Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu poznanie anemii sierpowatokrwinkowej u dorosłych pacjentów

14 maja 2026 zaktualizowane przez: Pfizer

NISKI INTERWENCJONALNE BADANIE DŁUGIE DOTYCZĄCE ELEKTRONICZNEJ CHOROBY KOMÓRKOWEJ ZGŁOSZONE PRZEZ PACJENTÓW WYNIKI U DOROSŁYCH UCZESTNIKÓW W WIEKU ≥18 LAT

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności elektronicznego dzienniczka niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) u osób z SCD, które są w trakcie leczenia, które zmieni SCD, oraz u osób niepoddanych takiemu leczeniu.

SCD to rodzaj stanu, w którym jest mniej czerwonych krwinek przenoszących tlen w organizmie.

Choroba ta może być przekazywana z rodzica na dziecko i może powodować ból, infekcje i uszkodzenia narządów.

To badanie poszukuje uczestników, którzy:

  • potwierdzone SCD
  • są na stałym schemacie leczenia zmieniającego chorobę lub nie otrzymywali żadnego leczenia zmieniającego chorobę przed rozpoczęciem badania i nie planują żadnych zmian w swoim leczeniu podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji badania. Przez 6 miesięcy uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie codzienny dziennik elektroniczny, w którym będą zgłaszać swoje doświadczenia w ciągu ostatnich 24 godzin z kryzysem bólu sierpowatokrwinkowego (czy otrzymali jakiekolwiek leczenie i jakie leki przyjmowali), najgorszy ból, najgorsze zmęczenie i ich zdolność do wykonywania zwykłych czynności fizycznych. Porównamy doświadczenia osób stosujących terapię modyfikującą SCD z tymi, które nie stosują terapii modyfikującej SCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

98

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33024
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Maryland
      • Upper Marlboro, Maryland, Stany Zjednoczone, 20774
        • Mid-Atlantic Permanente Medical Group Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02451
        • Sanguine Biosciences, Inc.
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z potwierdzoną diagnozą stabilnej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) (hemoglobina S odziedziczona po obojgu rodzicach [HbS/S] lub hemoglobina S odziedziczona po jednym z rodziców i talasemia beta hemoglobiny odziedziczona po drugim rodzicu [HbS/beta-zero-talasemia] genotyp), którzy albo nie są w trakcie leczenia modyfikującego przebieg choroby, albo otrzymują stałą dawkę schematu leczenia modyfikującego przebieg choroby SCD.

Opis

Kryteria włączenia (wszystkie grupy):

- Potwierdzone rozpoznanie stabilnego SCD (HbS/S lub HbS/beta-zero-talasemii).

Dodatkowe kryteria włączenia (grupa kontrolna bez modyfikacji leczenia choroby):

  • Doświadczyli ≥1 epizodu(ów) użycia LZO w medycynie (MU) w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Dostępne są dane dotyczące liczby MU LZO w okresie 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym oraz wartości procentowej hemoglobiny płodowej (HbF) zebranej po ukończeniu 1 roku życia przy braku niedawnej transfuzji.

Dodatkowe kryteria włączenia (grupa leczenia modyfikującego przebieg choroby SCD):

  • Doświadczyli ≥1 epizodu(ów) MU VOC w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem HU i/lub kryzanlizumabu (w zależności od tego, co rozpoczęto wcześniej).

  • Muszą przyjmować stabilną dawkę swojego schematu leczenia SCD ≥8 tygodni przed dniem 1 z zamiarem pozostania na tej samej dawce przez całe badanie, chyba że dostosowania są konieczne z medycznego punktu widzenia z powodu supresji szpiku kostnego, zgodnie z opublikowanymi wytycznymi i/lub wytyczne dotyczące konkretnego produktu (np. etykieta opakowania). Akceptowane schematy leczenia modyfikujące przebieg choroby SCD obejmują:

    • sam HU i/lub w połączeniu z kryzanlizumabem, L-glutaminą i/lub wokselotorem; lub
    • Kryzanlizumab sam i/lub w połączeniu z HU, L-glutaminą i/lub wokselotorem.
  • Dostępne dane dotyczące liczby MU LZO w okresie 12 miesięcy przed rozpoczęciem jakiegokolwiek leczenia modyfikującego przebieg SCD, jak opisano powyżej, oraz wartości %HbF zebranej po ukończeniu 1 roku życia, przed rozpoczęciem jakiegokolwiek HU leczenia i przy braku niedawnej transfuzji.

Kryteria wykluczenia (wszystkie grupy):

  • Dowody lub historia trwającej (stan lub następstwa) klinicznie istotnej choroby hematologicznej (nie SCD), nerkowej, endokrynologicznej, płucnej, żołądkowo-jelitowej, sercowo-naczyniowej (w tym jawny udar, ale z wyłączeniem niemego zawału mózgu), wątroby (z wyłączeniem kamicy żółciowej), psychiatrycznej lub neurologicznej, jak oceniane na podstawie dokumentacji medycznej.
  • Wyraźna trwająca supresja szpiku kostnego, o czym świadczy którykolwiek z poniższych objawów zgodnie z dokumentacją medyczną: ciężka niedokrwistość, bezwzględna liczba neutrofili (ANC)
  • Historia przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych lub leczenia terapią genową na podstawie dokumentacji medycznej.
  • Historia prostej transfuzji w ciągu ≤4 tygodni przed włączeniem do Dnia 1, na podstawie dokumentacji medycznej lub samoopisu uczestnika.
  • Historia przewlekłych transfuzji/transfuzji wymiennych w ciągu ≤12 tygodni przed włączeniem do Dnia 1, na podstawie dokumentacji medycznej lub samoopisu uczestnika i/lub planu rozpoczęcia takiego leczenia podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji.

Dodatkowe kryteria wykluczenia (grupa kontrolna bez modyfikacji leczenia choroby):

  • Uczestnik otrzymał HU i/lub kryzanlizumab w dowolnym momencie w ciągu ≤18 miesięcy od dnia 1 rejestracji, a leczenie zostało przerwane z powodu braku skuteczności (brak udokumentowanego lub domniemanego zmniejszenia częstości występowania LZO) i/lub planuje rozpocząć takie leczenia podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji.
  • Uczestnik otrzymał wokselotor lub L-glutaminę w ciągu ≤4 tygodni od dnia 1 rejestracji i/lub planuje rozpocząć takie leczenie podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa kontrolna
Uczestnicy SCD nieotrzymujący leczenia modyfikującego przebieg choroby.
Inny: Dziennik elektroniczny
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie dziennego elektronicznego dziennika wyników zgłaszanego przez pacjenta, aby opisać swoje doświadczenia z ostatnich 24 godzin.
Inne nazwy:
  • Elektroniczny raport pacjenta SCD (ePRO)
Grupa leczenia modyfikującego chorobę SCD
Uczestnicy SCD otrzymujący stabilną dawkę schematu leczenia modyfikującego przebieg choroby SCD.
Inny: Dziennik elektroniczny
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie dziennego elektronicznego dziennika wyników zgłaszanego przez pacjenta, aby opisać swoje doświadczenia z ostatnich 24 godzin.
Inne nazwy:
  • Elektroniczny raport pacjenta SCD (ePRO)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Physician-reported Medical Utilization (MU) Vaso-occlusive Crisis (VOC) Rate
Ramy czasowe: Baseline up to Day 180
Physician-reported MU VOC: defined as an acute episode of pain with no other cause other than a VOC event that required a medical facility visit or contact with a health care professional and treatment with oral or parenteral narcotics, or non-steroidal anti-inflammatory drugs. Acute chest syndrome, hepatic sequestration, splenic sequestration, and priapism (requiring a visit to a medical facility) were also considered MU VOC. Contact with healthcare professional included: called healthcare provider (or telemedicine visit) and received treatment, went to clinic and received treatment, went to emergency department and received treatment, admitted to the hospital and received treatment. VOC rate was derived as annualized rate. Annualized MU VOC rate = (Number of MU VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
VOC Day Rate
Ramy czasowe: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was a self-report by the participant of experiencing a VOC during the past 24 hours. This was assessed through a dichotomous (Yes/No) item on the SCD ePRO system, "Did you have a pain crisis in the past 24 hours?" A response of "Yes" indicated a VOC day. VOC day rate was derived as annualized rate. VOC day rate = (Number of VOC days * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Patient-reported VOC Event Rate
Ramy czasowe: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. Patient reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days that could also include single intervening days with no pain crisis. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate. Annualized VOC event rate = (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period).
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease (SCD) Electronic Patient Reported Outcome (ePRO) Daily Worst Pain Scores by VOC Status
Ramy czasowe: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their pain by selecting the one number that best described their pain at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no pain and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse pain. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Worst Tiredness Scores by VOC Status
Ramy czasowe: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. Participants rated their tiredness by selecting the one number that best described their tiredness at its worst in the past 24 hours from 0-10, where 0= no tiredness and 10= as bad as you can imagine. Higher scores indicated worse tiredness. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180
Sickle Cell Disease Electronic Patient Reported Outcome Daily Rating for Ability to Perform Usual Physical Activity (UPA) by VOC Status
Ramy czasowe: Baseline up to Day 180
A VOC was a complication of SCD characterized by vaso-occlusion presenting as recurrent pain episodes. VOC day was defined as the day on which a SCD participant self-reports sickle pain crisis that was recorded in the SCD ePRO. A non-VOC day was defined as the day on which a SCD participant does not self-reports sickle pain crisis. A measure of participant's ability to perform their UPA (e.g. walking, climbing stairs, or household chores) during a VOC event was assessed on SCD ePRO recorded by participants using a scale ranging from 1-4 scale, where 1= able to perform with no difficulty and 4= unable to perform usual physical activities, where higher score indicated worse status. Data in this outcome measure was presented separately for VOC state and non-VOC state.
Baseline up to Day 180

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in VOC Day Rate
Ramy czasowe: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome,hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC day rate: VOC day was self-report by participant experiencing VOC during past 24 hours. It was assessed by dichotomous (Yes/No) item on SCD ePRO system, "Did you have pain crisis in past 24 hours?" Response "Yes" indicated VOC day. VOC day rate derived as annualized rate by: (Number of VOC days*365)/(number of days in observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Day rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Day rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180
Percent Change in Physician-reported MU VOC Rate Per Unit of Change in Patient-reported VOC Event Rate
Ramy czasowe: Baseline up to Day 180
MU VOC: acute episode of pain with no other cause other than VOC event that required medical facility visit/contact with health care professional and treatment with oral/parenteral narcotics/NSAIDs. Acute chest syndrome, hepatic/splenic sequestration, priapism also considered MU VOC. MU VOC derived as annualized rate by:(Number of MU VOC events*365)/(number of days in observation period). VOC Event rate: Patient-reported VOC Event is used to define a sequence of VOC days. The subsequent occurrence of two consecutive days with no pain crisis operationally defines the end of the respective VOC event. Rate were derived as annualized rate by: (Number of VOC events * 365)/ (number of days in the observation period). Parameter of interest was % change of MU VOC rate per unit of change in VOC Event rate. It was estimated via Negative Binomial model to evaluate association between physician-reported MU VOC rate and SCD ePRO VOC Event rate and was reported with corresponding 95% CI.
Baseline up to Day 180

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C4071008
  • NCT05407805 (Identyfikator rejestru: ClinicalTrials.gov)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj