ALS 환자의 안구 측정과 임상적 종말점 사이의 상관관계를 평가하기 위한 전향적 연구

포함 기준:

• 사전 동의서(ICF)를 이해하고 서명할 의지가 있음
• 만 18세 이상 75세 이하의 남성 또는 여성
• 가족성 또는 산발성 ALS 진단(골드코스트 기준에 따라 ALS 진단을 위한 실험실 지원 가능성, 가능성 또는 명확한 기준을 충족하는 것으로 정의됨)
• 첫 번째 증상(근육 약화) 이후 질병 기간이 스크리닝 전 30개월 미만
• 질병 발병 후 등록 전 ALSFRS-R 기울기 ≥ 월 0.3점
• 스크리닝 시 ALSFRS-R ≥ 25
• ALSFRS-R ≥ 3의 항목 3(삼킴)
• 피험자는 Riluzole 및/또는 Edaravone 및/또는 Sodium Phenylbutyrate와 병행하여 치료될 수 있습니다. 등록 전 30일 동안 안정적인 사용이 필요합니다.
• 직립 느린 폐활량(SVC) ≥ GLI-2012에 따른 스크리닝 시 연령, 키, 체중 및 성별 예측치의 60%
• 18 < BMI < 30
• 간병인(필요한 경우)
• 여성 피험자는 폐경 후(≥ 1년)이거나 불임이어야 하며, 또는 가임기인 경우(즉, 해부학적 또는 생리학적으로 임신할 수 없는 경우를 제외하고 첫 번째 월경을 한 여성), 임신 테스트에서 음성 반응을 받아야 합니다. 연구 기간 동안 및 마지막 치료 투여 후 10주 동안 피임약 또는 장치(예: 질격막과 살정제 또는 경구 피임약)를 사용하는 데 동의하고 남성 파트너가 성교 중에 콘돔을 사용하도록 요구합니다.

제외 기준:

• NSAID, 셀레콕시브 또는 플루오로퀴놀론, 시프로플록사신에 대한 이상 반응/과민증의 과거 병력
• 임상적으로 유의미한 것으로 알려진 비정상 위 점막 침식, 궤양 또는 종양 또는/및 위장관 장애 및/또는 비만 수술 임상적으로 유의미한 신장 기능 손상의 알려진 병력(크레아티닌 ≥ 1.5)
• 증상이 있는 것으로 알려지거나 의심되는 울혈성 심장 및/또는 관상동맥 심장 질환, 심근경색의 이전 병력, 조절되지 않는 동맥 고혈압 또는 영구 치료가 필요한 리듬 이상
• QT/QTc 연장, Torsade de pointes(TdP)의 알려진 병력(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력) 및 QT/QTc 간격을 연장하는 병용 약물 사용
• 1촌 친척의 간질 진단 또는 가족력이 알려지거나 의심되는 경우
• 건염에 대한 알려진 소인
• 기관절개술 또는 경피적 위루술 사용

• 연구 절차를 준수하는 피험자의 능력을 방해할 수 있거나 임상 안전성 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 의학적으로 중요한 심장, 폐, 근골격 또는 정신 질환의 스크리닝 시 존재(다음을 포함하되 이에 국한되지 않음).

  1. 평균 수축기 혈압 >160mmHg 및/또는 평균 이완기 혈압 >100mmHg(몇 분 휴식 후 측정)가 최소 2분 간격으로 3회 연속 측정한 결과 지속됨
  2. NYHA Class II 이상의 울혈성 심부전
  3. 기관지 확장제를 매일 사용해야 하는 만성 폐쇄성 폐질환 또는 천식
  4. 제대로 통제되지 않거나 취약한 당뇨병
  5. ALS 또는 기타 관련, 연구 절차를 이해 및/또는 준수하고 사전 동의를 제공하는 피험자의 능력을 손상시키기에 충분한 인지 장애
• 만성 아스피린 또는 NSAID로 치료를 받고 있으며 중단 시 위험이 있는 피험자. 클로피도그렐은 허용되며 아스피린을 대체할 수 있습니다.
• 현재 처방 정보에 따른 시프로플록사신 및 셀레콕시브에 대한 금기 사항.
• 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 과정 중에 임신할 의도가 있는 여성.
• 연구자의 의견으로 피험자가 연구에 참여하기에 적합하지 않다고 생각하는 모든 장애 또는 사회적 상황.
• 피험자 또는 피험자의 법적 보호자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
• 피험자는 스크리닝 30일 전부터 연구 완료까지 다른 조사 약물 시험에 참여하고 있거나 참가할 계획이거나 다른 조사 약물, 장치 및/또는 절차에 노출될 계획입니다.