Γ-글로빈 재활성화된 자가 조혈모세포의 안전성 및 유효성 평가
2024년 2월 26일 업데이트: Bioray Laboratories
β-지중해빈혈 전공 환자에서 γ-글로빈 재활성화된 자가 조혈모세포 치료의 안전성 및 유효성 평가에 대한 공개 라벨 시험
이것은 β-지중해 빈혈 주요 참가자 최대 5명을 대상으로 한 단일 부문, 공개 라벨, 단일 용량, 1/2상 연구입니다. 이 연구는 주요 β-지중해 빈혈이 있는 피험자.
연구 개요
상세 설명
γ-글로빈 재활성화된 자가 조혈 줄기 세포는 Glycosylase Base Editor를 사용하여 제조됩니다.
이 연구의 피험자 참여 기간은 2년입니다.
이 연구에 등록하는 피험자는 이식 후 최대 15년 동안 받는 치료의 안전성과 효능을 모니터링하는 후속 장기 후속 연구에 참여하도록 요청받을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
5
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 완전히 이해하고 자발적으로 서명합니다. 3-35세. 적어도 한 명의 법적 보호자 및/또는 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
β0β0, β+β+, β를 포함하는 표현형, 주요 β-지중해빈혈로 임상적으로 진단됨
+β0, βEβ0 유전자형.
- EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV 및 HCV에 대한 애정이 없는 피험자.
- 자가 줄기 세포 이식에 적합한 피험자의 신체 상태.
주요 제외 기준:
- 동종이계 조혈 줄기 세포 이식에 허용되며 완전히 일치하는 친족 공여자가 있는 피험자.
- 활성 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염.
- 3개월 전에 에리스로포이에틴으로 치료함.
- 알려진 혈액학적 종양이 있는 직계 가족.
- 심각한 정신 장애가 있는 피험자는 협력할 수 없습니다.
- 최근 말라리아 진단을 받았습니다.
- 복합자가 면역 질환의 병력.
- 지속적인 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 총 빌리루빈 값 >3 X 정상 상한치(ULN).
- 심각한 심장, 폐 및 신장 질환이 있는 피험자.
- 심각한 철분 과부하 상태에서 혈청 페리틴 >5000mg/ml.
- 이식 주치의 또는 조사관이 결정한 바에 따라 피험자가 HSCT에 부적격하게 만드는 기타 모든 상태.
- 다른 임상 연구에서 치료를 받고 있거나 다른 유전자 요법을 받은 피험자.
- 피험자 또는 보호자가 주치의의 안내에 저항하였다.
- 연구자가 본 임상 연구에 참여하기에 적절하지 않다고 생각하는 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: γ-글로빈 재활성화된 자가조혈모세포
각 피험자는 γ-글로빈 재활성화 자가 조혈 줄기 세포를 1회 투여받습니다.
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γ-글로빈 발현을 갖는 유전자 편집된 자가 조혈 줄기 세포; BRL-103
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BRL-103 주입 후 42일 이내에 성공적인 호중구 생착을 달성한 피험자의 비율
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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호중구 생착 시간
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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혈소판 생착까지의 시간
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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BRL-103 주입 후 100일 동안 이상반응의 빈도 및 중증도
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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최소 3개월 동안 지속적인 수혈 감소를 달성한 피험자의 비율(TR3)
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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TR3는 최소 3개월 동안 기준선과 비교하여 월간 적혈구 수혈량 및 수혈 빈도가 최소 50% 감소한 것으로 정의되었습니다.
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이식 후 12개월에서 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최소 3개월 동안 지속적인 수혈 독립성을 달성한 피험자의 비율(TI3)
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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관련 질환이 없고 최소 3개월 동안 Hb ≥ 90g/L인 정기 수혈
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이식 후 12개월에서 24개월
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TR6를 달성한 피험자의 비율
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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TR12를 달성한 피험자의 비율
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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최소 6개월 동안 지속적인 수혈 독립성을 달성한 피험자의 비율(TI6)
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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최소 12개월 동안 지속적인 수혈 독립성을 달성한 피험자의 비율(TI12)
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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100일 이내 및 1년 이내 이식 관련 사망(TRM) 발생률
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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BRL-103 주입 후 2년 동안 부작용의 빈도, 중증도 및 BRL-103과의 관계.
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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모든 원인으로 인한 사망
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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시간이 지남에 따라 말초 혈액 백혈구에 존재하는 의도된 유전적 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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시간 경과에 따른 태아 헤모글로빈 농도(수혈 전)
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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시간 경과에 따른 총 헤모글로빈 농도(수혈 전)
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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시간이 지남에 따라 기준선에서 혈청 페리틴 수치의 변화
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈액 순환에서 HbF를 발현하는 적혈구의 비율 변화
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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시간 경과에 따른 LDH 수치
기간: 이식 후 12개월에서 24개월
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이식 후 12개월에서 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 25일
기본 완료 (추정된)
2024년 9월 8일
연구 완료 (추정된)
2024년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 30일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
임상 연구 프로토콜은 예상 1차 완료 날짜 이후에 공유됩니다.
IPD 공유 기간
데이터는 일주일 동안 2023.10.1 이전에 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
대학 및 연구소
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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