Prospektywne badanie oceniające korelację między pomiarami okulometrycznymi a klinicznymi punktami końcowymi u pacjentów z ALS

Kryteria przyjęcia:

• Potrafi zrozumieć i chce podpisać formularz świadomej zgody (ICF)
• Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat włącznie
• Rozpoznanie rodzinnego lub sporadycznego ALS (definiowanego jako spełnienie popartych laboratoryjnie prawdopodobnych, prawdopodobnych lub określonych kryteriów rozpoznania ALS zgodnie z kryteriami Gold Coast)
• Czas trwania choroby od pierwszego objawu (osłabienie mięśni) krócej niż 30 miesięcy przed badaniem przesiewowym
• Nachylenie ALSFRS-R przed włączeniem do badania od początku choroby ≥ 0,3 punktu na miesiąc
• ALSFRS-R przy badaniu przesiewowym ≥ 25
• Pozycja 3 (połknięcie) w ALSFRS-R ≥ 3
• Pacjenci mogą być leczeni równolegle Riluzolem i/lub Edaravonem i/lub fenylomaślanem sodu; Wymagane jest 30 dni stabilnego użytkowania przed rejestracją
• Wolna pojemność życiowa w pozycji pionowej (SVC) ≥ 60% przewidywanej dla wieku, wzrostu, masy ciała i płci podczas badania przesiewowego według GLI-2012
• 18 < BMI < 30
• Opiekun (jeśli jest potrzebny)
• Kobiety muszą być w wieku pomenopauzalnym (≥ 1 rok) LUB wysterylizowane lub zdolne do zajścia w ciążę (tj. kobiety, które miały pierwszą miesiączkę, chyba że są anatomicznie lub fizjologicznie niezdolne do zajścia w ciążę), muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego oraz wyrazić zgodę na stosowanie leków lub urządzeń antykoncepcyjnych (np. diafragma ze środkiem plemnikobójczym lub doustne środki antykoncepcyjne) przez czas trwania badania i 10 tygodni po ostatniej dawce leczniczej ORAZ wymagać od partnerów płci męskiej używania prezerwatywy podczas stosunku płciowego

Kryteria wyłączenia:

• Występowanie w przeszłości działań niepożądanych/nadwrażliwości na NLPZ, celekoksyb lub fluorochinolony, cyprofloksacynę
• Wszelkie znane klinicznie istotne nieprawidłowe nadżerki błony śluzowej żołądka, wrzody lub nowotwory i/lub zaburzenia przewodu pokarmowego i/lub operacje bariatryczne Znane klinicznie istotne zaburzenia czynności nerek w wywiadzie (kreatynina ≥ 1,5)
• Znana lub podejrzewana objawowa zastoinowa choroba serca i/lub choroba niedokrwienna serca, przebyty zawał mięśnia sercowego, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze lub zaburzenia rytmu wymagające stałego leczenia
• Znana historia wydłużenia QT/QTc, Torsade de pointes (TdP) (np. niewydolność serca, hipokaliemia, zespół długiego QT w rodzinie) i jednoczesne stosowanie leków wydłużających odstęp QT/QTc
• Znana lub podejrzewana diagnoza padaczki lub wywiad rodzinny w kierunku padaczki u krewnych pierwszego stopnia
• Znana predyspozycja do zapalenia ścięgien
• Zastosowanie tracheostomii lub przezskórnej gastrostomii

• Obecność podczas badania przesiewowego jakiejkolwiek istotnej z medycznego punktu widzenia choroby serca, płuc, układu mięśniowo-szkieletowego lub psychicznej, która może zakłócać zdolność uczestnika do przestrzegania procedur badania lub która może zakłócać interpretację danych dotyczących bezpieczeństwa klinicznego, w tym między innymi:

  1. Średnie skurczowe ciśnienie krwi >160 mm Hg i/lub średnie rozkurczowe ciśnienie krwi >100 mm Hg (pomiary wykonane po kilkuminutowym odpoczynku), które utrzymują się w 3 kolejnych pomiarach wykonanych w odstępie co najmniej 2 minut
  2. Zastoinowa niewydolność serca klasy II lub wyższej według NYHA
  3. Przewlekła obturacyjna choroba płuc lub astma wymagająca codziennego stosowania leków rozszerzających oskrzela
  4. Źle kontrolowana lub łamliwa cukrzyca
  5. Upośledzenie funkcji poznawczych, związane z ALS lub innym, wystarczające do upośledzenia zdolności uczestnika do zrozumienia i/lub przestrzegania procedur badania oraz wyrażenia świadomej zgody
• Pacjent leczony przewlekle aspiryną lub NLPZ i jest narażony na ryzyko w przypadku zaprzestania leczenia. Klopidogrel jest dozwolony i może zastąpić aspirynę.
• Wszelkie przeciwwskazania do stosowania cyprofloksacyny i celekoksybu zgodnie z aktualną informacją dotyczącą przepisywania leku.
• Kobieta w ciąży, karmiąca piersią lub zamierzająca zajść w ciążę w trakcie badania.
• Wszelkie upośledzenia lub okoliczności społeczne, które w opinii Badacza sprawią, że pacjent nie będzie nadawał się do udziału w badaniu.
• Uczestnik lub jego prawni opiekunowie nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
• Uczestnik uczestniczy (lub planuje uczestniczyć) w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub planuje narażenie na inny badany środek, urządzenie i/lub procedurę w okresie od 30 dni przed badaniem przesiewowym do zakończenia badania.