Studie o srpkovité anémii u dospělých pacientů
14. května 2026 aktualizováno: Pfizer
NÍZKOINTERVENČNÍ LONGITUDINÁLNÍ STUDIE PACIENTA S ELEKTRONICKÝM SRPIVKOVÝM ONEMOCNĚNÍM HLÁŠILA VÝSLEDKY U DOSPĚLÝCH ÚČASTNÍKŮ VE VĚKU ≥ 18 LET
Účelem této klinické studie je vyhodnotit výkon elektronického deníku srpkovité anémii (SCD) u lidí s SCD, kteří podstupují léčbu, která SCD změní, a těch, kteří takovou léčbu nepodstupují.
SCD je typ stavu, kdy je v těle méně červených krvinek, které přenášejí kyslík.
Toto onemocnění se může přenášet z rodiče na dítě a může způsobit bolest, infekce a poškození orgánů.
Tato studie hledá účastníky, kteří:
- jsou potvrzeny SCD
- jsou na stabilním režimu léčby měnící onemocnění nebo před začátkem studie nepodstoupili žádnou léčbu měnící onemocnění a neplánují žádné změny ve své léčbě během 6měsíčního období pozorování studie Po dobu 6 měsíců budou účastníci požádáni, aby dokončili denní elektronický deník, ve kterém budou referovat o svých zkušenostech za posledních 24 hodin se srpkovitou anémií (jestli dostali nějakou léčbu a jaké léky užívali), nejhorší bolestí, nejhorší únavou a schopností vykonávat obvyklé fyzické aktivity. Porovnáme zkušenosti lidí, kteří užívají terapii modifikující SCD, s těmi, kteří terapii modifikující SCD neužívají.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
98
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Spojené státy, 33024
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
-
Maryland
-
Upper Marlboro, Maryland, Spojené státy, 20774
- Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Waltham, Massachusetts, Spojené státy, 02451
- Sanguine Biosciences, Inc.
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci s potvrzenou diagnózou stabilní srpkovité anémii (SCD) (hemoglobin S zděděný od obou rodičů [HbS/S] nebo hemoglobin S zděděný od jednoho rodiče a hemoglobin beta talasémie zděděná od druhého rodiče [HbS/beta-nulová-talasémie] genotyp), kteří buď nejsou na léčbě modifikující onemocnění, nebo na stabilní dávce léčebného režimu modifikujícího onemocnění SCD.
Popis
Kritéria zahrnutí (všechny skupiny):
- Potvrzená diagnóza stabilní SCD (HbS/S nebo HbS/beta-nula-talasémie).
Další kritéria pro zařazení (kontrolní skupina nemodifikující léčbu):
- Zažili ≥ 1 epizodu (epizod) lékařského využití (MU) VOC během 12 měsíců před screeningem.
- Dostupné údaje pro počet MU VOC během 12měsíčního intervalu před screeningem a hodnotu % fetálního hemoglobinu (HbF) získanou po 1 roce věku bez nedávné transfuze.
Další kritéria pro zařazení (SCD Disease Modifying Treatment Group):
- Prodělali ≥1 epizodu(e) MU VOC během 12 měsíců před zahájením HU a/nebo crizanlizumabu (podle toho, co bylo zahájeno dříve).
Musí být na stabilní dávce svého léčebného režimu SCD ≥ 8 týdnů před 1. dnem se záměrem zůstat na stejné dávce po celou dobu studie, pokud nejsou úpravy z lékařského hlediska nezbytné kvůli supresi kostní dřeně, v souladu s publikovanými pokyny a/nebo specifické pokyny pro produkt (např. štítek na obalu). Akceptované léčebné režimy modifikující onemocnění SCD zahrnují:
- HU samostatně a/nebo v kombinaci s crizanlizumabem, L-glutaminem a/nebo voxelotorem; nebo
- Crizanlizumab samostatně a/nebo v kombinaci s HU, L-glutaminem a/nebo voxelotorem.
- Dostupné údaje pro počet MU VOC během 12měsíčního intervalu před zahájením jakékoli léčby modifikující onemocnění SCD, jak je popsáno výše, a hodnota pro %HbF získaná po 1 roce věku, před zahájením jakékoli HU léčbě a při absenci nedávné transfuze.
Kritéria vyloučení (všechny skupiny):
- Důkaz nebo historie probíhajícího (stav nebo následky) klinicky významného hematologického (non-SCD), renálního, endokrinního, plicního, gastrointestinálního, kardiovaskulárního (včetně zjevné cévní mozkové příhody, ale s výjimkou tichého mozkového infarktu), jaterního (kromě cholelitiázy), psychiatrického nebo neurologického onemocnění jako posouzeno ze zdravotní dokumentace.
- Výrazná pokračující suprese kostní dřeně, o čemž svědčí některý z následujících lékařských záznamů: těžká anémie, absolutní počet neutrofilů (ANC)
- Anamnéza transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo léčba genovou terapií podle lékařských záznamů.
- Anamnéza jednoduché transfuze během ≤ 4 týdnů před zařazením do 1. dne, jak bylo vyhodnoceno ze zdravotních záznamů nebo vlastní zprávy účastníka.
- Chronická transfuze/výměnná transfuze v anamnéze během ≤ 12 týdnů před zařazením do 1. dne, jak bylo vyhodnoceno ze zdravotních záznamů nebo vlastního hlášení účastníka a/nebo plánu zahájit takovou léčbu během 6měsíčního období pozorování.
Další vylučovací kritéria (kontrolní skupina nemodifikující léčbu):
- Účastník dostával HU a/nebo crizanlizumab kdykoli během ≤ 18 měsíců od zařazení do prvního dne a léčba (léčby) byla přerušena z důvodu nedostatečné účinnosti (žádné snížení frekvence VOC, dokumentované nebo vnímané) a/nebo plán zahájení uvedeného léčba(y) během 6měsíčního období pozorování.
- Účastník dostal voxelotor nebo L-glutamin během ≤ 4 týdnů od zařazení do 1. dne a/nebo plánoval zahájit uvedenou léčbu (léčby) během 6měsíčního období pozorování.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Kontrolní skupina
Účastníci SCD nejsou na léčbě modifikující onemocnění.
|
Účastníci budou požádáni, aby vyplnili denní elektronický záznam pacientem hlášených výsledků, aby informovali o svých zkušenostech za posledních 24 hodin.
Ostatní jména:
|
|
SCD nemoc modifikující léčebná skupina
Účastníci SCD na stabilní dávce léčebného režimu modifikujícího onemocnění SCD.
|
Účastníci budou požádáni, aby vyplnili denní elektronický záznam pacientem hlášených výsledků, aby informovali o svých zkušenostech za posledních 24 hodin.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Časové okno: Baseline up to Day 180
|
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs.
Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC.
Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment.
VOC rate was derived as annualized rate.
Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
|
Baseline up to Day 180
|
|
VOC Day Rate
Časové okno: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours.
This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?"
A response of "Yes" indicated a VOC day.
VOC day rate was derived as annualized rate.
VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
|
Baseline up to Day 180
|
|
Patient-reported VOC Event Rate
Časové okno: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis.
The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event.
Rate were derived as annualized rate.
Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
|
Baseline up to Day 180
|
|
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Časové okno: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine.
Higher scores indicated worse pain.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
|
Baseline up to Day 180
|
|
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Časové okno: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine.
Higher scores indicated worse tiredness.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
|
Baseline up to Day 180
|
|
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Časové okno: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g.
walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
|
Baseline up to Day 180
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Časové okno: Baseline up to Day 180
|
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs.
Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC.
MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period).
VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours.
It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?"
Response "Yes" indicated VOC day.
VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period).
Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate.
It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
|
Baseline up to Day 180
|
|
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Časové okno: Baseline up to Day 180
|
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs.
Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC.
MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period).
VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days.
The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event.
Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate.
It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
|
Baseline up to Day 180
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. února 2022
Primární dokončení (Aktuální)
24. června 2024
Dokončení studie (Aktuální)
24. června 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
7. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C4071008
- NCT05407805 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .