Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase IIIb, åpen, multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av OAV101 administrert intratekalt til deltakere med SMA som avbrøt behandling med Nusinersen eller Risdiplam (STRENGTH)

17. januar 2024 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Fase IIIb, åpen, enkeltarms, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av OAV101 administrert intratekalt (1,2 x 10^14 vektorgenom) til deltakere i alderen 2 til 12 år med spinal muskelatrofi (SMA) ) Som har avbrutt behandling med Nusinersen (Spinraza®) eller Risdiplam (Evrysdi®)

Dette er en åpen, enkeltarms, multisenterstudie. Omtrent 28 deltakere i alderen 2 til 12 år vil bli påmeldt stratifisert som 2 til 5 år og 6 til 12 år. Studien består av 3 perioder, screening (opptil 45 dager), behandling (1 dag) og oppfølging (52 uker).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I løpet av screeningsperioden og på dag -1 (grunnlinje), vil kvalifisering bli vurdert, inkludert bekreftelse på at nusinersen (Spinraza®) eller risdiplam (Evrysdi®) ikke har blitt brukt i den definerte perioden (4 måneder og 15 dager før dag - 1 henholdsvis). På dag - 1 (grunnlinje) vil deltakerne bli innlagt på sykehuset for prosedyrer før behandling. Prednisolon (eller tilsvarende) vil bli gitt og videreført i henhold til studieprotokollen.

Deltakere som oppfyller kvalifikasjonskriteriene ved screening og baseline vil motta en enkeltdose OAV101 (1,2 x 10^14 vektorgenomer) ved lumbal intratekal injeksjon på dag 1 (behandling) og vil deretter gjennomgå sikkerhetsovervåking i løpet av de neste 24 til 48 timer, hvoretter deltakeren kan skrives ut etter etterforskerens vurdering.

Under oppfølgingen vil sikkerhetsovervåkingen fortsette i henhold til besøkene som er definert i vurderingsplanen. Sikkerheten for påmeldte deltakere vil bli evaluert av studieteamet sammen med Data Monitoring Committee (DMC).

Endelig analyse vil bli utført etter at alle deltakerne har fullført uke 52 eller avsluttet før uke 52. På slutten av studien vil deltakerne bli invitert til å melde seg på en Novartis-sponset langsiktig oppfølgingsstudie for å overvåke langsiktig sikkerhet og effekt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Novartis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792-7375
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume city, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku ku, Tokyo, Japan, 162 8666
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spania, 08035
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • SMA diagnose
  • I alderen 2 til 12 år
  • Har hatt minst fire ladedoser med nusinersen (Spinraza®) eller minst 3 måneders behandling med risdiplam (Evrysdi®) ved Screening
  • Må ha symptomer på SMA som definert i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) antistofftiter ved bruk av en immunanalyse er rapportert som forhøyet
  • Klinisk signifikante abnormiteter i testresultater under screening
  • Kontraindikasjoner for lumbal punktering prosedyre

  • Ved baseline er deltakere ekskludert hvis de mottok:

    • nusinersen (Spinraza®) eller
    • risdiplam (Evrysdi®) innenfor en definert tidsramme
  • Vaksinasjoner 2 uker før administrasjon av OAV101
  • Sykehusinnleggelse for en lungehendelse, eller for ernæringsstøtte innen 2 måneder før screening eller planlagt større operasjon.
  • Tilstedeværelse av en infeksjon eller febersykdom
  • Krever invasiv ventilasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: OAV-101
Intratekal administrering av OAV101 i en dose på 1,2 x 10^14 vektorgenomer, engangsdose
Genetisk: OAV101
Intratekal administrering av OAV101 i en dose på 1,2 x 10^14 vektorgenomer, engangsdose
Andre navn:
  • Zolgensma
  • AVXS-101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall og prosentandel av deltakere som rapporterer AE, relaterte AE, SAE og AESI
Tidsramme: 52 uker

En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse (f.eks. ethvert ugunstig og utilsiktet tegn [inkludert unormale laboratoriefunn], symptom eller sykdom) hos en klinisk undersøkelsesdeltaker etter å ha gitt skriftlig informert samtykke for deltakelse i studien. Forekomsten av AE må søkes ved ikke-direktive avhør av deltakeren ved hvert besøk under studien. Uønskede hendelser kan også oppdages når de melder seg frivillig av deltakeren under eller mellom besøk eller gjennom fysiske undersøkelsesfunn, laboratorietestfunn eller andre vurderinger.

En AESI er primært definert ved å bruke standard Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) spørringer, og identifisert som følger: Levertoksisitet, trombocytopeni, trombotisk mikroangiopati, hjertebivirkninger og toksisitet i dorsalrotganglier
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra baseline til uke 52 besøk i HFMSE totalscore
Tidsramme: 52 uker
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) er en SMA-spesifikk 33-elements vurdering som administreres av kliniske evaluatorer i løpet av kort tid, krever minimalt med utstyr og er designet for å ta hensyn til pasienttretthet. Hvert element i motoriske ferdigheter scores på en 3-punkts Likert-skala fra 0 (ingen respons) til 2 (full respons), med et totalt poengområde på 0 til 66. En høyere poengsum indikerer et høyere ferdighetsnivå.
52 uker
Endre fra baseline til uke 52 besøk i RULM totalscore
Tidsramme: 52 uker
The Revised Upper Limb Model (RULM) er en validert, SMA-spesifikk vurdering som måler motorisk ytelse i de øvre lemmer fra barndom til voksen alder hos ambulerende og aldri ambulerende individer med SMA. Den reviderte versjonen av testen består av 19 poengbare elementer: 18 elementer scoret på en skala fra 0 (ikke i stand) til 2 (full prestasjon), og ett element som scores fra 0 (ikke i stand) til 1 (kunne). Disse elementpoengsummene summeres for å gi en totalpoengsum fra 0 til 37 poeng, med lavere poengsum som reflekterer dårligere evner.
52 uker
Endre fra baseline til uke 52 besøk i vurdering av omsorgspersonens erfaring i ACEND-instrumentscore
Tidsramme: 52 uker
Instrumentet Assessment of Caregiver Experience in Neuromuscular Disease (ACEND) kvantifiserer omsorgsgiverpåvirkningen som oppleves av foreldre/omsorgspersoner til barn som er rammet av alvorlige nevromuskulære sykdommer, inkludert barn med SMA. Den totale poengsummen er på en skala fra 0 til 100 med en høyere poengsum som indikerer en større innvirkning på omsorgspersonen.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

3. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

3. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

23. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

19. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • COAV101B12302

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter. Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Kliniske studier på OAV101

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere