Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu poznanie anemii sierpowatokrwinkowej u dorosłych pacjentów

27 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Pfizer

NISKI INTERWENCJONALNE BADANIE DŁUGIE DOTYCZĄCE ELEKTRONICZNEJ CHOROBY KOMÓRKOWEJ ZGŁOSZONE PRZEZ PACJENTÓW WYNIKI U DOROSŁYCH UCZESTNIKÓW W WIEKU ≥18 LAT

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności elektronicznego dzienniczka niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) u osób z SCD, które są w trakcie leczenia, które zmieni SCD, oraz u osób niepoddanych takiemu leczeniu.

SCD to rodzaj stanu, w którym jest mniej czerwonych krwinek przenoszących tlen w organizmie.

Choroba ta może być przekazywana z rodzica na dziecko i może powodować ból, infekcje i uszkodzenia narządów.

To badanie poszukuje uczestników, którzy:

  • potwierdzone SCD
  • są na stałym schemacie leczenia zmieniającego chorobę lub nie otrzymywali żadnego leczenia zmieniającego chorobę przed rozpoczęciem badania i nie planują żadnych zmian w swoim leczeniu podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji badania. Przez 6 miesięcy uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie codzienny dziennik elektroniczny, w którym będą zgłaszać swoje doświadczenia w ciągu ostatnich 24 godzin z kryzysem bólu sierpowatokrwinkowego (czy otrzymali jakiekolwiek leczenie i jakie leki przyjmowali), najgorszy ból, najgorsze zmęczenie i ich zdolność do wykonywania zwykłych czynności fizycznych. Porównamy doświadczenia osób stosujących terapię modyfikującą SCD z tymi, które nie stosują terapii modyfikującej SCD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33024
        • Rekrutacyjny
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Largo, Maryland, Stany Zjednoczone, 20774
        • Rekrutacyjny
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
      • Upper Marlboro, Maryland, Stany Zjednoczone, 20774
        • Rekrutacyjny
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02451
        • Rekrutacyjny
        • Sanguine BioSciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Rekrutacyjny
        • Cohen Children's Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z potwierdzoną diagnozą stabilnej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) (hemoglobina S odziedziczona po obojgu rodzicach [HbS/S] lub hemoglobina S odziedziczona po jednym z rodziców i talasemia beta hemoglobiny odziedziczona po drugim rodzicu [HbS/beta-zero-talasemia] genotyp), którzy albo nie są w trakcie leczenia modyfikującego przebieg choroby, albo otrzymują stałą dawkę schematu leczenia modyfikującego przebieg choroby SCD.

Opis

Kryteria włączenia (wszystkie grupy):

- Potwierdzone rozpoznanie stabilnego SCD (HbS/S lub HbS/beta-zero-talasemii).

Dodatkowe kryteria włączenia (grupa kontrolna bez modyfikacji leczenia choroby):

  • Doświadczyli ≥1 epizodu(ów) użycia LZO w medycynie (MU) w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Dostępne są dane dotyczące liczby MU LZO w okresie 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym oraz wartości procentowej hemoglobiny płodowej (HbF) zebranej po ukończeniu 1 roku życia przy braku niedawnej transfuzji.

Dodatkowe kryteria włączenia (grupa leczenia modyfikującego przebieg choroby SCD):

  • Doświadczyli ≥1 epizodu(ów) MU VOC w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem HU i/lub kryzanlizumabu (w zależności od tego, co rozpoczęto wcześniej).

  • Muszą przyjmować stabilną dawkę swojego schematu leczenia SCD ≥8 tygodni przed dniem 1 z zamiarem pozostania na tej samej dawce przez całe badanie, chyba że dostosowania są konieczne z medycznego punktu widzenia z powodu supresji szpiku kostnego, zgodnie z opublikowanymi wytycznymi i/lub wytyczne dotyczące konkretnego produktu (np. etykieta opakowania). Akceptowane schematy leczenia modyfikujące przebieg choroby SCD obejmują:

    • sam HU i/lub w połączeniu z kryzanlizumabem, L-glutaminą i/lub wokselotorem; lub
    • Kryzanlizumab sam i/lub w połączeniu z HU, L-glutaminą i/lub wokselotorem.
  • Dostępne dane dotyczące liczby MU LZO w okresie 12 miesięcy przed rozpoczęciem jakiegokolwiek leczenia modyfikującego przebieg SCD, jak opisano powyżej, oraz wartości %HbF zebranej po ukończeniu 1 roku życia, przed rozpoczęciem jakiegokolwiek HU leczenia i przy braku niedawnej transfuzji.

Kryteria wykluczenia (wszystkie grupy):

  • Dowody lub historia trwającej (stan lub następstwa) klinicznie istotnej choroby hematologicznej (nie SCD), nerkowej, endokrynologicznej, płucnej, żołądkowo-jelitowej, sercowo-naczyniowej (w tym jawny udar, ale z wyłączeniem niemego zawału mózgu), wątroby (z wyłączeniem kamicy żółciowej), psychiatrycznej lub neurologicznej, jak oceniane na podstawie dokumentacji medycznej.
  • Wyraźna trwająca supresja szpiku kostnego, o czym świadczy którykolwiek z poniższych objawów zgodnie z dokumentacją medyczną: ciężka niedokrwistość, bezwzględna liczba neutrofili (ANC)
  • Historia przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych lub leczenia terapią genową na podstawie dokumentacji medycznej.
  • Historia prostej transfuzji w ciągu ≤4 tygodni przed włączeniem do Dnia 1, na podstawie dokumentacji medycznej lub samoopisu uczestnika.
  • Historia przewlekłych transfuzji/transfuzji wymiennych w ciągu ≤12 tygodni przed włączeniem do Dnia 1, na podstawie dokumentacji medycznej lub samoopisu uczestnika i/lub planu rozpoczęcia takiego leczenia podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji.

Dodatkowe kryteria wykluczenia (grupa kontrolna bez modyfikacji leczenia choroby):

  • Uczestnik otrzymał HU i/lub kryzanlizumab w dowolnym momencie w ciągu ≤18 miesięcy od dnia 1 rejestracji, a leczenie zostało przerwane z powodu braku skuteczności (brak udokumentowanego lub domniemanego zmniejszenia częstości występowania LZO) i/lub planuje rozpocząć takie leczenia podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji.
  • Uczestnik otrzymał wokselotor lub L-glutaminę w ciągu ≤4 tygodni od dnia 1 rejestracji i/lub planuje rozpocząć takie leczenie podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa kontrolna
Uczestnicy SCD nieotrzymujący leczenia modyfikującego przebieg choroby.
Inny: Dziennik elektroniczny
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie dziennego elektronicznego dziennika wyników zgłaszanego przez pacjenta, aby opisać swoje doświadczenia z ostatnich 24 godzin.
Inne nazwy:
  • Elektroniczny raport pacjenta SCD (ePRO)
Grupa leczenia modyfikującego chorobę SCD
Uczestnicy SCD otrzymujący stabilną dawkę schematu leczenia modyfikującego przebieg choroby SCD.
Inny: Dziennik elektroniczny
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie dziennego elektronicznego dziennika wyników zgłaszanego przez pacjenta, aby opisać swoje doświadczenia z ostatnich 24 godzin.
Inne nazwy:
  • Elektroniczny raport pacjenta SCD (ePRO)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgłaszany przez lekarzy wskaźnik kryzysu naczyniowo-okluzyjnego (LZO).
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Potwierdzenie, że populacja jest odpowiednia do oceny reaktywności wyników zgłaszanych przez pacjentów drogą elektroniczną na podstawie niższej częstości zgłaszanych przez lekarzy LZO do zastosowań medycznych w grupie leczenia modyfikującego chorobę SCD.
Dzień 1 do 180
Stawka dzienna LZO
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Reagowanie na elektroniczne raporty pacjentów dotyczące wyników między uczestnikami leczonymi leczeniem modyfikującym chorobę SCD lub bez leczenia modyfikującego chorobę.
Dzień 1 do 180
Częstość zdarzeń VOC zgłaszanych przez pacjentów
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Reagowanie na elektroniczne raporty pacjentów dotyczące wyników między uczestnikami leczonymi leczeniem modyfikującym chorobę SCD lub bez leczenia modyfikującego chorobę.
Dzień 1 do 180
Średni dzienny wynik najgorszego bólu SCD ePRO podczas dni LZO
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Reagowanie na elektroniczne raporty pacjentów dotyczące wyników między uczestnikami leczonymi leczeniem modyfikującym chorobę SCD lub bez leczenia modyfikującego chorobę.
Dzień 1 do 180
Średni dzienny wynik najgorszego bólu SCD ePRO w dniach bez LZO
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Reagowanie na elektroniczne raporty pacjentów dotyczące wyników między uczestnikami leczonymi leczeniem modyfikującym chorobę SCD lub bez leczenia modyfikującego chorobę.
Dzień 1 do 180
Średni dzienny wynik najgorszego zmęczenia SCD ePRO podczas dni LZO
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Reagowanie na elektroniczne raporty pacjentów dotyczące wyników między uczestnikami leczonymi leczeniem modyfikującym chorobę SCD lub bez leczenia modyfikującego chorobę.
Dzień 1 do 180
Średni dzienny wynik najgorszego zmęczenia SCD ePRO w dniach bez lotnych związków organicznych
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Reagowanie na elektroniczne raporty pacjentów dotyczące wyników między uczestnikami leczonymi leczeniem modyfikującym chorobę SCD lub bez leczenia modyfikującego chorobę.
Dzień 1 do 180
Średnia dzienna ocena SCD ePRO za zdolność do wykonywania zwykłej aktywności fizycznej w dniu LZO
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Reagowanie na elektroniczne raporty pacjentów dotyczące wyników między uczestnikami leczonymi leczeniem modyfikującym chorobę SCD lub bez leczenia modyfikującego chorobę.
Dzień 1 do 180
Średnia dzienna ocena SCD ePRO za zdolność do wykonywania zwykłej aktywności fizycznej w dzień bez LZO
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Reagowanie na elektroniczne raporty pacjentów dotyczące wyników między uczestnikami leczonymi leczeniem modyfikującym chorobę SCD lub bez leczenia modyfikującego chorobę.
Dzień 1 do 180

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ilościowa zależność między dzienną stawką LZO a zgłaszanym przez lekarza zużyciem LZO w medycynie
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Ilościowa miara związku między dzienną stawką LZO a zgłaszanym przez lekarza zużyciem LZO w medycynie.
Dzień 1 do 180
Ilościowa zależność między dziennym wskaźnikiem LZO a zgłaszanym przez lekarzy wskaźnikiem wykorzystania LZO w medycynie w grupach terapeutycznych
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Porównanie ilościowych miar efektu leczenia między dzienną dawką LZO a zgłaszanym przez lekarza wskaźnikiem wykorzystania LZO w medycynie.
Dzień 1 do 180
Ilościowa zależność między wskaźnikiem zdarzeń LZO zgłaszanym przez pacjentów a zgłaszanym przez lekarzy wskaźnikiem wykorzystania LZO w celach medycznych
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Ilościowa miara związku między częstością zdarzeń LZO zgłaszanych przez pacjentów a zgłaszaną przez lekarzy częstością wykorzystania LZO w celach medycznych.
Dzień 1 do 180
Ilościowa zależność między zgłaszanym przez pacjentów wskaźnikiem zdarzeń LZO a zgłaszanym przez lekarzy wskaźnikiem wykorzystania LZO w medycynie w grupach terapeutycznych
Ramy czasowe: Dzień 1 do 180
Porównanie ilościowych miar efektu leczenia między częstością zdarzeń VOC zgłaszanych przez pacjentów a zgłaszanymi przez lekarzy wskaźnikami wykorzystania LZO w celach medycznych.
Dzień 1 do 180

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

22 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C4071008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Dziennik elektroniczny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj