Uno studio per conoscere l'anemia falciforme nei pazienti adulti
14 maggio 2026 aggiornato da: Pfizer
UNO STUDIO LONGITUDINALE A BASSO INTERVENTO SU UN PAZIENTE CON ANALISIA ELETTRONICA EFFETTI SEGNALATI IN PARTECIPANTI ADULTI DI ETÀ ≥18 ANNI DI ETÀ
Lo scopo di questo studio clinico è valutare le prestazioni del diario elettronico dell'anemia falciforme (SCD) nelle persone con SCD che sono in trattamento che cambierà la SCD e in quelle che non sono sotto tale trattamento.
SCD è un tipo di condizione in cui ci sono meno globuli rossi per trasportare l'ossigeno in tutto il corpo.
Questa malattia può essere trasmessa da genitore a figlio e può causare dolore, infezioni e danni agli organi.
Questo studio cerca partecipanti che:
- sono confermati con SCD
- sono in regime stabile di trattamento che modifica la malattia o non hanno ricevuto alcun trattamento che modifica la malattia prima dell'inizio dello studio e non pianificano alcun cambiamento nel loro trattamento durante il periodo di osservazione dello studio di 6 mesi Per 6 mesi, ai partecipanti verrà chiesto di completare un diario elettronico quotidiano per riferire sulla loro esperienza nelle ultime 24 ore con crisi di dolore da anemia falciforme (se hanno ricevuto cure e quali farmaci hanno preso), il dolore peggiore, la stanchezza peggiore e la loro capacità di svolgere le normali attività fisiche. Confronteremo le esperienze delle persone che stanno assumendo una terapia che modifica la SCD con quelle che non stanno assumendo una terapia che modifica la SCD.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
98
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33024
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
-
Maryland
-
Upper Marlboro, Maryland, Stati Uniti, 20774
- Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Waltham, Massachusetts, Stati Uniti, 02451
- Sanguine Biosciences, Inc.
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Partecipanti con diagnosi confermata di anemia falciforme stabile (SCD) (emoglobina S ereditata da entrambi i genitori [HbS/S] o emoglobina S ereditata da un genitore ed emoglobina beta talassemia ereditata dall'altro genitore [HbS/beta-zero-talassemia] genotipo) che non seguono un trattamento modificante la malattia o una dose stabile di un regime di trattamento modificante la malattia da SCD.
Descrizione
Criteri di inclusione (tutti i gruppi):
- Diagnosi confermata di SCD stabile (HbS/S o HbS/beta-zero-talassemia).
Ulteriori criteri di inclusione (nessun gruppo di controllo del trattamento modificante la malattia):
- Avere sperimentato ≥1 episodio(i) di uso medico (MU) VOC entro 12 mesi prima dello screening.
- Dati disponibili per il numero di COV MU durante l'intervallo di 12 mesi prima dello screening e un valore per la % di emoglobina fetale (HbF) raccolta dopo 1 anno di età in assenza di trasfusioni recenti.
Ulteriori criteri di inclusione (gruppo di trattamento che modifica la malattia da SCD):
- Aver sperimentato ≥1 episodio(i) di MU VOC entro 12 mesi prima dell'inizio di HU e/o crizanlizumab (a seconda di quale sia stato iniziato prima).
Devono assumere una dose stabile del loro regime di trattamento della SCD ≥8 settimane prima del Giorno 1 con l'intento di rimanere alla stessa dose per tutto lo studio, a meno che non siano necessari aggiustamenti medici a causa della soppressione del midollo osseo, in conformità con le linee guida pubblicate e/o guida specifica del prodotto (ad es. etichetta della confezione). I regimi terapeutici accettati per modificare la malattia da SCD includono:
- HU da solo e/o in combinazione con crizanlizumab, L-glutammina e/o voxelotor; o
- Crizanlizumab da solo e/o in combinazione con HU, L-glutammina e/o voxelotor.
- Dati disponibili per il numero di VOC MU durante l'intervallo di 12 mesi prima dell'inizio di qualsiasi trattamento modificante la malattia SCD, come descritto sopra, e un valore per %HbF raccolto dopo 1 anno di età, prima dell'inizio di qualsiasi HU trattamento e in assenza di trasfusioni recenti.
Criteri di esclusione (tutti i gruppi):
- Evidenza o anamnesi di malattia ematologica (non MCI) clinicamente significativa in corso (condizione o sequele), renale, endocrina, polmonare, gastrointestinale, cardiovascolare (incluso ictus conclamato ma escluso infarto cerebrale silente), epatica (esclusa la colelitiasi), psichiatrica o neurologica come valutato dalla cartella clinica.
- Marcata soppressione del midollo osseo in corso come evidenziato da uno qualsiasi dei seguenti come da cartella clinica: anemia grave, conta assoluta dei neutrofili (ANC)
- Storia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche o trattamento con terapia genica come valutato dalle cartelle cliniche.
- Storia di trasfusione semplice entro ≤4 settimane prima dell'arruolamento del giorno 1 come valutato dalle cartelle cliniche o dall'autovalutazione del partecipante.
- Storia di trasfusioni croniche/exchange trasfusioni entro ≤12 settimane prima dell'arruolamento al Giorno 1 come valutato dalle cartelle cliniche o dall'autovalutazione del partecipante e/o dal piano per iniziare tale trattamento durante il periodo di osservazione di 6 mesi.
Ulteriori criteri di esclusione (nessun gruppo di controllo del trattamento modificante la malattia):
- Il partecipante ha ricevuto HU e/o crizanlizumab in qualsiasi momento entro ≤18 mesi dall'arruolamento del Giorno 1 e il/i trattamento/i è/sono stato/i interrotto/i per mancanza di efficacia (nessuna riduzione della frequenza dei COV, documentata o percepita) e/o prevede di iniziare tale trattamento(i) durante il periodo di osservazione di 6 mesi.
- Il partecipante ha ricevuto voxelotor o L-glutammina entro ≤4 settimane dall'arruolamento del giorno 1 e/o ha pianificato di iniziare detti trattamenti durante il periodo di osservazione di 6 mesi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Gruppo di controllo
Partecipanti SCD non sottoposti a trattamento modificante la malattia.
|
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un diario elettronico giornaliero dei risultati riportati dal paziente per riferire sulla loro esperienza nelle ultime 24 ore.
Altri nomi:
|
|
Gruppo di trattamento che modifica la malattia SCD
Partecipanti SCD con una dose stabile di un regime di trattamento che modifica la malattia SCD.
|
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un diario elettronico giornaliero dei risultati riportati dal paziente per riferire sulla loro esperienza nelle ultime 24 ore.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Lasso di tempo: Baseline up to Day 180
|
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs.
Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC.
Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment.
VOC rate was derived as annualized rate.
Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
|
Baseline up to Day 180
|
|
VOC Day Rate
Lasso di tempo: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours.
This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?"
A response of "Yes" indicated a VOC day.
VOC day rate was derived as annualized rate.
VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
|
Baseline up to Day 180
|
|
Patient-reported VOC Event Rate
Lasso di tempo: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis.
The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event.
Rate were derived as annualized rate.
Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
|
Baseline up to Day 180
|
|
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Lasso di tempo: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine.
Higher scores indicated worse pain.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
|
Baseline up to Day 180
|
|
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Lasso di tempo: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine.
Higher scores indicated worse tiredness.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
|
Baseline up to Day 180
|
|
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Lasso di tempo: Baseline up to Day 180
|
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g.
walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
|
Baseline up to Day 180
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Lasso di tempo: Baseline up to Day 180
|
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs.
Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC.
MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period).
VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours.
It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?"
Response "Yes" indicated VOC day.
VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period).
Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate.
It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
|
Baseline up to Day 180
|
|
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Lasso di tempo: Baseline up to Day 180
|
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs.
Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC.
MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period).
VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days.
The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event.
Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate.
It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
|
Baseline up to Day 180
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 febbraio 2022
Completamento primario (Effettivo)
24 giugno 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
24 giugno 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 maggio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 giugno 2022
Primo Inserito (Effettivo)
7 giugno 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- C4071008
- NCT05407805 (Identificatore di registro: ClinicalTrials.gov)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .