Un estudio para aprender sobre la enfermedad de células falciformes en pacientes adultos

Criterios de inclusión (todos los grupos):

- Diagnóstico confirmado de MSC estable (HbS/S o HbS/beta-cero-talasemia).

Criterios de inclusión adicionales (Grupo de control de tratamiento sin modificación de la enfermedad):

• Haber experimentado ≥1 episodio(s) de COV de utilización médica (MU) en los 12 meses anteriores a la selección.
• Datos disponibles para el número de VOC(s) de MU durante el intervalo de 12 meses anterior a la selección y un valor de % de hemoglobina fetal (HbF) recolectado después de 1 año de edad en ausencia de una transfusión reciente.

Criterios de inclusión adicionales (Grupo de tratamiento modificador de la enfermedad de SCD):

• Haber experimentado ≥1 episodio(s) de MU VOC dentro de los 12 meses anteriores al inicio de HU y/o crizanlizumab (lo que se haya iniciado antes).

• Debe estar en una dosis estable de su régimen de tratamiento SCD ≥8 semanas antes del Día 1 con la intención de permanecer en la misma dosis durante todo el estudio, a menos que los ajustes sean médicamente necesarios debido a la supresión de la médula ósea, de acuerdo con las pautas publicadas y/o orientación específica del producto (p. ej., etiqueta del paquete). Los regímenes de tratamiento modificadores de la enfermedad de SCD aceptados incluyen:

  • HU solo y/o en combinación con crizanlizumab, L-glutamina y/o voxelotor; o
  • Crizanlizumab solo y/o en combinación con HU, L-glutamina y/o voxelotor.
• Datos disponibles para el número de VOC(s) de MU durante el intervalo de 12 meses previo al inicio de cualquier tratamiento modificador de la enfermedad de SCD, como se describe anteriormente, y un valor para el % de HbF recolectado posterior al año de edad, antes del inicio de cualquier HU tratamiento, y en ausencia de transfusión reciente.

Criterios de exclusión (todos los grupos):

• Evidencia o antecedentes de enfermedad en curso (afección o secuelas) hematológica (no SCD), renal, endocrina, pulmonar, gastrointestinal, cardiovascular (incluido el accidente cerebrovascular manifiesto pero excluyendo el infarto cerebral silencioso), hepática (excluyendo la colelitiasis), psiquiátrica o neurológica clínicamente significativa como evaluada a partir de la historia clínica.
• Marcada supresión continua de la médula ósea evidenciada por cualquiera de los siguientes según el registro médico: anemia grave, recuento absoluto de neutrófilos (RAN)
• Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas o tratamiento con terapia génica evaluados a partir de registros médicos.
• Antecedentes de transfusión simple dentro de ≤4 semanas antes de la inscripción del Día 1 según lo evaluado a partir de los registros médicos o el autoinforme del participante.
• Historial de transfusión crónica/exanguinotransfusión dentro de ≤12 semanas antes de la inscripción del Día 1 según lo evaluado a partir de registros médicos o autoinforme del participante y/o plan para iniciar dicho tratamiento durante el período de observación de 6 meses.

Criterios de exclusión adicionales (Grupo de control de tratamiento sin modificación de la enfermedad):

• El participante recibió HU y/o crizanlizumab en cualquier momento dentro de ≤18 meses del día 1 de la inscripción y el/los tratamiento(s) se interrumpieron debido a la falta de eficacia (sin reducción en la frecuencia de VOC, documentada o percibida) y/o plan para iniciar dicho tratamiento(s) durante el período de observación de 6 meses.
• El participante recibió voxelotor o L-glutamina dentro de ≤4 semanas del día 1 de inscripción y/o plan para iniciar dicho(s) tratamiento(s) durante el período de observación de 6 meses.