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Une étude pour en savoir plus sur la drépanocytose chez les patients adultes

14 mai 2026 mis à jour par: Pfizer

UNE ÉTUDE LONGITUDINALE À FAIBLE INTERVENTION D'UN PATIENT DRÉPANOCYTAIRE ÉLECTRONIQUE A RAPPORTÉ DES RÉSULTATS CHEZ DES PARTICIPANTS ADULTES ÂGÉS DE ≥ 18 ANS

Le but de cet essai clinique est d'évaluer les performances du journal électronique de la drépanocytose (SCD) chez les personnes atteintes de SCD qui suivent un traitement qui modifiera la SCD et celles qui ne suivent pas un tel traitement.

La SCD est un type de condition où il y a moins de globules rouges pour transporter l'oxygène dans le corps.

Cette maladie peut être transmise de parent à enfant et peut provoquer des douleurs, des infections et des dommages aux organes.

Cette étude recherche des participants qui :

  • sont confirmés avec SCD
  • suivent un régime stable de traitement de changement de maladie ou n'ont reçu aucun traitement de changement de maladie avant le début de l'étude et ne prévoient aucun changement dans leur traitement pendant la période d'observation de 6 mois Pendant 6 mois, les participants seront invités à remplir un journal électronique quotidien pour rendre compte de leur expérience au cours des dernières 24 heures avec la crise de douleur drépanocytaire (s'ils ont reçu un traitement et quels médicaments ils ont pris), la pire douleur, la pire fatigue et leur capacité à effectuer des activités physiques habituelles. Nous comparerons les expériences des personnes qui suivent une thérapie modifiant la SCD à celles qui ne suivent pas une thérapie modifiant la SCD.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

98

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, États-Unis, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, États-Unis, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants avec un diagnostic confirmé de drépanocytose (SCD) stable (hémoglobine S héritée des deux parents [HbS/S] ou hémoglobine S héritée d'un parent et hémoglobine bêta-thalassémie héritée de l'autre parent [HbS/bêta-zéro-thalassémie] génotype) qui soit ne reçoivent pas de traitement modificateur de la maladie, soit reçoivent une dose stable d'un régime de traitement modificateur de la maladie drépanocytaire.

La description

Critères d'inclusion (tous les groupes) :

- Diagnostic confirmé de SCD stable (HbS/S ou HbS/bêta-zéro-thalassémie).

Critères d'inclusion supplémentaires (groupe témoin sans traitement modificateur de la maladie) :

  • Avoir connu ≥ 1 épisode (s) d'utilisation médicale (MU) VOC dans les 12 mois précédant le dépistage.
  • Données disponibles pour le nombre de COV MU au cours de l'intervalle de 12 mois précédant le dépistage et une valeur pour le % d'hémoglobine fœtale (HbF) recueillie après l'âge de 1 an en l'absence de transfusion récente.

Critères d'inclusion supplémentaires (groupe de traitement modificateur de la maladie drépanocytaire) :

  • Avoir subi ≥ 1 épisode(s) de COV MU dans les 12 mois précédant le début de l'HU et/ou du crizanlizumab (selon la première éventualité).

  • Doit être sur une dose stable de leur régime de traitement SCD ≥ 8 semaines avant le jour 1 avec l'intention de rester sur la même dose tout au long de l'étude, à moins que des ajustements ne soient médicalement nécessaires en raison de la suppression de la moelle osseuse, conformément aux directives publiées et / ou des conseils spécifiques au produit (par exemple, l'étiquette de l'emballage). Les régimes de traitement modificateurs de la maladie SCD acceptés comprennent :

    • HU seul et/ou en association avec crizanlizumab, L-glutamine et/ou voxelotor ; ou alors
    • Crizanlizumab seul et/ou en association avec HU, L-glutamine et/ou voxelotor.
  • Données disponibles pour le nombre de COV MU au cours de l'intervalle de 12 mois précédant le début de tout traitement modificateur de la maladie SCD, comme décrit ci-dessus, et une valeur pour %HbF recueillie après l'âge de 1 an, avant le début de tout HU traitement et en l'absence de transfusion récente.

Critères d'exclusion (tous les groupes) :

  • Preuve ou antécédent de maladie hématologique (non SCD), rénale, endocrinienne, pulmonaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire (y compris accident vasculaire cérébral manifeste mais excluant l'infarctus cérébral silencieux), hépatique (à l'exclusion de la lithiase biliaire), psychiatrique ou neurologique évalué à partir des dossiers médicaux.
  • Suppression continue marquée de la moelle osseuse, comme en témoigne l'un des éléments suivants selon le dossier médical : anémie grave, nombre absolu de neutrophiles (ANC)
  • Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques ou de traitement par thérapie génique, évalués à partir des dossiers médicaux.
  • Antécédents de transfusion simple dans les ≤ 4 semaines précédant l'inscription au jour 1, évalués à partir des dossiers médicaux ou de l'auto-déclaration du participant.
  • Antécédents de transfusion/exsanguinotransfusion chronique dans les ≤ 12 semaines précédant l'inscription au jour 1, évalués à partir des dossiers médicaux ou de l'auto-déclaration du participant et/ou prévoient d'initier un tel traitement au cours de la période d'observation de 6 mois.

Critères d'exclusion supplémentaires (groupe témoin sans traitement modificateur de la maladie) :

  • Le participant a reçu HU et/ou crizanlizumab à tout moment dans les ≤ 18 mois suivant l'inscription au jour 1 et le ou les traitements ont été interrompus en raison d'un manque d'efficacité (aucune réduction de la fréquence des COV, documentée ou perçue) et/ou prévoient d'initier ledit traitement(s) pendant la période d'observation de 6 mois.
  • Le participant a reçu du voxelotor ou de la L-glutamine dans les ≤ 4 semaines suivant l'inscription au jour 1 et/ou prévoit d'initier ledit ou lesdits traitements au cours de la période d'observation de 6 mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe de contrôle
Participants SCD non sous traitement modificateur de la maladie.
Autre: Agenda électronique
Les participants seront invités à remplir un journal électronique quotidien des résultats rapportés par le patient pour rendre compte de leur expérience au cours des dernières 24 heures.
Autres noms:
  • Résultat rapporté électroniquement par le patient SCD (ePRO)
Groupe de traitement modificateur de la maladie SCD
Participants SCD recevant une dose stable d'un régime de traitement modifiant la maladie SCD.
Autre: Agenda électronique
Les participants seront invités à remplir un journal électronique quotidien des résultats rapportés par le patient pour rendre compte de leur expérience au cours des dernières 24 heures.
Autres noms:
  • Résultat rapporté électroniquement par le patient SCD (ePRO)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Délai: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
Délai: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
Délai: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Délai: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Délai: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Délai: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Délai: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Délai: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 février 2022

Achèvement primaire (Réel)

24 juin 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

24 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2022

Première publication (Réel)

7 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C4071008
  • NCT05407805 (Identificateur de registre: ClinicalTrials.gov)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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