Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, чтобы узнать о серповидноклеточной анемии у взрослых пациентов

14 мая 2026 г. обновлено: Pfizer

МАЛОЕ ИНТЕРВЕНЦИОННОЕ ПРОДОЛЖИТЕЛЬНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ПАЦИЕНТА С ЭЛЕКТРОННОЙ СЕРПОПОЛЕТНО-КЛЕТОЧНОЙ БОЛЕЗНЬЮ, СООБЩЕННОЕ О РЕЗУЛЬТАТАХ У ВЗРОСЛЫХ УЧАСТНИКОВ В ВОЗРАСТЕ ≥18 ЛЕТ

Целью этого клинического испытания является оценка эффективности электронного дневника серповидно-клеточной анемии (SCD) у людей с SCD, которые проходят лечение, которое изменит SCD, и у тех, кто не проходит такое лечение.

ВСС — это тип состояния, при котором меньше эритроцитов переносят кислород по телу.

Это заболевание может передаваться от родителя к ребенку и может вызывать боль, инфекции и повреждение органов.

Это исследование ищет участников, которые:

  • подтверждены с помощью SCD
  • находятся на стабильном режиме лечения, изменяющего заболевание, или не получали никакого лечения, изменяющего заболевание, до начала исследования и не планируют никаких изменений в своем лечении в течение 6-месячного периода наблюдения за исследованием. В течение 6 месяцев участникам будет предложено заполнить ежедневный электронный дневник, чтобы сообщать о своем опыте за последние 24 часа с болевым кризисом серповидно-клеточной анемии (получали ли они какое-либо лечение и какие лекарства они принимали), о самой сильной боли, о самой сильной усталости и о своей способности выполнять обычную физическую активность. Мы сравним опыт людей, принимающих ВСС-модифицирующую терапию, с теми, кто не принимает ВСС-модифицирующую терапию.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

98

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, Соединенные Штаты, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с подтвержденным диагнозом стабильной серповидноклеточной анемии (SCD) (гемоглобин S, унаследованный от обоих родителей [HbS/S] или гемоглобин S, унаследованный от одного родителя, и гемоглобин бета-талассемия, унаследованный от другого родителя [HbS/бета-нулевая талассемия] генотип), которые либо не проходят лечение, модифицирующее заболевание, либо получают стабильную дозу схемы лечения ВСС, модифицирующей заболевание.

Описание

Критерии включения (все группы):

- Подтвержденный диагноз стабильной ВСС (HbS/S или HbS/бета-ноль-талассемия).

Дополнительные критерии включения (контрольная группа, не влияющая на заболевание):

  • Пережили ≥1 эпизода(ов) использования ЛОС в медицинских целях в течение 12 месяцев до скрининга.
  • Доступны данные о количестве ДЕ ЛОС в течение 12-месячного интервала до скрининга и значение % фетального гемоглобина (HbF), собранное после достижения 1-летнего возраста при отсутствии недавнего переливания крови.

Дополнительные критерии включения (группа лечения, модифицирующая ВСС):

  • Перенесли ≥1 эпизода(ов) MU ЛОС в течение 12 месяцев до начала HU и/или кризанлизумаба (в зависимости от того, что было начато ранее).

  • Должны быть на стабильной дозе схемы лечения ВСС за ≥8 недель до дня 1 с намерением оставаться на той же дозе на протяжении всего исследования, за исключением случаев, когда корректировка необходима с медицинской точки зрения из-за подавления костного мозга, в соответствии с опубликованными рекомендациями и/или руководство по конкретному продукту (например, этикетка на упаковке). Принятые схемы лечения ВСС, модифицирующие заболевание, включают:

    • HU отдельно и/или в комбинации с кризанлизумабом, L-глутамином и/или вокселотором; или же
    • Кризанлизумаб отдельно и/или в комбинации с HU, L-глютамином и/или вокселотором.
  • Имеются данные о количестве ДЕ ЛОС в течение 12-месячного интервала до начала любого лечения, модифицирующего ВСС, как описано выше, и значение %HbF, собранное после 1-летнего возраста, до начала любого HU. лечения и при отсутствии недавних трансфузий.

Критерии исключения (все группы):

  • Доказательства или история продолжающегося (состояние или последствия) клинически значимого гематологического (не ВСС), почечного, эндокринного, легочного, желудочно-кишечного, сердечно-сосудистого (включая явный инсульт, но исключая бессимптомный церебральный инфаркт), печеночного (исключая желчнокаменную болезнь), психиатрического или неврологического заболевания, как оценивается по медицинским документам.
  • Выраженное продолжающееся угнетение костного мозга, о чем свидетельствует любой из следующих признаков согласно медицинской карте: тяжелая анемия, абсолютное число нейтрофилов (АНЧ)
  • История трансплантации гемопоэтических стволовых клеток или лечения генной терапией по оценке из медицинских записей.
  • История простого переливания в течение ≤4 недель до регистрации в День 1, согласно оценке из медицинских записей или самоотчета участника.
  • История хронических переливаний / обменных переливаний в течение ≤ 12 недель до регистрации в День 1, согласно оценке из медицинских карт или самоотчетов участников и / или плану начала такого лечения в течение 6-месячного периода наблюдения.

Дополнительные критерии исключения (группа контроля, не модифицирующая заболевание):

  • Участник получал HU и/или кризанлизумаб в любое время в течение ≤18 месяцев после включения в первый день, и лечение(я) было прекращено из-за недостаточной эффективности (отсутствие документально подтвержденного или предполагаемого снижения частоты ЛОС) и/или плана начала указанного лечения. лечение(я) в течение 6-месячного периода наблюдения.
  • Участник получал вокселотор или L-глютамин в течение ≤4 недель после регистрации в первый день и/или планировал начать указанное(ые) лечение(я) в течение 6-месячного периода наблюдения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Контрольная группа
Участники SCD, не получающие лечения, модифицирующего заболевание.
Другой: Электронный дневник
Участникам будет предложено заполнять ежедневный электронный дневник результатов, сообщаемый пациентом, чтобы сообщить о своем опыте за последние 24 часа.
Другие имена:
  • SCD электронный результат, сообщаемый пациентом (ePRO)
Группа лечения, модифицирующего заболевание, при ВСС
Участники ВСС, получающие стабильную дозу препарата, изменяющего схему лечения ВСС.
Другой: Электронный дневник
Участникам будет предложено заполнять ежедневный электронный дневник результатов, сообщаемый пациентом, чтобы сообщить о своем опыте за последние 24 часа.
Другие имена:
  • SCD электронный результат, сообщаемый пациентом (ePRO)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Временное ограничение: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
Временное ограничение: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
Временное ограничение: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Временное ограничение: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Временное ограничение: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Временное ограничение: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Временное ограничение: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Временное ограничение: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 июня 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июня 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 июня 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C4071008
  • NCT05407805 (Идентификатор реестра: ClinicalTrials.gov)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться