Um estudo para aprender sobre a doença falciforme em pacientes adultos
14 de maio de 2026 atualizado por: Pfizer
UM ESTUDO LONGITUDINAL DE BAIXA INTERVENÇÃO DE UM PACIENTE ELETRÔNICO COM DOENÇA FALCIFORME REPORTOU RESULTADOS EM PARTICIPANTES ADULTOS COM IDADE ≥18 ANOS DE IDADE
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar o desempenho do diário eletrônico da doença falciforme (DF) em pessoas com DF que estão em tratamento que mudará a DF e naquelas que não estão em tal tratamento.
SCD é um tipo de condição quando há menos glóbulos vermelhos para transportar oxigênio pelo corpo.
Esta doença pode ser transmitida de pais para filhos e pode causar dor, infecções e danos aos órgãos.
Este estudo está buscando participantes que:
- são confirmados com SCD
- estão em um regime estável de tratamento de mudança de doença ou não receberam nenhum tratamento de mudança de doença antes do início do estudo e não planejam nenhuma mudança em seu tratamento durante o período de observação de 6 meses do estudo Por 6 meses, os participantes serão solicitados a concluir um diário eletrônico diário para relatar sua experiência nas últimas 24 horas com crise de dor falciforme (se recebeu algum tratamento e quais medicamentos tomou), pior dor, pior cansaço e sua capacidade de realizar atividades físicas habituais. Compararemos as experiências de pessoas que estão fazendo terapia modificadora da SCD com aquelas que não estão fazendo terapia modificadora da SCD.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
98
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Maryland
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Upper Marlboro, Maryland, Estados Unidos, 20774
- Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
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Massachusetts
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Waltham, Massachusetts, Estados Unidos, 02451
- Sanguine Biosciences, Inc.
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Cohen Children's Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes com diagnóstico confirmado de Doença Falciforme (DF) estável (hemoglobina S herdada de ambos os pais [HbS/S] ou hemoglobina S herdada de um dos pais e hemoglobina beta talassemia herdada do outro pai [HbS/beta-zero-talassemia] genótipo) que não estão em tratamento modificador da doença ou em uma dose estável de um regime de tratamento modificador da doença SCD.
Descrição
Critérios de inclusão (todos os grupos):
- Diagnóstico confirmado de MSC estável (HbS/S ou HbS/beta-zero-talassemia).
Critérios de Inclusão Adicionais (Grupo de Controle de Tratamento Sem Modificação da Doença):
- Ter experimentado ≥1 episódio(s) de utilização médica (MU) VOC dentro de 12 meses antes da triagem.
- Dados disponíveis para o número de MU VOC(s) durante o intervalo de 12 meses antes da triagem e um valor para %hemoglobina fetal (HbF) coletado após 1 ano de idade na ausência de transfusão recente.
Critérios de inclusão adicionais (grupo de tratamento modificador da doença SCD):
- Tiveram ≥1 episódio(s) de MU VOC dentro de 12 meses antes do início de HU e/ou crizanlizumabe (o que foi iniciado antes).
Devem estar em uma dose estável de seu regime de tratamento para SCD ≥8 semanas antes do Dia 1 com a intenção de permanecer na mesma dose ao longo do estudo, a menos que ajustes sejam clinicamente necessários devido à supressão da medula óssea, de acordo com as diretrizes publicadas e/ou orientação específica do produto (por exemplo, rótulo da embalagem). Os regimes de tratamento modificadores da doença SCD aceitos incluem:
- HU isoladamente e/ou em combinação com crizanlizumabe, L-glutamina e/ou voxelotor; ou
- Crizanlizumabe sozinho e/ou em combinação com HU, L-glutamina e/ou voxelotor.
- Dados disponíveis para o número de MU VOC(s) durante o intervalo de 12 meses antes do início de qualquer tratamento modificador da doença SCD, conforme descrito acima, e um valor para %HbF coletado após 1 ano de idade, antes do início de qualquer HU tratamento e na ausência de transfusão recente.
Critérios de Exclusão (Todos os Grupos):
- Evidência ou história de (condição ou sequelas) clinicamente significativa hematológica (não-SCD), renal, endócrina, pulmonar, gastrointestinal, cardiovascular (incluindo acidente vascular cerebral evidente, mas excluindo infarto cerebral silencioso), hepática (excluindo colelitíase), doença psiquiátrica ou neurológica como avaliados a partir de prontuários médicos.
- Supressão contínua marcada da medula óssea, conforme evidenciado por qualquer um dos seguintes conforme o registro médico: anemia grave, contagem absoluta de neutrófilos (ANC)
- Histórico de transplante de células-tronco hematopoiéticas ou tratamento com terapia gênica conforme avaliado em prontuários médicos.
- Histórico de transfusão simples dentro de ≤4 semanas antes da inscrição no Dia 1, conforme avaliado nos registros médicos ou auto-relato do participante.
- Histórico de transfusão/transfusão de troca crônica em ≤12 semanas antes da inscrição no Dia 1, conforme avaliado a partir de registros médicos ou auto-relato do participante e/ou plano para iniciar tal tratamento durante o período de observação de 6 meses.
Critérios de Exclusão Adicionais (Grupo de Controle de Tratamento Sem Modificação da Doença):
- O participante recebeu HU e/ou crizanlizumabe a qualquer momento dentro de ≤ 18 meses após a inscrição no Dia 1 e o(s) tratamento(s) foi(m) descontinuado(s) devido à falta de eficácia (sem redução na frequência de COVs, documentados ou percebidos) e/ou plano para iniciar os referidos tratamento(s) durante o período de observação de 6 meses.
- O participante recebeu voxelotor ou L-glutamina dentro de ≤4 semanas após a inscrição no Dia 1 e/ou planeja iniciar o(s) referido(s) tratamento(s) durante o período de observação de 6 meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Grupo de controle
Participantes com SCD que não estão em tratamento modificador da doença.
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Os participantes serão solicitados a preencher um diário eletrônico diário de resultado relatado pelo paciente para relatar sua experiência nas últimas 24 horas.
Outros nomes:
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Grupo de tratamento modificador da doença SCD
Participantes de SCD em uma dose estável de um regime de tratamento modificador da doença de SCD.
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Os participantes serão solicitados a preencher um diário eletrônico diário de resultado relatado pelo paciente para relatar sua experiência nas últimas 24 horas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Prazo: Baseline up to Day 180
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Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs.
Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC.
Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment.
VOC rate was derived as annualized rate.
Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
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Baseline up to Day 180
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VOC Day Rate
Prazo: Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours.
This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?"
A response of "Yes" indicated a VOC day.
VOC day rate was derived as annualized rate.
VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
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Baseline up to Day 180
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Patient-reported VOC Event Rate
Prazo: Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis.
The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event.
Rate were derived as annualized rate.
Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
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Baseline up to Day 180
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Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Prazo: Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine.
Higher scores indicated worse pain.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
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Baseline up to Day 180
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Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Prazo: Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine.
Higher scores indicated worse tiredness.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
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Baseline up to Day 180
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Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Prazo: Baseline up to Day 180
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A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes.
VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO.
A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis.
A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g.
walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status.
Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
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Baseline up to Day 180
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Prazo: Baseline up to Day 180
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MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs.
Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC.
MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period).
VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours.
It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?"
Response "Yes" indicated VOC day.
VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period).
Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate.
It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
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Baseline up to Day 180
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Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Prazo: Baseline up to Day 180
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MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs.
Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC.
MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period).
VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days.
The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event.
Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate.
It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
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Baseline up to Day 180
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
24 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
24 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
7 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- C4071008
- NCT05407805 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
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