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Eine Studie, um mehr über die Sichelzellanämie bei erwachsenen Patienten zu erfahren

14. Mai 2026 aktualisiert von: Pfizer

EINE NIEDRIG-INTERVENTIONELLE LÄNGSSTUDIE EINES PATIENTEN MIT EINER ELEKTRONISCHEN SICHELZELLKRANKHEIT BERICHTETE ERGEBNISSE BEI ​​ERWACHSENEN TEILNEHMERN IM ALTER VON ≥ 18 JAHREN

Der Zweck dieser klinischen Studie besteht darin, die Leistung des elektronischen Tagebuchs der Sichelzellanämie (SCD) bei Personen mit SCD zu bewerten, die eine Behandlung erhalten, die die SCD verändern wird, und bei Personen, die keine solche Behandlung erhalten.

SCD ist eine Art von Erkrankung, bei der weniger rote Blutkörperchen vorhanden sind, um Sauerstoff durch den Körper zu transportieren.

Diese Krankheit kann von den Eltern auf das Kind übertragen werden und Schmerzen, Infektionen und Organschäden verursachen.

Diese Studie sucht Teilnehmer, die:

  • werden mit SCD bestätigt
  • sich in einer stabilen krankheitsverändernden Behandlung befinden oder vor Beginn der Studie keine krankheitsverändernde Behandlung erhalten haben und keine Änderungen ihrer Behandlung während des 6-monatigen Beobachtungszeitraums der Studie planen. Für 6 Monate werden die Teilnehmer gebeten, die Studie abzuschließen ein tägliches elektronisches Tagebuch, um über ihre Erfahrungen in den letzten 24 Stunden mit der Sichelzellenanämie zu berichten (ob sie behandelt wurden und welche Medikamente sie eingenommen haben), die schlimmsten Schmerzen, die schlimmste Müdigkeit und ihre Fähigkeit, gewöhnliche körperliche Aktivitäten auszuführen. Wir werden die Erfahrungen von Menschen vergleichen, die eine SCD-modifizierende Therapie einnehmen, mit denen, die keine SCD-modifizierende Therapie einnehmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

98

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, Vereinigte Staaten, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit einer bestätigten Diagnose einer stabilen Sichelzellanämie (SCD) (Hämoglobin S von beiden Elternteilen geerbt [HbS/S] oder Hämoglobin S von einem Elternteil geerbt und Hämoglobin-Beta-Thalassämie vom anderen Elternteil geerbt [HbS/Beta-Null-Thalassämie] Genotyp), die entweder keine krankheitsmodifizierende Behandlung oder eine stabile Dosis eines krankheitsmodifizierenden SCD-Behandlungsschemas erhalten.

Beschreibung

Einschlusskriterien (alle Gruppen):

- Bestätigte Diagnose eines stabilen SCD (HbS/S oder HbS/Beta-Null-Thalassämie).

Zusätzliche Einschlusskriterien (Kontrollgruppe ohne krankheitsmodifizierende Behandlung):

  • innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening ≥ 1 Episode(n) von medizinischer Verwendung (MU) VOC erlebt haben.
  • Verfügbare Daten für die Anzahl von MU VOC(s) während des 12-Monats-Intervalls vor dem Screening und ein Wert für % fötales Hämoglobin (HbF), der nach dem 1. Lebensjahr ohne kürzlich erfolgte Transfusion erhoben wurde.

Zusätzliche Einschlusskriterien (Krankheitsmodifizierende SCD-Behandlungsgruppe):

  • ≥1 Episode(n) von MU VOC innerhalb von 12 Monaten vor Beginn der HU und/oder Crizanlizumab (je nachdem, was früher begonnen wurde) erlebt haben.

  • Muss auf einer stabilen Dosis ihres SCD-Behandlungsschemas ≥ 8 Wochen vor Tag 1 sein, mit der Absicht, während der gesamten Studie auf derselben Dosis zu bleiben, es sei denn, Anpassungen sind aufgrund von Knochenmarksuppression gemäß den veröffentlichten Richtlinien und/oder medizinisch erforderlich produktspezifische Hinweise (z. B. Verpackungsetikett). Zu den akzeptierten krankheitsmodifizierenden SCD-Behandlungsschemata gehören:

    • HU allein und/oder in Kombination mit Crizanlizumab, L-Glutamin und/oder Voxelotor; oder
    • Crizanlizumab allein und/oder in Kombination mit HU, L-Glutamin und/oder Voxelotor.
  • Verfügbare Daten für die Anzahl der MU VOC(s) während des 12-Monats-Intervalls vor Beginn einer krankheitsmodifizierenden SCD-Behandlung, wie oben beschrieben, und ein Wert für %HbF, der nach dem 1. Lebensjahr vor Beginn einer HU erhoben wurde Behandlung und ohne kürzlich erfolgte Transfusion.

Ausschlusskriterien (alle Gruppen):

  • Nachweis oder Anamnese bestehender (Zustand oder Folgeerscheinungen) klinisch signifikanter hämatologischer (nicht SCD), renaler, endokriner, pulmonaler, gastrointestinaler, kardiovaskulärer (einschließlich offener Schlaganfall, aber ausschließlich stiller Hirninfarkt), hepatischer (ausgenommen Cholelithiasis), psychiatrischer oder neurologischer Erkrankungen wie z anhand von Krankenakten beurteilt.
  • Ausgeprägte andauernde Knochenmarksuppression, wie durch eines der folgenden laut Krankenakte belegt: schwere Anämie, absolute Neutrophilenzahl (ANC)
  • Vorgeschichte einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation oder Behandlung mit Gentherapie, wie anhand von Krankenakten festgestellt.
  • Anamnese einer einfachen Transfusion innerhalb von ≤ 4 Wochen vor der Einschreibung an Tag 1, wie aus den Krankenakten oder dem Selbstbericht des Teilnehmers hervorgeht.
  • Chronische Transfusion/Austauschtransfusion in der Vorgeschichte innerhalb von ≤12 Wochen vor der Einschreibung an Tag 1, wie aus den Krankenakten oder dem Selbstbericht der Teilnehmer hervorgeht, und/oder planen, eine solche Behandlung während des 6-monatigen Beobachtungszeitraums einzuleiten.

Zusätzliche Ausschlusskriterien (Kontrollgruppe ohne krankheitsmodifizierende Behandlung):

  • Der Teilnehmer erhielt HU und/oder Crizanlizumab zu einem beliebigen Zeitpunkt innerhalb von ≤ 18 Monaten nach der Aufnahme an Tag 1 und die Behandlung(en) wurde/wurden aufgrund mangelnder Wirksamkeit (keine Verringerung der Häufigkeit von VOCs, dokumentiert oder wahrgenommen) und/oder Plan, diese einzuleiten, abgebrochen Behandlung(en) während des 6-monatigen Beobachtungszeitraums.
  • Der Teilnehmer erhielt Voxelotor oder L-Glutamin innerhalb von ≤4 Wochen nach Tag 1 der Aufnahme und/oder plant, diese Behandlung(en) während des 6-monatigen Beobachtungszeitraums zu beginnen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kontrollgruppe
SCD-Teilnehmer, die keine krankheitsmodifizierende Behandlung erhalten.
Sonstiges: Elektronisches Tagebuch
Die Teilnehmer werden gebeten, täglich einen elektronischen Ergebnistagebucheintrag des Patienten auszufüllen, um über ihre Erfahrungen in den letzten 24 Stunden zu berichten.
Andere Namen:
  • SCD Electronic Patient Reported Outcome (ePRO)
SCD-krankheitsmodifizierende Behandlungsgruppe
SCD-Teilnehmer mit einer stabilen Dosis eines krankheitsmodifizierenden SCD-Behandlungsschemas.
Sonstiges: Elektronisches Tagebuch
Die Teilnehmer werden gebeten, täglich einen elektronischen Ergebnistagebucheintrag des Patienten auszufüllen, um über ihre Erfahrungen in den letzten 24 Stunden zu berichten.
Andere Namen:
  • SCD Electronic Patient Reported Outcome (ePRO)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Zeitfenster: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
Zeitfenster: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
Zeitfenster: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Zeitfenster: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Zeitfenster: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Zeitfenster: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Zeitfenster: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Zeitfenster: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Juni 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C4071008
  • NCT05407805 (Registrierungskennung: ClinicalTrials.gov)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

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