Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Felnőtt betegek sarlósejtes betegségének megismerésére szolgáló tanulmány

2023. december 27. frissítette: Pfizer

ALACSONY BEAVATKOZÁSÚ LONGITUDINÁLIS VIZSGÁLAT EGY ELEKTRONIKUS sarlósejtes BETEGSÉGBEN BEJELENTKEZŐ EREDMÉNYEKET 18 ÉVES ≥ FELNŐTT RÉSZTVEVŐKEN

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a sarlósejtes betegség (SCD) elektronikus naplójának teljesítményének értékelése olyan SCD-ben szenvedő betegeknél, akik olyan kezelésben részesülnek, amely megváltoztatja az SCD-t, és azoknál, akik nem részesülnek ilyen kezelésben.

Az SCD egy olyan állapot, amikor kevesebb vörösvértest van az oxigén szállításához a szervezetben.

Ez a betegség szülőről gyermekre terjedhet, és fájdalmat, fertőzéseket és szervkárosodást okozhat.

A tanulmány olyan résztvevőket keres, akik:

  • SCD-vel megerősítik
  • stabil betegségváltoztató kezelés alatt állnak, vagy nem részesültek semmilyen betegségváltó kezelésben a vizsgálat megkezdése előtt, és nem terveznek semmilyen változtatást a kezelésében a 6 hónapos vizsgálati megfigyelési időszak alatt. 6 hónapig a résztvevőket felkérik napi elektronikus napló, amelyben beszámolnak az elmúlt 24 órában a sarlósejtes fájdalom krízissel kapcsolatos tapasztalataikról (kap-e valamilyen kezelést és milyen gyógyszereket szedtek), a legrosszabb fájdalomról, legrosszabb fáradtságról és a szokásos fizikai tevékenységek végzésére való képességükről. Összehasonlítjuk az SCD-módosító terápiát szedők tapasztalatait azokkal, akik nem szednek SCD-módosító terápiát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

150

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33024
        • Toborzás
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Largo, Maryland, Egyesült Államok, 20774
        • Toborzás
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
      • Upper Marlboro, Maryland, Egyesült Államok, 20774
        • Toborzás
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Egyesült Államok, 02451
        • Toborzás
        • Sanguine BioSciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Toborzás
        • Cohen Children's Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Stabil sarlósejtes betegség (SCD) megerősített diagnózisú résztvevők (a hemoglobin S mindkét szülőtől öröklődött [HbS/S] vagy a hemoglobin S az egyik szülőtől és a hemoglobin béta-talaszémia a másik szülőtől [HbS/béta-zero-thalassemia] genotípus), akik vagy nem kapnak betegségmódosító kezelést, vagy stabil dózisú SCD betegségmódosító kezelést kapnak.

Leírás

Felvételi feltételek (minden csoport):

- Stabil SCD (HbS/S vagy HbS/béta-zero-thalassemia) megerősített diagnózisa.

További felvételi kritériumok (a betegséget nem módosító kezelési kontrollcsoport):

  • A szűrést megelőző 12 hónapon belül ≥1 alkalommal tapasztalt orvosi felhasználás (MU) VOC epizódját.
  • Elérhető adatok a MU VOC(ok) számáról a szűrést megelőző 12 hónapos intervallumban, valamint a magzati hemoglobin (HbF) százalékos értéke 1 éves kor után, friss transzfúzió hiányában.

További felvételi kritériumok (SCD-betegséget módosító kezelési csoport):

  • ≥1 MU VOC epizódot tapasztalt a HU és/vagy a crizanlizumab (amelyiket korábban kezdték) megkezdése előtt 12 hónapon belül.

  • Az 1. nap előtt ≥ 8 héttel az SCD kezelési rendjének stabil adagját kell alkalmaznia azzal a szándékkal, hogy a vizsgálat során ugyanazon az adagon maradjon, kivéve, ha a csontvelő-szuppresszió miatt orvosilag szükséges a módosítás, összhangban a közzétett irányelvekkel és/vagy termékspecifikus útmutatás (pl. csomagcímke). Az elfogadott SCD-betegséget módosító kezelési rendek a következők:

    • HU önmagában és/vagy krizanlizumabbal, L-glutaminnal és/vagy voxelotorral kombinálva; vagy
    • Crizanlizumab önmagában és/vagy HU-val, L-glutaminnal és/vagy voxelotorral kombinálva.
  • Elérhető adatok a MU VOC(ok) számáról a fent leírt SCD-betegséget módosító kezelés megkezdése előtti 12 hónapos intervallumban, valamint a %HbF értéke 1 éves kor után, bármely HU megkezdése előtt. kezelés és a közelmúltban történt transzfúzió hiányában.

Kizárási feltételek (minden csoport):

  • Folyamatban lévő (állapot vagy következmények) klinikailag jelentős hematológiai (nem SCD), vese-, endokrin-, tüdő-, gasztrointesztinális, kardiovaszkuláris (beleértve a nyilvánvaló stroke-ot, de a csendes agyi infarktus kivételével), máj- (kivéve a kolelitiazist), pszichiátriai vagy neurológiai betegségre utaló bizonyítékok vagy kórtörténet orvosi feljegyzésekből értékelik.
  • Jelentős, folyamatban lévő csontvelő-szuppresszió, amelyet az alábbiak bármelyike ​​bizonyít az orvosi feljegyzések szerint: súlyos vérszegénység, abszolút neutrofilszám (ANC)
  • Hematopoietikus őssejt-transzplantáció vagy génterápiás kezelés anamnézisében az orvosi feljegyzések alapján.
  • Egyszerű transzfúzió anamnézisében ≤4 héttel az 1. nap felvétele előtt, az orvosi feljegyzések vagy a résztvevők önbevallása alapján.
  • Krónikus transzfúzió/cseretranszfúzió anamnézisében az 1. napi felvételt megelőző ≤ 12 héten belül, az orvosi feljegyzések vagy a résztvevők önbevallása alapján értékelve, és/vagy a 6 hónapos megfigyelési időszak alatt tervezik az ilyen kezelés megkezdését.

További kizárási kritériumok (a betegséget nem módosító kezelési kontrollcsoport):

  • A résztvevő bármikor kapott HU-t és/vagy crizanlizumabot az 1. napon történő beiratkozást követő ≤18 hónapon belül, és a kezelés(ek)et leállították a hatékonyság hiánya (a VOC-k gyakoriságának dokumentált vagy észlelt csökkenése) és/vagy a kezelés megkezdésének terve miatt. kezelés(ek) a 6 hónapos megfigyelési időszak alatt.
  • A résztvevő voxelotort vagy L-glutamint kapott az 1. napon történő felvételt követő ≤4 héten belül, és/vagy tervezi az említett kezelés(ek) megkezdését a 6 hónapos megfigyelési időszak alatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Ellenőrző csoport
Az SCD résztvevői nem részesülnek betegségmódosító kezelésben.
Egyéb: Elektronikus napló
A résztvevőket arra kérik, hogy töltsenek ki egy napi elektronikus betegjelentési eredménynaplót, hogy beszámoljanak az elmúlt 24 órában szerzett tapasztalataikról.
Más nevek:
  • SCD elektronikus beteg által bejelentett eredmény (ePRO)
SCD betegségmódosító kezelési csoport
SCD résztvevők egy SCD betegséget módosító kezelési rend stabil dózisában.
Egyéb: Elektronikus napló
A résztvevőket arra kérik, hogy töltsenek ki egy napi elektronikus betegjelentési eredménynaplót, hogy beszámoljanak az elmúlt 24 órában szerzett tapasztalataikról.
Más nevek:
  • SCD elektronikus beteg által bejelentett eredmény (ePRO)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orvos által jelentett orvosi felhasználási vazookkluzív krízis (VOC) aránya
Időkeret: 1. naptól 180-ig
Annak megerősítése, hogy a populáció alkalmas arra, hogy az SCD betegségmódosító kezelési csoportban az orvos által jelentett orvosi felhasználású VOC-k alacsonyabb gyakorisága alapján értékelje a betegek elektronikusan bejelentett kimeneteleinek válaszkészségét.
1. naptól 180-ig
VOC Napi arány
Időkeret: 1. naptól 180-ig
Az elektronikus páciens válaszkészsége az SCD betegségmódosító kezeléssel vagy a betegséget módosító kezelés nélkül kezelt résztvevők eredményeiről számolt be.
1. naptól 180-ig
Beteg által jelentett VOC eseményarány
Időkeret: 1. naptól 180-ig
Az elektronikus páciens válaszkészsége az SCD betegségmódosító kezeléssel vagy a betegséget módosító kezelés nélkül kezelt résztvevők eredményeiről számolt be.
1. naptól 180-ig
Átlagos SCD ePRO napi legrosszabb fájdalompontszám a VOC-napok során
Időkeret: 1. naptól 180-ig
Az elektronikus páciens válaszkészsége az SCD betegségmódosító kezeléssel vagy a betegséget módosító kezelés nélkül kezelt résztvevők eredményeiről számolt be.
1. naptól 180-ig
Átlagos SCD ePRO napi legrosszabb fájdalompontszám a nem VOC napokon
Időkeret: 1. naptól 180-ig
Az elektronikus páciens válaszkészsége az SCD betegségmódosító kezeléssel vagy a betegséget módosító kezelés nélkül kezelt résztvevők eredményeiről számolt be.
1. naptól 180-ig
Átlagos SCD ePRO napi legrosszabb fáradtsági pontszám a VOC napokon
Időkeret: 1. naptól 180-ig
Az elektronikus páciens válaszkészsége az SCD betegségmódosító kezeléssel vagy a betegséget módosító kezelés nélkül kezelt résztvevők eredményeiről számolt be.
1. naptól 180-ig
Átlagos SCD ePRO napi legrosszabb fáradtsági pontszám a nem VOC napokon
Időkeret: 1. naptól 180-ig
Az elektronikus páciens válaszkészsége az SCD betegségmódosító kezeléssel vagy a betegséget módosító kezelés nélkül kezelt résztvevők eredményeiről számolt be.
1. naptól 180-ig
Átlagos SCD ePRO napi értékelés a szokásos fizikai tevékenység végzésének képességére egy VOC nap során
Időkeret: 1. naptól 180-ig
Az elektronikus páciens válaszkészsége az SCD betegségmódosító kezeléssel vagy a betegséget módosító kezelés nélkül kezelt résztvevők eredményeiről számolt be.
1. naptól 180-ig
Átlagos SCD ePRO napi értékelés a szokásos fizikai tevékenység végzésére való képességre egy nem VOC napon
Időkeret: 1. naptól 180-ig
Az elektronikus páciens válaszkészsége az SCD betegségmódosító kezeléssel vagy a betegséget módosító kezelés nélkül kezelt résztvevők eredményeiről számolt be.
1. naptól 180-ig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kvantitatív kapcsolat a VOC napi arány és az orvos által jelentett orvosi felhasználás VOC között
Időkeret: 1. naptól 180-ig
A VOC napi arány és az orvos által jelentett orvosi felhasználás VOC közötti összefüggés kvantitatív mérőszáma.
1. naptól 180-ig
Kvantitatív kapcsolat a VOC napi arány és az orvos által jelentett orvosi felhasználási VOC arány között a kezelési csoportokban
Időkeret: 1. naptól 180-ig
A kezelés hatásának kvantitatív mércéinek összehasonlítása a VOC napi arány és az orvos által jelentett orvosi felhasználási VOC arány között.
1. naptól 180-ig
Kvantitatív kapcsolat a betegek által jelentett VOC események aránya és az orvos által jelentett orvosi felhasználás VOC aránya között
Időkeret: 1. naptól 180-ig
A betegek által bejelentett VOC-események aránya és az orvos által jelentett orvosi felhasználás VOC-aránya közötti összefüggés kvantitatív mérőszáma.
1. naptól 180-ig
Kvantitatív kapcsolat a betegek által jelentett VOC események aránya és az orvos által jelentett orvosi felhasználás VOC aránya között a kezelési csoportok között
Időkeret: 1. naptól 180-ig
A kezelés hatásának kvantitatív mércéinek összehasonlítása a betegek által bejelentett VOC események aránya és az orvos által jelentett orvosi felhasználás VOC aránya között.
1. naptól 180-ig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. február 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. június 22.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. június 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. május 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 2.

Első közzététel (Tényleges)

2022. június 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 27.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • C4071008

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Elektronikus napló

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ireland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel