Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om meer te weten te komen over sikkelcelziekte bij volwassen patiënten

14 mei 2026 bijgewerkt door: Pfizer

EEN LAGE INTERVENTIONELE LONGITUDINALE STUDIE VAN EEN ELEKTRONISCHE SIKKELCELZIEK DOOR PATIËNT GEMELDE UITKOMSTEN BIJ VOLWASSEN DEELNEMERS VAN ≥18 JAAR

Het doel van deze klinische proef is om de prestaties van het elektronische dagboek van sikkelcelziekte (SCD) te evalueren bij mensen met SCZ die een behandeling ondergaan die SCZ zal veranderen en degenen die geen dergelijke behandeling ondergaan.

SCD is een aandoening waarbij er minder rode bloedcellen zijn om zuurstof door het lichaam te vervoeren.

Deze ziekte kan van ouder op kind worden overgedragen en kan pijn, infecties en schade aan organen veroorzaken.

Deze studie zoekt deelnemers die:

  • worden bevestigd met SCD
  • een stabiel regime van ziekteveranderende behandeling volgen of geen ziekteveranderende behandeling hebben gekregen vóór aanvang van het onderzoek en geen veranderingen in hun behandeling plannen tijdens de observatieperiode van 6 maanden Gedurende 6 maanden wordt de deelnemers gevraagd om een dagelijks elektronisch dagboek om te rapporteren over hun ervaringen in de afgelopen 24 uur met sikkelcelpijncrisis (of ze een behandeling kregen en welke medicijnen ze gebruikten), ergste pijn, ergste vermoeidheid en hun vermogen om gebruikelijke fysieke activiteiten uit te voeren. We zullen de ervaringen van mensen die SCD-modificerende therapie volgen, vergelijken met degenen die geen SCD-modificerende therapie volgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

98

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, Verenigde Staten, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Verenigde Staten, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met een bevestigde diagnose van stabiele sikkelcelziekte (SCD) (hemoglobine S geërfd van beide ouders [HbS/S] of hemoglobine S geërfd van één ouder en hemoglobine beta-thalassemie geërfd van de andere ouder [HbS/beta-nul-thalassemie] genotype) die ofwel geen ziektemodificerende behandeling ondergaan ofwel een stabiele dosis van een SCD ziektemodificerend behandelingsregime volgen.

Beschrijving

Inclusiecriteria (alle groepen):

- Bevestigde diagnose van stabiele SCD (HbS/S of HbS/beta-nul-thalassemie).

Aanvullende opnamecriteria (geen ziektemodificerende behandelingscontrolegroep):

  • ≥1 episode(n) van medisch gebruik (MU) VOS hebben ervaren binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Gegevens beschikbaar voor het aantal MU VOC('s) gedurende het interval van 12 maanden voorafgaand aan de screening en een waarde voor % foetaal hemoglobine (HbF) verzameld na de leeftijd van 1 jaar bij afwezigheid van recente transfusie.

Aanvullende opnamecriteria (SCD-ziektemodificerende behandelgroep):

  • ≥1 episode(n) van MU VOC hebben meegemaakt binnen 12 maanden voorafgaand aan de start van HU en/of crizanlizumab (welke van de twee eerder werd gestart).

  • Moeten op een stabiele dosis van hun SCD-behandelingsregime ≥8 weken voorafgaand aan dag 1 staan ​​met de bedoeling om tijdens het onderzoek op dezelfde dosis te blijven, tenzij aanpassingen medisch noodzakelijk zijn vanwege beenmergsuppressie, in overeenstemming met gepubliceerde richtlijnen en/of productspecifieke begeleiding (bijv. verpakkingsetiket). Geaccepteerde SCD-ziektemodificerende behandelingsregimes omvatten:

    • HU alleen en/of in combinatie met crizanlizumab, L-glutamine en/of voxelotor; of
    • Crizalizumab alleen en/of in combinatie met HU, L-glutamine en/of voxelotor.
  • Gegevens beschikbaar voor het aantal MU VOC('s) gedurende het interval van 12 maanden voorafgaand aan de start van een SCD-ziektemodificerende behandeling, zoals hierboven beschreven, en een waarde voor %HbF verzameld na de leeftijd van 1 jaar, voorafgaand aan de start van een HU behandeling en bij afwezigheid van recente transfusie.

Uitsluitingscriteria (alle groepen):

  • Bewijs of geschiedenis van aanhoudende (aandoening of gevolgen) klinisch significante hematologische (niet-SCD), renale, endocriene, pulmonaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire (inclusief openlijke beroerte maar exclusief stil herseninfarct), lever (exclusief cholelithiasis), psychiatrische of neurologische ziekte als beoordeeld aan de hand van medische dossiers.
  • Duidelijke aanhoudende beenmergsuppressie, zoals blijkt uit een van de volgende symptomen volgens medisch dossier: ernstige bloedarmoede, absoluut aantal neutrofielen (ANC)
  • Geschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie of behandeling met gentherapie zoals beoordeeld op basis van medische dossiers.
  • Geschiedenis van eenvoudige transfusie binnen ≤4 weken voorafgaand aan dag 1-inschrijving zoals beoordeeld op basis van medische dossiers of zelfrapportage van de deelnemer.
  • Voorgeschiedenis van chronische transfusie/wisseltransfusie binnen ≤12 weken voorafgaand aan dag 1 inschrijving zoals beoordeeld op basis van medische dossiers of zelfrapportage van de deelnemer en/of plan om een ​​dergelijke behandeling te starten tijdens de observatieperiode van 6 maanden.

Aanvullende uitsluitingscriteria (geen ziektemodificerende behandelingscontrolegroep):

  • De deelnemer kreeg HU en/of crizanlizumab op enig moment binnen ≤18 maanden na inschrijving op dag 1 en de behandeling(en) werden stopgezet wegens gebrek aan werkzaamheid (geen vermindering van de frequentie van VOC's, gedocumenteerd of waargenomen) en/of zijn van plan om de genoemde behandeling(en) tijdens de observatieperiode van 6 maanden.
  • De deelnemer ontving voxelotor of L-glutamine binnen ≤4 weken na inschrijving op dag 1 en/of was van plan deze behandeling(en) te starten tijdens de observatieperiode van 6 maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Controlegroep
SCD-deelnemers niet op ziekteveranderende behandeling.
Ander: Elektronisch dagboek
Deelnemers zullen worden gevraagd om dagelijks een elektronisch door de patiënt gerapporteerd resultaat in het dagboek in te vullen om te rapporteren over hun ervaringen in de afgelopen 24 uur.
Andere namen:
  • SCD elektronische door de patiënt gerapporteerde uitkomst (ePRO)
SCD ziektemodificerende behandelgroep
SCD-deelnemers op een stabiele dosis van een SCD-ziektemodificerend behandelingsregime.
Ander: Elektronisch dagboek
Deelnemers zullen worden gevraagd om dagelijks een elektronisch door de patiënt gerapporteerd resultaat in het dagboek in te vullen om te rapporteren over hun ervaringen in de afgelopen 24 uur.
Andere namen:
  • SCD elektronische door de patiënt gerapporteerde uitkomst (ePRO)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Tijdsspanne: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
Tijdsspanne: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
Tijdsspanne: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Tijdsspanne: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Tijdsspanne: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Tijdsspanne: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Tijdsspanne: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Tijdsspanne: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 juni 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C4071008
  • NCT05407805 (Register-ID: ClinicalTrials.gov)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren