Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза IIIb, открытое, многоцентровое исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности OAV101, вводимого интратекально участникам со СМА, прекратившим лечение нусинерсеном или рисдипламом (STRENGTH)

18 декабря 2025 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Фаза IIIb, открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности OAV101, вводимого интратекально (1,2 x 10^14 векторных геномов) участникам в возрасте от 2 до 12 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). ) Прекратившие лечение Нусинерсеном (Спинраза®) или Рисдипламом (Эврисди®)

Это открытое многоцентровое исследование с одной группой. Приблизительно 28 участников в возрасте от 2 до 12 лет будут зачислены с разделением на детей от 2 до 5 лет и от 6 до 12 лет. Исследование состоит из 3 периодов: скрининг (до 45 дней), лечение (1 день) и последующее наблюдение (52 недели).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В течение периода скрининга и в День -1 (базовый уровень) будет оцениваться соответствие требованиям, включая подтверждение того, что нусинерсен (Спинраза®) или рисдиплам (Эврисди®) не использовались в течение определенного периода (4 месяца и 15 дней до Дня - 1 соответственно). В День - 1 (базовый уровень) участники будут госпитализированы для предварительных базовых процедур. Преднизолон (или эквивалент) будет дан и продолжен в соответствии с протоколом исследования.

Участники, соответствующие критериям отбора на скрининге и исходном уровне, получат однократную дозу OAV101 (1,2 x 10 ^ 14 векторных геномов) путем поясничной интратекальной инъекции в 1-й день (лечение), а затем будут проходить стационарное наблюдение за безопасностью в течение следующих 24–48 дней. часов, после чего участник может быть выписан по решению следователя.

Во время последующего наблюдения мониторинг безопасности будет продолжаться в соответствии с посещениями, указанными в Графике оценки. Безопасность зарегистрированных участников будет оцениваться исследовательской группой совместно с Комитетом по мониторингу данных (DMC).

Окончательный анализ будет проведен после того, как все участники завершат 52-ю неделю или прекратят участие до 52-й недели. В конце исследования участникам будет предложено зарегистрироваться в долгосрочном последующем исследовании, спонсируемом Novartis, для мониторинга долгосрочной безопасности и эффективности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

27

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Испания, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Boston Childrens Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792-7375
        • University of Wisconsin Madison Medical School
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Япония
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Япония, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Япония, 162 8666
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  • диагностика СМА
  • От 2 до 12 лет
  • Получили не менее четырех нагрузочных доз нусинерсена (Спинраза®) или не менее 3 месяцев лечения рисдипламом (Эврисди®) на скрининге
  • Должен иметь симптомы СМА, как определено в протоколе

Критерий исключения:

  • Сообщается, что титр антител против аденоассоциированного вируса серотипа 9 (AAV9) с использованием иммуноанализа повышен.
  • Клинически значимые отклонения в результатах тестов во время скрининга
  • Противопоказания к процедуре люмбальной пункции

  • На базовом уровне участники исключаются, если они получили:

    • нусинерсен (Спинраза®) или
    • рисдиплам (Еврисди®) в течение определенного периода времени
  • Прививки за 2 недели до введения OAV101
  • Госпитализация в связи с легочным заболеванием или для нутритивной поддержки в течение 2 месяцев до запланированного скрининга или крупной операции в стационаре.
  • Наличие инфекции или лихорадочного заболевания
  • Требование инвазивной вентиляции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ОАВ-101
Интратекальное введение OAV101 в дозе 1,2 х 10^14 векторных геномов, однократная доза.
Генетический: ОАВ101
Интратекальное введение OAV101 в дозе 1,2 х 10^14 векторных геномов, однократная доза.
Другие имена:
  • Золгенсма
  • АВКС-101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Обзор нежелательных явлений с лечением по возрастной подгруппе
Временное ограничение: Побочные эффекты были зарегистрированы из однократной дозы лечения плюс 52 недели, до максимального периода времени в 52 недели.
Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у участника клинических исследований после предоставления письменного информированного согласия на участие в исследовании. Появление AES следует искать путем нежелательного допроса участника при каждом посещении во время исследования. Неблагоприятные события также могут быть обнаружены, когда они добровольно вызваны участником во время или между посещениями или посредством результатов физического обследования, результатов лабораторных испытаний или других оценок.
Побочные эффекты были зарегистрированы из однократной дозы лечения плюс 52 недели, до максимального периода времени в 52 недели.
Нежелательные явления с лечением, связанные с лечением классом системного органа, предпочтительный термин, возрастная подгруппа (> = 10%)
Временное ограничение: Побочные эффекты были зарегистрированы из однократной дозы лечения плюс 52 недели, до максимального периода времени в 52 недели.
Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у участника клинических исследований после предоставления письменного информированного согласия на участие в исследовании. Появление AES следует искать путем нежелательного допроса участника при каждом посещении во время исследования. Неблагоприятные события также могут быть обнаружены, когда они добровольно вызваны участником во время или между посещениями или посредством результатов физического обследования, результатов лабораторных испытаний или других оценок.
Побочные эффекты были зарегистрированы из однократной дозы лечения плюс 52 недели, до максимального периода времени в 52 недели.
Неблагоприятные события, представляющие особый интерес с помощью класса системного органа, предпочтительный термин, возрастная подгруппа
Временное ограничение: Побочные эффекты были зарегистрированы из однократной дозы лечения плюс 52 недели, до максимального периода времени в 52 недели.

Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у участника клинических исследований после предоставления письменного информированного согласия на участие в исследовании. Появление AES следует искать путем нежелательного допроса участника при каждом посещении во время исследования. Неблагоприятные события также могут быть обнаружены, когда они добровольно вызваны участником во время или между посещениями или посредством результатов физического обследования, результатов лабораторных испытаний или других оценок.

Неблагоприятное событие, представляющее особый интерес (AESI), в первую очередь определяется с использованием стандартного медицинского словаря для регуляторных действий (MEDDRA), и определяется следующим образом: гепатотоксичность, временная тромбоцитопения, тромботическая микроангиопатия, сердечные нелоконные события, признаки и симптомы, которые могут быть вводящими в коорт -кореневые и новые коренные ганглиации и новые коренные ганглиатские и колясьщица.
Побочные эффекты были зарегистрированы из однократной дозы лечения плюс 52 недели, до максимального периода времени в 52 недели.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с базовой линии на 52 -й неделе посещение общего балла HFMSE - среднее значение (SD)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52
Функциональная моторная масштаба Hammersmith, расширенная (HFMSE), представляет собой специфическую оценку 33 пункта, которая проводится квалифицированными клиническими оценщиками. Каждый элемент навыка двигателя оценивается по 3-балльной шкале Лайкерта от 0 (без ответа) до 2 (полный ответ), с общим диапазоном баллов от 0 до 66. Более высокий балл указывает на более высокий уровень способности.
Базовая линия, неделя 52
Изменение с базовой линии на 52 неделе посещение общего балла HFMSE - среднее значение LS
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52
Функциональная моторная масштаба Hammersmith, расширенная (HFMSE), представляет собой специфическую оценку 33 пункта, которая проводится квалифицированными клиническими оценщиками. Каждый элемент навыка двигателя оценивается по 3-балльной шкале Лайкерта от 0 (без ответа) до 2 (полный ответ), с общим диапазоном баллов от 0 до 66. Более высокий балл указывает на более высокий уровень способности.
Базовая линия, неделя 52
Изменение с базового уровня на 52 неделе посещение общего балла Rulm - среднее значение (SD)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52
Пересмотренная модель верхней конечности (RULM) представляет собой подтвержденную SMA-специфическую оценку, которая измеряет моторные показатели в верхних конечностях с детства до взрослой жизни у амбулаторных и никогда не амбулаторных людей с SMA. Пересмотренная версия тестирования состоит из 19 затумашных предметов: 18 пунктов, набранных по шкале 0 (неспособно) до 2 (полное достижение), и один элемент, который оценивается от 0 (неспособный) до 1 (способно). Эти оценки предметов суммируются, чтобы дать общий балл в диапазоне от 0 до 37 баллов, и более низкие оценки отражают худшую способность.
Базовая линия, неделя 52
Изменение с базовой линии на 52 неделе посещение общего балла Rulm - LS
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52
Пересмотренная модель верхней конечности (RULM) представляет собой подтвержденную SMA-специфическую оценку, которая измеряет моторные показатели в верхних конечностях с детства до взрослой жизни у амбулаторных и никогда не амбулаторных людей с SMA. Пересмотренная версия тестирования состоит из 19 затумашных предметов: 18 пунктов, набранных по шкале 0 (неспособно) до 2 (полное достижение), и один элемент, который оценивается от 0 (неспособный) до 1 (способно). Эти оценки предметов суммируются, чтобы дать общий балл в диапазоне от 0 до 37 баллов, и более низкие оценки отражают худшую способность.
Базовая линия, неделя 52
Изменение с базовой линии на 52 -й неделе посещение оценки опыта воспитателя по оценке инструмента Acend - среднее (SD)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52
Оценка опыта лица, осуществляющего уход, при приборе нервно -мышечных заболеваний (ACEND) определяет воздействие лица, осуществляющего уход, испытываемые родителями/лицами по уходу за детьми, страдающими тяжелыми нервно -мышечными заболеваниями, включая детей с SMA. Общий балл находится в масштабе от 0 до 100 с более высокой оценкой, что указывает на то, что уход за больными испытывали менее интенсивное воздействие ухода.
Базовая линия, неделя 52
Изменение с базовой линии на 52 -й неделе посещение оценки опыта попечителя по оценке инструмента Acend - LS
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52
Оценка опыта лица, осуществляющего уход, при приборе нервно -мышечных заболеваний (ACEND) определяет воздействие лица, осуществляющего уход, испытываемые родителями/лицами по уходу за детьми, страдающими тяжелыми нервно -мышечными заболеваниями, включая детей с SMA. Общий балл находится в масштабе от 0 до 100 с более высокой оценкой, что указывает на то, что уход за больными испытывали менее интенсивное воздействие ухода.
Базовая линия, неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 января 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

13 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • COAV101B12302

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами. Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться