成人患者における鎌状赤血球症について学ぶための研究
2026年5月14日 更新者：Pfizer
電子鎌状赤血球症患者の低介入縦断研究は、18 歳以上の成人参加者の結果を報告しました
この臨床試験の目的は、鎌状赤血球症 (SCD) を変化させる治療を受けている SCD 患者とそうでない患者の鎌状赤血球症 (SCD) 電子日記のパフォーマンスを評価することです。
SCD は、体中に酸素を運ぶ赤血球が少ない状態の一種です。
この病気は親から子へと受け継がれる可能性があり、痛み、感染、臓器の損傷を引き起こす可能性があります。
この調査では、次のような参加者を求めています。
- SCDで確認されています
- -疾患を変化させる治療の安定したレジメンを使用しているか、研究開始前に疾患を変化させる治療を受けておらず、6か月の研究観察期間中に治療の変更を計画していない 6か月間、参加者は完了するように求められます過去 24 時間の鎌状赤血球症の発症 (何らかの治療を受け、どのような薬を服用したか)、最悪の痛み、最悪の疲労、および通常の身体活動を行う能力を報告するための毎日の電子日記。 SCD修飾療法を受けている人々の経験と、SCD修飾療法を受けていない人々の経験を比較します。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
98
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Hollywood、Florida、アメリカ、33024
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Maryland
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Upper Marlboro、Maryland、アメリカ、20774
- Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
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Massachusetts
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Waltham、Massachusetts、アメリカ、02451
- Sanguine Biosciences, Inc.
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Cohen Children's Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-安定した鎌状赤血球症（SCD）の診断が確認された参加者（両方の親から継承されたヘモグロビンS [HbS / S]または一方の親から継承されたヘモグロビンSおよびもう一方の親から継承されたヘモグロビンベータサラセミア[HbS /ベータゼロサラセミア]遺伝子型）は、疾患修飾治療を受けていないか、SCD疾患修飾治療レジメンの安定した用量を使用しています。
説明
包含基準 (すべてのグループ):
-安定したSCD（HbS / SまたはHbS /ベータゼロサラセミア）の確定診断。
追加の包含基準（疾患修飾治療コントロール群なし）：
- -スクリーニング前の12か月以内に医療利用（MU）VOCのエピソードが1回以上経験されている。
- スクリーニング前の 12 か月間の MU VOC の数に関するデータと、最近の輸血がない場合に 1 歳以降に収集された胎児ヘモグロビン (HbF) の値。
追加の包含基準 (SCD 疾患修飾治療グループ):
- -HUおよび/またはクリザンリズマブの開始前の12か月以内にMU VOCの1回以上のエピソードを経験した（どちらか早い方）。
-1日目の8週間以上前にSCD治療レジメンの安定した用量を使用する必要があり、骨髄抑制のために医学的に調整が必要な場合を除き、研究全体で同じ用量を維持することを意図している公開されたガイドラインおよび/または製品固有のガイダンス (パッケージ ラベルなど)。 受け入れられているSCD疾患修飾治療レジメンには以下が含まれます：
- HU単独および/またはクリザンリズマブ、L-グルタミンおよび/またはボクセロトールとの併用;また
- クリザンリズマブ単独および/またはHU、L-グルタミンおよび/またはボクセロトールとの併用。
- 上記のように、SCD疾患修飾治療の開始前の12か月間のMU VOCの数、およびHUの開始前の1歳以降に収集された%HbFの値について利用可能なデータ治療、および最近の輸血がない場合。
除外基準 (すべてのグループ):
- -進行中の（状態または後遺症）臨床的に重要な血液（非SCD）、腎臓、内分泌、肺、胃腸、心血管（明白な脳卒中を含むが、無症候性脳梗塞を除く）、肝臓（胆石症を除く）、精神または神経学的疾患としての証拠または病歴医療記録から評価されます。
- -医療記録に従って、次のいずれかによって証明される進行中の骨髄抑制をマーク：重度の貧血、絶対好中球数（ANC）
- -医療記録から評価された造血幹細胞移植または遺伝子治療による治療の歴史。
- -医療記録または参加者の自己報告から評価された、1日目の登録前の4週間以内の単純輸血の履歴。
- -1日目の登録前の12週間以内の慢性輸血/交換輸血の歴史 カルテまたは参加者の自己報告から評価された、および/または6か月の観察期間中にそのような治療を開始する計画。
追加の除外基準（疾患修飾治療なしの対照群）：
- -参加者は、1日目の登録から18か月以内の任意の時点でHUおよび/またはクリザンリズマブを受け取り、治療は有効性の欠如のために中止されました（文書化または認識されたVOCの頻度の減少なし）および/またはその開始の計画6ヶ月の観察期間中の治療。
- -参加者は、1日目の登録から4週間以内にボクセロターまたはL-グルタミンを投与された、および/または6か月の観察期間中にその治療を開始する予定です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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対照群
-疾患修飾治療を受けていないSCD参加者。
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参加者は、過去24時間の経験を報告するために、毎日の電子患者報告結果日記エントリに記入するよう求められます。
他の名前：
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SCD疾患修飾治療グループ
-SCD疾患を修正する治療レジメンの安定した用量のSCD参加者。
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参加者は、過去24時間の経験を報告するために、毎日の電子患者報告結果日記エントリに記入するよう求められます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
時間枠：Baseline up to Day 180
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Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs.
Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC.
Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment.
VOC rate was derived as annualized rate.
Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
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Baseline up to Day 180
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VOC Day Rate
時間枠：Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours.
This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?"
A response of "Yes" indicated a VOC day.
VOC day rate was derived as annualized rate.
VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
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Baseline up to Day 180
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Patient-reported VOC Event Rate
時間枠：Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis.
The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event.
Rate were derived as annualized rate.
Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
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Baseline up to Day 180
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Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
時間枠：Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine.
Higher scores indicated worse pain.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
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Baseline up to Day 180
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Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
時間枠：Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine.
Higher scores indicated worse tiredness.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
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Baseline up to Day 180
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Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
時間枠：Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g.
walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
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Baseline up to Day 180
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
時間枠：Baseline up to Day 180
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MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs.
Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC.
MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period).
VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours.
It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?"
Response "Yes" indicated VOC day.
VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period).
Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate.
It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
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Baseline up to Day 180
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Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
時間枠：Baseline up to Day 180
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MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs.
Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC.
MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period).
VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days.
The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event.
Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate.
It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
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Baseline up to Day 180
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年2月10日
一次修了 (実際)
2024年6月24日
研究の完了 (実際)
2024年6月24日
試験登録日
最初に提出
2022年5月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月2日
最初の投稿 (実際)
2022年6月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月14日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- C4071008
- NCT05407805 (レジストリ識別子：ClinicalTrials.gov)
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