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성인 환자의 낫적혈구병에 대해 알아보기 위한 연구

2026년 5월 14일 업데이트: Pfizer

전자 낫적혈구병 환자에 대한 저간섭 종단 연구에서 18세 이상의 성인 참여자에서 보고된 결과

이 임상 시험의 목적은 겸상적혈구병(SCD)을 변화시키는 치료를 받고 있는 SCD 환자와 그러한 치료를 받지 않은 사람들을 대상으로 겸상 적혈구 질환(SCD) 전자 일기의 성능을 평가하는 것입니다.

SCD는 신체 주위에 산소를 운반하는 적혈구가 적은 상태의 한 유형입니다.

이 질병은 부모에게서 자녀에게 전달될 수 있으며 통증, 감염 및 장기 손상을 유발할 수 있습니다.

이 연구는 다음과 같은 참가자를 찾고 있습니다.

  • SCD로 확인
  • 안정적인 질병 변화 치료 요법을 받고 있거나 연구 시작 전에 질병 변화 치료를 받지 않았으며 6개월 연구 관찰 기간 동안 치료 변화를 계획하지 않은 경우 참가자는 6개월 동안 완료해야 합니다. 지난 24시간 동안의 겸상적혈구 통증 위기(치료를 받았는지, 복용한 약이 무엇인지), 최악의 통증, 최악의 피로, 일상적인 신체 활동 수행 능력에 대한 경험을 보고하는 일일 전자 일기. 우리는 SCD 수정 요법을 받는 사람들과 SCD 수정 요법을 받지 않는 사람들의 경험을 비교할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

98

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Hollywood, Florida, 미국, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, 미국, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, 미국, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

안정적인 낫적혈구병(SCD) 진단이 확인된 참여자(양부모로부터 유전된 헤모글로빈 S[HbS/S] 또는 한쪽 부모로부터 유전된 헤모글로빈 S 및 다른 부모로부터 유전된 헤모글로빈 베타 지중해빈혈[HbS/beta-zero-thalassemia]) 유전자형) 질병 수정 치료를 받고 있지 않거나 SCD 질병 수정 치료 요법의 안정적인 용량을 받고 있는 사람.

설명

포함 기준(모든 그룹):

- 안정적인 SCD 진단 확인(HbS/S 또는 HbS/beta-zero-thalassemia).

추가 포함 기준(질병 수정 치료 대조군 없음):

  • 스크리닝 전 12개월 이내에 1회 이상의 의료 이용(MU) VOC를 경험했습니다.
  • 스크리닝 전 12개월 동안의 MU VOC(들) 수 및 최근 수혈 없이 1세 이후에 수집된 %태아 헤모글로빈(HbF) 값에 대해 이용 가능한 데이터.

추가 포함 기준(SCD 질병 수정 치료 그룹):

  • HU 및/또는 크리잔리주맙(둘 중 먼저 시작된 것)을 시작하기 전 12개월 이내에 MU VOC를 1회 이상 경험했습니다.

  • 발표된 가이드라인 및/또는 제품별 지침(예: 패키지 라벨). 허용되는 SCD 질병 수정 치료 요법에는 다음이 포함됩니다.

    • HU 단독 및/또는 크리잔리주맙, L-글루타민 및/또는 복셀로터와의 조합; 또는
    • 크리잔리주맙 단독 및/또는 HU, L-글루타민 및/또는 복셀로터와 병용.
  • 위에서 설명한 대로 SCD 질병 수정 치료 시작 전 12개월 동안 MU VOC(들) 수에 대한 데이터 및 HU 시작 전 1세 이후에 수집된 %HbF 값 치료 및 최근 수혈이 없는 경우.

제외 기준(모든 그룹):

  • 진행 중인(상태 또는 후유증) 임상적으로 유의한 혈액학적(비SCD), 신장, 내분비, 폐, 위장관, 심혈관(명백한 뇌졸중 포함, 무증상 뇌경색 제외), 간(담석증 제외), 정신 또는 신경계 질환의 증거 또는 병력 의료 기록에서 평가됩니다.
  • 의료 기록에 따라 다음 중 하나로 입증되는 현저한 진행 중인 골수 억제: 심각한 빈혈, 절대 호중구 수(ANC)
  • 의료 기록에서 평가된 조혈 줄기 세포 이식 또는 유전자 요법 치료 이력.
  • 의료 기록 또는 참가자 자체 보고에서 평가된 등록일 1일 전 4주 이내의 단순 수혈 이력.
  • 의료 기록 또는 참가자 자가 보고에서 평가된 1일 등록 전 ≤12주 이내에 만성 수혈/교환 수혈 이력 및/또는 6개월 관찰 기간 동안 그러한 치료를 시작할 계획.

추가 제외 기준(질병 수정 치료 대조군 없음):

  • 참가자는 1일 등록 후 ≤18개월 이내에 언제든지 HU 및/또는 크리잔리주맙을 받았고 효능 부족(문서화되거나 감지된 VOC 빈도 감소 없음) 및/또는 해당 치료를 시작할 계획으로 인해 치료가 중단되었습니다. 6개월 관찰 기간 동안 치료(들).
  • 참가자는 1일 등록 후 4주 이내에 voxelotor 또는 L-글루타민을 받았고/또는 6개월 관찰 기간 동안 해당 치료를 시작할 계획입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
대조군
질병 수정 치료를 받지 않는 SCD 참가자.
다른: 전자 다이어리
참가자는 지난 24시간 동안의 경험을 보고하기 위해 매일 전자 환자 보고 결과 일기를 작성해야 합니다.
다른 이름들:
  • SCD 전자 환자 보고 결과(ePRO)
SCD 질병 수정 치료 그룹
치료 요법을 수정하는 SCD 질병의 안정적인 용량에 대한 SCD 참가자.
다른: 전자 다이어리
참가자는 지난 24시간 동안의 경험을 보고하기 위해 매일 전자 환자 보고 결과 일기를 작성해야 합니다.
다른 이름들:
  • SCD 전자 환자 보고 결과(ePRO)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
기간: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
기간: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
기간: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
기간: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
기간: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
기간: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
기간: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
기간: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 2월 10일

기본 완료 (실제)

2024년 6월 24일

연구 완료 (실제)

2024년 6월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 5월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 6월 2일

처음 게시됨 (실제)

2022년 6월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 14일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C4071008
  • NCT05407805 (레지스트리 식별자: ClinicalTrials.gov)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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