成人患者における鎌状赤血球症について学ぶための研究

包含基準 (すべてのグループ):

-安定したSCD（HbS / SまたはHbS /ベータゼロサラセミア）の確定診断。

追加の包含基準（疾患修飾治療コントロール群なし）：

• -スクリーニング前の12か月以内に医療利用（MU）VOCのエピソードが1回以上経験されている。
• スクリーニング前の 12 か月間の MU VOC の数に関するデータと、最近の輸血がない場合に 1 歳以降に収集された胎児ヘモグロビン (HbF) の値。

追加の包含基準 (SCD 疾患修飾治療グループ):

• -HUおよび/またはクリザンリズマブの開始前の12か月以内にMU VOCの1回以上のエピソードを経験した（どちらか早い方）。

• -1日目の8週間以上前にSCD治療レジメンの安定した用量を使用する必要があり、骨髄抑制のために医学的に調整が必要な場合を除き、研究全体で同じ用量を維持することを意図している公開されたガイドラインおよび/または製品固有のガイダンス (パッケージ ラベルなど)。 受け入れられているSCD疾患修飾治療レジメンには以下が含まれます：

  • HU単独および/またはクリザンリズマブ、L-グルタミンおよび/またはボクセロトールとの併用;また
  • クリザンリズマブ単独および/またはHU、L-グルタミンおよび/またはボクセロトールとの併用。
• 上記のように、SCD疾患修飾治療の開始前の12か月間のMU VOCの数、およびHUの開始前の1歳以降に収集された%HbFの値について利用可能なデータ治療、および最近の輸血がない場合。

除外基準 (すべてのグループ):

• -進行中の（状態または後遺症）臨床的に重要な血液（非SCD）、腎臓、内分泌、肺、胃腸、心血管（明白な脳卒中を含むが、無症候性脳梗塞を除く）、肝臓（胆石症を除く）、精神または神経学的疾患としての証拠または病歴医療記録から評価されます。
• -医療記録に従って、次のいずれかによって証明される進行中の骨髄抑制をマーク：重度の貧血、絶対好中球数（ANC）
• -医療記録から評価された造血幹細胞移植または遺伝子治療による治療の歴史。
• -医療記録または参加者の自己報告から評価された、1日目の登録前の4週間以内の単純輸血の履歴。
• -1日目の登録前の12週間以内の慢性輸血/交換輸血の歴史 カルテまたは参加者の自己報告から評価された、および/または6か月の観察期間中にそのような治療を開始する計画。

追加の除外基準（疾患修飾治療なしの対照群）：

• -参加者は、1日目の登録から18か月以内の任意の時点でHUおよび/またはクリザンリズマブを受け取り、治療は有効性の欠如のために中止されました（文書化または認識されたVOCの頻度の減少なし）および/またはその開始の計画6ヶ月の観察期間中の治療。
• -参加者は、1日目の登録から4週間以内にボクセロターまたはL-グルタミンを投与された、および/または6か月の観察期間中にその治療を開始する予定です。