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Un estudio para aprender sobre la enfermedad de células falciformes en pacientes adultos

14 de mayo de 2026 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO LONGITUDINAL DE BAJA INTERVENCIÓN DE UN PACIENTE ELECTRÓNICO CON ENFERMEDAD DE CÉLULAS FALCIFORMES RESULTADOS INFORMADOS EN PARTICIPANTES ADULTOS DE ≥18 AÑOS DE EDAD

El propósito de este ensayo clínico es evaluar el rendimiento del diario electrónico de la enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) en personas con SCD que reciben un tratamiento que cambiará la SCD y aquellas que no reciben dicho tratamiento.

La SCD es un tipo de afección en la que hay menos glóbulos rojos para transportar oxígeno por todo el cuerpo.

Esta enfermedad puede transmitirse de padres a hijos y puede causar dolor, infecciones y daño a los órganos.

Este estudio busca participantes que:

  • se confirman con SCD
  • están en un régimen estable de tratamiento de cambio de enfermedad o no han recibido ningún tratamiento de cambio de enfermedad antes del inicio del estudio y no planean ningún cambio en su tratamiento durante el período de observación de 6 meses del estudio Durante 6 meses, se les pedirá a los participantes que completen un diario electrónico diario para informar sobre su experiencia en las últimas 24 horas con crisis de dolor de células falciformes (si recibieron algún tratamiento y qué medicamentos tomaron), peor dolor, peor cansancio y su capacidad para realizar actividades físicas habituales. Compararemos las experiencias de las personas que están tomando terapia modificadora de SCD con aquellas que no están tomando una terapia modificadora de SCD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

98

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, Estados Unidos, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Estados Unidos, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes con un diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes (SCD) estable (hemoglobina S heredada de ambos padres [HbS/S] o hemoglobina S heredada de uno de los padres y hemoglobina beta talasemia heredada del otro padre [HbS/beta-cero-talasemia] genotipo) que no están en tratamiento modificador de la enfermedad o en una dosis estable de un régimen de tratamiento modificador de la enfermedad SCD.

Descripción

Criterios de inclusión (todos los grupos):

- Diagnóstico confirmado de MSC estable (HbS/S o HbS/beta-cero-talasemia).

Criterios de inclusión adicionales (Grupo de control de tratamiento sin modificación de la enfermedad):

  • Haber experimentado ≥1 episodio(s) de COV de utilización médica (MU) en los 12 meses anteriores a la selección.
  • Datos disponibles para el número de VOC(s) de MU durante el intervalo de 12 meses anterior a la selección y un valor de % de hemoglobina fetal (HbF) recolectado después de 1 año de edad en ausencia de una transfusión reciente.

Criterios de inclusión adicionales (Grupo de tratamiento modificador de la enfermedad de SCD):

  • Haber experimentado ≥1 episodio(s) de MU VOC dentro de los 12 meses anteriores al inicio de HU y/o crizanlizumab (lo que se haya iniciado antes).

  • Debe estar en una dosis estable de su régimen de tratamiento SCD ≥8 semanas antes del Día 1 con la intención de permanecer en la misma dosis durante todo el estudio, a menos que los ajustes sean médicamente necesarios debido a la supresión de la médula ósea, de acuerdo con las pautas publicadas y/o orientación específica del producto (p. ej., etiqueta del paquete). Los regímenes de tratamiento modificadores de la enfermedad de SCD aceptados incluyen:

    • HU solo y/o en combinación con crizanlizumab, L-glutamina y/o voxelotor; o
    • Crizanlizumab solo y/o en combinación con HU, L-glutamina y/o voxelotor.
  • Datos disponibles para el número de VOC(s) de MU durante el intervalo de 12 meses previo al inicio de cualquier tratamiento modificador de la enfermedad de SCD, como se describe anteriormente, y un valor para el % de HbF recolectado posterior al año de edad, antes del inicio de cualquier HU tratamiento, y en ausencia de transfusión reciente.

Criterios de exclusión (todos los grupos):

  • Evidencia o antecedentes de enfermedad en curso (afección o secuelas) hematológica (no SCD), renal, endocrina, pulmonar, gastrointestinal, cardiovascular (incluido el accidente cerebrovascular manifiesto pero excluyendo el infarto cerebral silencioso), hepática (excluyendo la colelitiasis), psiquiátrica o neurológica clínicamente significativa como evaluada a partir de la historia clínica.
  • Marcada supresión continua de la médula ósea evidenciada por cualquiera de los siguientes según el registro médico: anemia grave, recuento absoluto de neutrófilos (RAN)
  • Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas o tratamiento con terapia génica evaluados a partir de registros médicos.
  • Antecedentes de transfusión simple dentro de ≤4 semanas antes de la inscripción del Día 1 según lo evaluado a partir de los registros médicos o el autoinforme del participante.
  • Historial de transfusión crónica/exanguinotransfusión dentro de ≤12 semanas antes de la inscripción del Día 1 según lo evaluado a partir de registros médicos o autoinforme del participante y/o plan para iniciar dicho tratamiento durante el período de observación de 6 meses.

Criterios de exclusión adicionales (Grupo de control de tratamiento sin modificación de la enfermedad):

  • El participante recibió HU y/o crizanlizumab en cualquier momento dentro de ≤18 meses del día 1 de la inscripción y el/los tratamiento(s) se interrumpieron debido a la falta de eficacia (sin reducción en la frecuencia de VOC, documentada o percibida) y/o plan para iniciar dicho tratamiento(s) durante el período de observación de 6 meses.
  • El participante recibió voxelotor o L-glutamina dentro de ≤4 semanas del día 1 de inscripción y/o plan para iniciar dicho(s) tratamiento(s) durante el período de observación de 6 meses.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo de control
Participantes con ECF que no reciben tratamiento modificador de la enfermedad.
Otro: Diario electrónico
Se les pedirá a los participantes que completen una entrada diaria electrónica de resultados informados por el paciente para informar sobre su experiencia en las últimas 24 horas.
Otros nombres:
  • Resultado electrónico informado por el paciente de SCD (ePRO)
Grupo de tratamiento modificador de la enfermedad de SCD
Participantes con SCD en una dosis estable de un régimen de tratamiento modificador de la enfermedad de SCD.
Otro: Diario electrónico
Se les pedirá a los participantes que completen una entrada diaria electrónica de resultados informados por el paciente para informar sobre su experiencia en las últimas 24 horas.
Otros nombres:
  • Resultado electrónico informado por el paciente de SCD (ePRO)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Periodo de tiempo: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
Periodo de tiempo: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
Periodo de tiempo: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Periodo de tiempo: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Periodo de tiempo: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Periodo de tiempo: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Periodo de tiempo: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Periodo de tiempo: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de febrero de 2022

Finalización primaria (Actual)

24 de junio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

24 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

7 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C4071008
  • NCT05407805 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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