Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å lære om sigdcellesykdom hos voksne pasienter

14. mai 2026 oppdatert av: Pfizer

EN LAVINTERVENSJONELL LANGITUDINAL STUDIE AV EN ELEKTRONISK SIKKELSYKDOMSPASIENT RAPPORTERT RESULTAT HOS VOKSNE DELTAKERE I ALDER ≥18 ÅR

Hensikten med denne kliniske studien er å evaluere ytelsen til den elektroniske dagboken sigdcellesykdom (SCD) hos personer med SCD som er på behandling som vil endre SCD og de som ikke er på en slik behandling.

SCD er en type tilstand når det er færre røde blodceller til å frakte oksygen rundt i kroppen.

Denne sykdommen kan overføres fra foreldre til barn og kan forårsake smerte, infeksjoner og skader på organer.

Denne studien søker deltakere som:

  • er bekreftet med SCD
  • er på et stabilt regime med sykdomsendrende behandling eller har ikke mottatt noen sykdomsendrende behandling før studiestart og planlegger ingen endringer i behandlingen i løpet av den 6-måneders studieobservasjonsperioden I 6 måneder vil deltakerne bli bedt om å fullføre en daglig elektronisk dagbok for å rapportere om deres erfaring de siste 24 timene med sigdcelle smertekrise (hvis de fikk noen behandling og hvilke medisiner de tok), verste smerter, verste tretthet og deres evne til å utføre vanlige fysiske aktiviteter. Vi vil sammenligne erfaringene til personer som tar SCD-modifiserende terapi med de som ikke tar SCD-modifiserende terapi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

98

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, Forente stater, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Forente stater, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med en bekreftet diagnose av stabil sigdcellesykdom (SCD) (hemoglobin S arvet fra begge foreldrene [HbS/S] eller hemoglobin S arvet fra en av foreldrene og hemoglobin beta-thalassemi arvet fra den andre forelderen [HbS/beta-null-thalassemi] genotype) som enten ikke er på sykdomsmodifiserende behandling eller på en stabil dose av et SCD sykdomsmodifiserende behandlingsregime.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier (alle grupper):

- Bekreftet diagnose av stabil SCD (HbS/S eller HbS/beta-null-thalassemi).

Ytterligere inklusjonskriterier (kontrollgruppe for ingen sykdomsmodifiserende behandling):

  • Har opplevd ≥1 episode(r) med medisinsk bruk (MU) VOC innen 12 måneder før screening.
  • Data tilgjengelig for antall MU VOC(er) i løpet av 12-månedersintervallet før screening og en verdi for % føtalt hemoglobin (HbF) samlet inn etter 1 års alder i fravær av nylig transfusjon.

Ytterligere inklusjonskriterier (SCD Disease Modifying Treatment Group):

  • Har opplevd ≥1 episode(r) av MU VOC innen 12 måneder før oppstart av HU og/eller crizanlizumab (avhengig av hva som ble startet tidligere).

  • Må ha en stabil dose av sitt SCD-behandlingsregime ≥8 uker før dag 1 med den hensikt å forbli på samme dose gjennom hele studien, med mindre justeringer er medisinsk nødvendig på grunn av benmargssuppresjon, i samsvar med publiserte retningslinjer og/eller produktspesifikk veiledning (f.eks. pakningsetikett). Aksepterte SCD sykdomsmodifiserende behandlingsregimer inkluderer:

    • HU alene og/eller i kombinasjon med crizanlizumab, L-glutamin og/eller voxelotor; eller
    • Crizanlizumab alene og/eller i kombinasjon med HU, L-glutamin og/eller voxelotor.
  • Data tilgjengelig for antall MU VOC(er) i løpet av 12-månedersintervallet før oppstart av SCD sykdomsmodifiserende behandling, som beskrevet ovenfor, og en verdi for %HbF samlet inn etter 1 års alder, før oppstart av enhver HU behandling, og i fravær av nylig transfusjon.

Ekskluderingskriterier (alle grupper):

  • Bevis eller historie med pågående (tilstand eller følgetilstander) klinisk signifikant hematologisk (ikke-SCD), nyre, endokrin, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær (inkludert åpenlyst hjerneslag, men unntatt stille hjerneinfarkt), lever (unntatt kolelitiasis), psykisk sykdom eller nevrosykdom vurdert fra journaler.
  • Markert pågående benmargsundertrykkelse som dokumentert av noe av følgende i henhold til medisinsk journal: alvorlig anemi, absolutt antall nøytrofiler (ANC)
  • Anamnese med hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller behandling med genterapi som vurdert fra medisinske journaler.
  • Anamnese med enkel transfusjon innen ≤4 uker før dag 1-registrering, vurdert fra medisinske journaler eller deltakerens egenrapport.
  • Anamnese med kronisk transfusjon/utvekslingstransfusjon innen ≤12 uker før dag 1-registrering som vurdert fra medisinske journaler eller deltakerens egenrapport og/eller planlegger å starte slik behandling i løpet av den 6-måneders observasjonsperioden.

Ytterligere eksklusjonskriterier (kontrollgruppe for ingen sykdomsmodifiserende behandling):

  • Deltakeren mottok HU og/eller crizanlizumab når som helst innen ≤18 måneder etter dag 1-registrering og behandling(er) ble avbrutt på grunn av manglende effekt (ingen reduksjon i frekvensen av VOC, dokumentert eller oppfattet) og/eller plan om å starte nevnte behandling(er) i løpet av den 6-måneders observasjonsperioden.
  • Deltakeren mottok voxelotor eller L-glutamin innen ≤4 uker etter dag 1-registrering og/eller planlegger å starte nevnte behandling(er) i løpet av den 6-måneders observasjonsperioden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kontrollgruppe
SCD-deltakere er ikke på sykdomsmodifiserende behandling.
Annen: Elektronisk dagbok
Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut en daglig elektronisk pasientrapportert utfallsdagbokoppføring for å rapportere om deres opplevelse de siste 24 timene.
Andre navn:
  • SCD elektronisk pasientrapportert utfall (ePRO)
SCD sykdomsmodifiserende behandlingsgruppe
SCD-deltakere på en stabil dose av et SCD-sykdomsmodifiserende behandlingsregime.
Annen: Elektronisk dagbok
Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut en daglig elektronisk pasientrapportert utfallsdagbokoppføring for å rapportere om deres opplevelse de siste 24 timene.
Andre navn:
  • SCD elektronisk pasientrapportert utfall (ePRO)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Tidsramme: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Tidsramme: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

24. juni 2024

Studiet fullført (Faktiske)

24. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

7. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C4071008
  • NCT05407805 (Registeridentifikator: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere