Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære om seglcellesygdom hos voksne patienter

14. maj 2026 opdateret af: Pfizer

EN LAV-INTERVENTIONEL LANGGITUDINAL UNDERSØGELSE AF EN ELEKTRONISK SIGLE-CELLESYGDOMSPATIENT RAPPORTEREDE RESULTATER HOS VOKSNE DELTAGERE I ALDER ≥18 ÅR

Formålet med dette kliniske forsøg er at evaluere effektiviteten af ​​den elektroniske dagbog i seglcellesygdomme (SCD) hos personer med SCD, som er i behandling, der vil ændre SCD, og ​​dem, der ikke er i en sådan behandling.

SCD er en type tilstand, hvor der er færre røde blodlegemer til at transportere ilt rundt i kroppen.

Denne sygdom kan overføres fra forælder til barn og kan forårsage smerter, infektioner og skader på organer.

Denne undersøgelse søger deltagere, der:

  • er bekræftet med SCD
  • er på et stabilt regime med sygdomsskiftende behandling eller har ikke modtaget nogen sygdomsskiftende behandling før studiets start og planlægger ingen ændringer i deres behandling i løbet af undersøgelsens 6-måneders observationsperiode I 6 måneder vil deltagerne blive bedt om at gennemføre en daglig elektronisk dagbog for at rapportere om deres oplevelse i det seneste døgn med seglcelle smertekrise (hvis de fik nogen behandling, og hvilken medicin de tog), værste smerter, værste træthed og deres evne til at udføre sædvanlige fysiske aktiviteter. Vi vil sammenligne erfaringerne fra personer, der tager SCD-modificerende terapi, med dem, der ikke tager SCD-modificerende terapi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

98

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, Forenede Stater, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Forenede Stater, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med en bekræftet diagnose af stabil seglcellesygdom (SCD) (hæmoglobin S arvet fra begge forældre [HbS/S] eller hæmoglobin S arvet fra den ene forælder og hæmoglobin beta-thalassæmi arvet fra den anden forælder [HbS/beta-nul-thalassæmi] genotype), som enten ikke er i sygdomsmodificerende behandling eller i en stabil dosis af et SCD-sygdomsmodificerende behandlingsregime.

Beskrivelse

Inklusionskriterier (alle grupper):

- Bekræftet diagnose af stabil SCD (HbS/S eller HbS/beta-nul-thalassæmi).

Yderligere inklusionskriterier (kontrolgruppe for ingen sygdomsændrende behandling):

  • Har oplevet ≥1 episode(r) af medicinsk brug (MU) VOC inden for 12 måneder før screening.
  • Data tilgængelige for antallet af MU VOC(er) i løbet af 12-månedersintervallet forud for screening og en værdi for % føtalt hæmoglobin (HbF) indsamlet efter 1 års alderen i fravær af nylig transfusion.

Yderligere inklusionskriterier (SCD Disease Modifying Treatment Group):

  • Har oplevet ≥1 episode(r) af MU VOC inden for 12 måneder før påbegyndelse af HU og/eller crizanlizumab (alt efter hvad der blev påbegyndt tidligere).

  • Skal have en stabil dosis af deres SCD-behandlingsregime ≥8 uger før dag 1 med den hensigt at forblive på den samme dosis gennem hele undersøgelsen, medmindre justeringer er medicinsk nødvendige på grund af knoglemarvssuppression, i overensstemmelse med offentliggjorte retningslinjer og/eller produktspecifik vejledning (f.eks. emballageetiket). Accepterede SCD-sygdomsmodificerende behandlingsregimer inkluderer:

    • HU alene og/eller i kombination med crizanlizumab, L-glutamin og/eller voxelotor; eller
    • Crizanlizumab alene og/eller i kombination med HU, L-glutamin og/eller voxelotor.
  • Data tilgængelige for antallet af MU VOC(er) i løbet af 12-måneders intervallet før påbegyndelse af enhver SCD sygdomsmodificerende behandling, som beskrevet ovenfor, og en værdi for %HbF indsamlet efter 1 års alderen, før påbegyndelse af enhver HU behandling, og i mangel af nylig transfusion.

Ekskluderingskriterier (alle grupper):

  • Bevis eller historie med igangværende (tilstand eller følgesygdomme) klinisk signifikant hæmatologisk (ikke-SCD), nyre, endokrin, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær (herunder åbenlyst slagtilfælde, men ekskl. stille hjerneinfarkt), hepatisk (undtagen kolelithiasis), psykisk sygdom eller neurologisk sygdom. vurderet ud fra journaler.
  • Markeret igangværende knoglemarvsundertrykkelse som påvist af et af følgende i henhold til lægejournalen: svær anæmi, absolut neutrofiltal (ANC)
  • Anamnese med hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller behandling med genterapi som vurderet ud fra lægejournaler.
  • Anamnese med simpel transfusion inden for ≤4 uger før tilmelding til dag 1 som vurderet ud fra lægejournaler eller deltagers selvrapportering.
  • Anamnese med kronisk transfusion/ombytningstransfusion inden for ≤12 uger før tilmelding til dag 1 som vurderet ud fra lægejournaler eller deltagerens egenrapport og/eller planlægger at påbegynde en sådan behandling i løbet af den 6-måneders observationsperiode.

Yderligere eksklusionskriterier (kontrolgruppe for ingen sygdomsændrende behandling):

  • Deltageren modtog HU og/eller crizanlizumab på et hvilket som helst tidspunkt inden for ≤18 måneder efter tilmelding til dag 1, og behandling(er) blev afbrudt på grund af manglende effekt (ingen reduktion i hyppigheden af ​​VOC'er, dokumenteret eller opfattet) og/eller plan om at påbegynde nævnte behandling(er) i den 6-måneders observationsperiode.
  • Deltageren modtog voxelotor eller L-glutamin inden for ≤4 uger efter dag 1 tilmelding og/eller planlagde at påbegynde nævnte behandling(er) i løbet af den 6-måneders observationsperiode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kontrolgruppe
SCD-deltagere er ikke i sygdomsmodificerende behandling.
Andet: Elektronisk dagbog
Deltagerne vil blive bedt om at udfylde en daglig elektronisk patientrapporteret resultatdagbog for at rapportere om deres oplevelse inden for de seneste 24 timer.
Andre navne:
  • SCD elektronisk patientrapporteret resultat (ePRO)
SCD Disease Modifying Treatment Group
SCD-deltagere på en stabil dosis af et SCD-sygdomsmodificerende behandlingsregime.
Andet: Elektronisk dagbog
Deltagerne vil blive bedt om at udfylde en daglig elektronisk patientrapporteret resultatdagbog for at rapportere om deres oplevelse inden for de seneste 24 timer.
Andre navne:
  • SCD elektronisk patientrapporteret resultat (ePRO)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

24. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

7. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C4071008
  • NCT05407805 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner