin (Evrysdi®) hoidon

Tämä on avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus. Noin 28 osallistujaa, joiden ikä on 2–12 vuotta, otetaan mukaan 2–5-vuotiaiksi ja 6–12-vuotiaiksi. Tutkimus koostuu kolmesta jaksosta: seulonta (enintään 45 päivää), hoito (1 päivä) ja seuranta (52 viikkoa).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Seulontajakson aikana ja päivänä -1 (perustaso) kelpoisuus arvioidaan, mukaan lukien vahvistus, että nusinerseeniä (Spinraza®) tai risdiplamia (Evrysdi®) ei ole käytetty määritettynä ajanjaksona (4 kuukautta ja 15 päivää ennen päivää - 1 vastaavasti). Päivänä - 1 (perustilanne) osallistujat viedään sairaalaan esihoitoa edeltäviä perustoimenpiteitä varten. Prednisolonia (tai vastaavaa) annetaan ja jatketaan tutkimusprotokollan mukaisesti.

Osallistujat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset seulonnassa ja lähtötilanteessa, saavat kerta-annoksen OAV101:tä (1,2 x 10^14 vektorigenomia) lannerangan intratekaalisena injektiona päivänä 1 (hoito) ja sitten he käyvät läpi potilasturvallisuuden seurannan seuraavien 24-48 vuoden aikana. tuntia, jonka jälkeen osallistuja voidaan erottaa tutkijan päätöksen mukaisesti.

Seurannan aikana turvallisuusseurantaa jatketaan Arviointiaikataulussa määriteltyjen käyntien mukaisesti. Ilmoittautuneiden osallistujien turvallisuuden arvioi tutkimusryhmä yhdessä Data Monitoring Committeen (DMC) kanssa.

Lopullinen analyysi suoritetaan, kun kaikki osallistujat ovat suorittaneet viikon 52 tai lopetettu ennen viikkoa 52. Tutkimuksen päätyttyä osallistujia pyydetään ilmoittautumaan Novartiksen tukemaan pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen, jolla seurataan pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espanja, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japani
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japani, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japani, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Boston Childrens Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792-7375
        • University of Wisconsin Madison Medical School

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • SMA-diagnoosi
  • Ikäraja 2-12 vuotta
  • Sinulla on ollut vähintään neljä kyllänerseeniannosta (Spinraza®) tai vähintään 3 kuukauden risdiplaamihoitoa (Evrysdi®) seulonnassa
  • Heillä on oltava protokollassa määriteltyjä SMA-oireita

Poissulkemiskriteerit:

  • Anti-Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) -vasta-ainetiitteri immunomääritystä käyttäen on raportoitu kohonneeksi
  • Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia testituloksissa seulonnan aikana
  • Vasta-aiheet lannepunktiotoimenpiteelle

  • Lähtötilanteessa osallistujat suljetaan pois, jos he saivat:

    • nusinersen (Spinraza®) tai
    • risdiplamia (Evrysdi®) tietyn ajan kuluessa
  • Rokotukset 2 viikkoa ennen OAV101:n antamista
  • Sairaalahoito keuhkotapahtuman vuoksi tai ravitsemustuen vuoksi 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai suunniteltua suurta sairaalahoitoa.
  • Tulehduksen tai kuumeisen sairauden esiintyminen
  • Vaatii invasiivisen ilmanvaihdon

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: OAV-101
OAV101:n intratekaalinen anto 1,2 x 10^14 vektorigenomin annoksella, kerta-annos
Geneettinen: OAV101
OAV101:n intratekaalinen anto 1,2 x 10^14 vektorigenomin annoksella, kerta-annos
Muut nimet:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleiskatsaus hoidon ilmentävistä haittavaikutuksista ikäryhmän mukaan
Aikaikkuna: Haittavaikutukset raportoitiin yhdestä annoksesta tutkimushoitoa plus 52 viikkoa, enintään 52 viikon ajanjaksoon saakka.
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen tapahtuma (esim. Mahdolliset epäsuotuisat ja tahattomat merkit [mukaan lukien epänormaalit laboratoriohavainnot], oire tai sairaus) kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa sen jälkeen, kun se on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen tutkimukseen. AES: n esiintymistä on etsittävä osallistujan ei-direktiivistä kyselyä jokaisessa tutkimuksen aikana. Haittavaikutukset voivat myös havaita, kun osallistuja on vapaaehtoinen vierailujen aikana tai niiden välillä tai fyysisen tutkimuksen havaintojen, laboratoriotestitulojen tai muiden arvioiden avulla.
Haittavaikutukset raportoitiin yhdestä annoksesta tutkimushoitoa plus 52 viikkoa, enintään 52 viikon ajanjaksoon saakka.
Hoitoa koskevat haittavaikutukset, jotka liittyvät järjestelmän elinluokan hoitoon, edulliseen termiin, ikä-alaryhmään (> = 10%)
Aikaikkuna: Haittavaikutukset raportoitiin yhdestä annoksesta tutkimushoitoa plus 52 viikkoa, enintään 52 viikon ajanjaksoon saakka.
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen tapahtuma (esim. Mahdolliset epäsuotuisat ja tahattomat merkit [mukaan lukien epänormaalit laboratoriohavainnot], oire tai sairaus) kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa sen jälkeen, kun se on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen tutkimukseen. AES: n esiintymistä on etsittävä osallistujan ei-direktiivistä kyselyä jokaisessa tutkimuksen aikana. Haittavaikutukset voivat myös havaita, kun osallistuja on vapaaehtoinen vierailujen aikana tai niiden välillä tai fyysisen tutkimuksen havaintojen, laboratoriotestitulojen tai muiden arvioiden avulla.
Haittavaikutukset raportoitiin yhdestä annoksesta tutkimushoitoa plus 52 viikkoa, enintään 52 viikon ajanjaksoon saakka.
Erityisen kiinnostavat haittavaikutukset System Organ -luokan, ensisijaisen termin, ikä -alaryhmän mukaan
Aikaikkuna: Haittavaikutukset raportoitiin yhdestä annoksesta tutkimushoitoa plus 52 viikkoa, enintään 52 viikon ajanjaksoon saakka.

Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen tapahtuma (esim. Mahdolliset epäsuotuisat ja tahattomat merkit [mukaan lukien epänormaalit laboratoriohavainnot], oire tai sairaus) kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa sen jälkeen, kun se on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen tutkimukseen. AES: n esiintymistä on etsittävä osallistujan ei-direktiivistä kyselyä jokaisessa tutkimuksen aikana. Haittavaikutukset voivat myös havaita, kun osallistuja on vapaaehtoinen vierailujen aikana tai niiden välillä tai fyysisen tutkimuksen havaintojen, laboratoriotestitulojen tai muiden arvioiden avulla.

Erityisen kiinnostava haittavaikutus (AESI) määritellään ensisijaisesti käyttämällä tavanomaista lääketieteellistä sanakirjaa sääntelytoimintoihin (MEDDRA), ja tunnistetaan seuraavasti: hepatoksisuus, ohimenevä trombosytopenia, tromboottinen mikroangiopatia, sydämen haittavaikutukset, merkit ja oireet, jotka voivat olla viittaavia dorsal -ganglia -myrkyllisyyttä ja uutta pahankaan.
Haittavaikutukset raportoitiin yhdestä annoksesta tutkimushoitoa plus 52 viikkoa, enintään 52 viikon ajanjaksoon saakka.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta viikolla 52 Vierailu HFMSE -kokonaispistemäärällä - keskiarvo (SD)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52
Hammersmith-funktionaalinen motorinen asteikko laajennettu (HFMSE) on SMA-spesifinen 33-kappaleen arviointi, jota pätevät kliiniset arvioijat antavat. Jokainen moottorin taitotuote pisteytetään 3-pisteisessä Likert-asteikolla 0: sta (ei vastausta) 2: een (täysi vastaus), kokonaispistemäärä on 0-66. Korkeampi pisteet osoittavat korkeamman kykytason.
Baseline, viikko 52
Muutos lähtötasosta viikolla 52 Vieraile HFMSE -kokonaispistemäärässä - LS -keskiarvot
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52
Hammersmith-funktionaalinen motorinen asteikko laajennettu (HFMSE) on SMA-spesifinen 33-kappaleen arviointi, jota pätevät kliiniset arvioijat antavat. Jokainen moottorin taitotuote pisteytetään 3-pisteisessä Likert-asteikolla 0: sta (ei vastausta) 2: een (täysi vastaus), kokonaispistemäärä on 0-66. Korkeampi pisteet osoittavat korkeamman kykytason.
Baseline, viikko 52
Muutos lähtötasosta viikolla 52 vierailu RULM -kokonaispistemäärällä - keskiarvo (SD)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52
Tarkistettu yläraajojen malli (RULM) on validoitu, SMA-spesifinen arvio, joka mittaa yläraajojen motorista suorituskykyä lapsuudesta lapsuudesta aikuisuuden kautta ambulatorisesti ja ei koskaan ambulatorisia henkilöitä, joilla on SMA. Testin tarkistettu versio koostuu 19 tulostavasta tuotteesta: 18 tuotetta, jotka on pistetty 0: lla (kykenemättömäksi) - 2 (täysi saavutus) asteikko ja yksi kohde, joka on pistetty 0: sta (kykenemättömäksi) - 1 (kykenevä). Nämä tuotepisteet summataan, jotta kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 - 37 pistettä, ja pienemmät pisteet heijastavat huonompaa kykyä.
Baseline, viikko 52
Muutos lähtötasosta viikolla 52 Vieraile Rulmin kokonaispistemäärässä - LS -keskiarvot
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52
Tarkistettu yläraajojen malli (RULM) on validoitu, SMA-spesifinen arvio, joka mittaa yläraajojen motorista suorituskykyä lapsuudesta lapsuudesta aikuisuuden kautta ambulatorisesti ja ei koskaan ambulatorisia henkilöitä, joilla on SMA. Testin tarkistettu versio koostuu 19 tulostavasta tuotteesta: 18 tuotetta, jotka on pistetty 0: lla (kykenemättömäksi) - 2 (täysi saavutus) asteikko ja yksi kohde, joka on pistetty 0: sta (kykenemättömäksi) - 1 (kykenevä). Nämä tuotepisteet summataan, jotta kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 - 37 pistettä, ja pienemmät pisteet heijastavat huonompaa kykyä.
Baseline, viikko 52
Muutos lähtötasosta viikolla 52 Vierailu Acend Instrument -pistemäärän hoitajan kokemuksen arvioinnissa - keskiarvo (SD)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52
Hoitajan kokemuksen arviointi neuromuskulaarisesta sairaudesta (ACEND) -välineestä kvantifioi hoitajan vaikutukset, joita vanhemmat/hoitajat ovat kokeneet vakaviin neuromuskulaarisiin sairauksiin, mukaan lukien SMA -potilaat. Kokonaispistemäärä on asteikolla 0–100, ja korkeampi pistemäärä osoittaa, että hoitajilla oli vähemmän voimakasta hoitovaikutusta.
Baseline, viikko 52
Muutos lähtötasosta viikolla 52 Vierailu arvioitaessa hoitajan kokemusta Acend Instrument -pisteistä - LS -keskiarvot
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52
Hoitajan kokemuksen arviointi neuromuskulaarisesta sairaudesta (ACEND) -välineestä kvantifioi hoitajan vaikutukset, joita vanhemmat/hoitajat ovat kokeneet vakaviin neuromuskulaarisiin sairauksiin, mukaan lukien SMA -potilaat. Kokonaispistemäärä on asteikolla 0–100, ja korkeampi pistemäärä osoittaa, että hoitajilla oli vähemmän voimakasta hoitovaikutusta.
Baseline, viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 12. tammikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • COAV101B12302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti. Tämän kokeen tietojen saatavuus on osoitteessa https://www.clinicalstudydatarequest.com/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa