Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus aikuispotilaiden sirppisolusairaudesta

torstai 14. toukokuuta 2026 päivittänyt: Pfizer

VÄHÄN INTERVENTIOINTI PITKÄAIKAINEN TUTKIMUS ELEKTRONISISTA sirppisolutautipotilaasta RAPORTOITTI TULOKSET ≥18 VUOTIAILLE AIKUISILLE OSALLISTUJILLE

Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida sirppisolusairauden (SCD) sähköisen päiväkirjan suorituskykyä SCD-potilailla, jotka saavat hoitoa, joka muuttaa SCD:n, ja niillä, jotka eivät saa tällaista hoitoa.

SCD on eräänlainen tila, jossa punasoluja on vähemmän kuljettamaan happea kehossa.

Tämä sairaus voi siirtyä vanhemmalta lapselle ja voi aiheuttaa kipua, infektioita ja vaurioita elimissä.

Tähän tutkimukseen haetaan osallistujia, jotka:

  • vahvistetaan SCD:llä
  • ovat vakaassa sairautta muuttavassa hoito-ohjelmassa tai eivät ole saaneet mitään sairautta muuttavaa hoitoa ennen tutkimuksen alkamista eivätkä suunnittele hoitoon muutoksia 6 kuukauden tutkimuksen seurantajakson aikana. Osallistujia pyydetään suorittamaan 6 kuukauden ajan. päivittäinen sähköinen päiväkirja, jossa kerrotaan heidän kokemuksistaan ​​viimeisen 24 tunnin aikana sirppisolukipukriisistä (jos he saivat hoitoa ja mitä lääkkeitä he käyttivät), pahimmasta kivusta, pahimmasta väsymyksestään ja kyvystään suorittaa tavallisia fyysisiä toimintoja. Vertaamme SCD:tä modifioivaa hoitoa saavien ihmisten kokemuksia niihin, jotka eivät käytä SCD:tä modifioivaa hoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

98

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, Yhdysvallat, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Yhdysvallat, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on vahvistettu stabiilin sirppisolutaudin (SCD) diagnoosi (molemmalta vanhemmalta peritty hemoglobiini S [HbS/S] tai yhdeltä vanhemmalta peritty hemoglobiini S ja toiselta vanhemmalta peritty hemoglobiini beetatalassemia [HbS/beeta-nolla-talassemia] genotyyppi), jotka joko eivät saa sairautta modifioivaa hoitoa tai saavat vakaan annoksen SCD-sairautta modifioivaa hoito-ohjelmaa.

Kuvaus

Mukaanottokriteerit (kaikki ryhmät):

- Vahvistettu diagnoosi stabiilista SCD:stä (HbS/S tai HbS/beeta-nolla-talassemia).

Muut osallistumiskriteerit (ei tautia modifioivaa hoitoa kontrolliryhmä):

  • Sinulla on ollut ≥1 lääketieteellisen käytön (MU) VOC-jakso 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  • Saatavilla olevat tiedot MU-VOC:iden lukumäärästä 12 kuukauden aikana ennen seulontaa ja % sikiön hemoglobiinin (HbF) arvosta, joka on kerätty 1 vuoden iän jälkeen ilman äskettäistä verensiirtoa.

Muut osallistumiskriteerit (SCD Disease Modifying Treatment Group):

  • Sinulla on ollut ≥1 MU VOC -jakso 12 kuukauden aikana ennen HU- ja/tai krizanlitsumabihoidon aloittamista (kumpi aloitettiin aikaisemmin).

  • Heidän on oltava SCD-hoito-ohjelmansa vakaalla annoksella ≥ 8 viikkoa ennen päivää 1 tarkoituksenaan jatkaa samalla annoksella koko tutkimuksen ajan, elleivät muutokset ole lääketieteellisesti tarpeellisia luuytimen suppression vuoksi julkaistujen ohjeiden ja/tai tuotekohtaiset ohjeet (esim. pakkauksen etiketti). Hyväksytyt SCD-tautia muokkaavat hoito-ohjelmat sisältävät:

    • HU yksinään ja/tai yhdessä krisanlitsumabin, L-glutamiinin ja/tai vokselotorin kanssa; tai
    • Krizanlitsumabi yksinään ja/tai yhdessä HU:n, L-glutamiinin ja/tai vokselotorin kanssa.
  • Saatavilla olevat tiedot MU VOC:iden määrästä 12 kuukauden aikana ennen minkä tahansa SCD-tautia modifioivan hoidon aloittamista, kuten edellä on kuvattu, ja %HbF-arvo, joka on kerätty 1 vuoden iän jälkeen ennen minkään HU:n aloittamista. hoitoon, ja jos äskettäin ei ole tehty verensiirtoa.

Poissulkemiskriteerit (kaikki ryhmät):

  • Todisteet tai historia kliinisesti merkittävästä hematologisesta (ei-SCD), munuaisten, endokriinisesta, keuhko-, maha-suolikanavan, sydän- ja verisuonisairauksista (mukaan lukien ilmeinen aivohalvaus, mutta ei hiljainen aivoinfarkti), maksan (lukuun ottamatta sappikivitautia), psykiatrisesta tai neurologisesta sairaudesta arvioitu lääketieteellisistä asiakirjoista.
  • Merkittävä jatkuva luuydinsuppressio, josta on osoituksena jokin seuraavista lääketieteellisten tietojen mukaan: vaikea anemia, absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC)
  • Aiempi hematopoieettinen kantasolusiirto tai hoito geeniterapialla lääketieteellisistä tiedoista arvioituna.
  • Yksinkertainen verensiirto ≤ 4 viikon sisällä ennen päivää 1 ilmoittautumista lääketieteellisistä tiedoista tai osallistujan omasta ilmoituksesta arvioituna.
  • Krooninen verensiirto/vaihtosiirto ≤ 12 viikon sisällä ennen päivää 1 ilmoittautumista arvioituna lääketieteellisistä asiakirjoista tai osallistujan omasta ilmoituksesta ja/tai suunnittelee tällaisen hoidon aloittamista 6 kuukauden tarkkailujakson aikana.

Muut poissulkemiskriteerit (ei tautia modifioivaa hoitoa kontrolliryhmä):

  • Osallistuja sai HU:ta ja/tai krizanlitsumabia milloin tahansa ≤ 18 kuukauden kuluessa päivän 1 ilmoittautumisesta, ja hoito(t) keskeytettiin tehon puutteen vuoksi (ei VOC-yhdisteiden esiintymistiheyden vähenemistä, dokumentoitua tai havaittua) ja/tai aikomuksesta aloittaa mainittu hoito(t) 6 kuukauden tarkkailujakson aikana.
  • Osallistuja sai vokselotoria tai L-glutamiinia ≤ 4 viikon kuluessa päivän 1 rekisteröinnistä ja/tai suunnittelee aloittavansa mainitut hoidot 6 kuukauden tarkkailujakson aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Ohjausryhmä
SCD:n osallistujat eivät saa sairautta modifioivaa hoitoa.
Muut: Sähköinen päiväkirja
Osallistujia pyydetään täyttämään päivittäin sähköinen potilaan raportoima tulospäiväkirja, jossa he kertovat kokemuksistaan ​​viimeisen 24 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • SCD-potilas raportoi sähköisesti tuloksesta (ePRO)
SCD-tautia muokkaava hoitoryhmä
SCD-osallistujat, jotka saivat vakaan annoksen SCD-tautia modifioivaa hoito-ohjelmaa.
Muut: Sähköinen päiväkirja
Osallistujia pyydetään täyttämään päivittäin sähköinen potilaan raportoima tulospäiväkirja, jossa he kertovat kokemuksistaan ​​viimeisen 24 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • SCD-potilas raportoi sähköisesti tuloksesta (ePRO)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Aikaikkuna: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
Aikaikkuna: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
Aikaikkuna: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Aikaikkuna: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Aikaikkuna: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Aikaikkuna: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Aikaikkuna: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Aikaikkuna: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 10. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 24. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 24. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C4071008
  • NCT05407805 (Rekisterin tunniste: ClinicalTrials.gov)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa