Evaluación de seguridad y eficacia de células madre hematopoyéticas autólogas reactivadas con γ-globina
26 de febrero de 2024 actualizado por: Bioray Laboratories
un ensayo abierto de evaluación de la seguridad y eficacia del tratamiento con células madre hematopoyéticas autólogas reactivadas con γ-globina en sujetos con β-talasemia mayor
Este es un estudio de fase 1/2, de etiqueta abierta, de dosis única, de un solo brazo en hasta 5 participantes con β-talasemia mayor. El estudio evaluará la seguridad y eficacia del tratamiento con células madre hematopoyéticas autólogas reactivadas con γ-globina en sujetos con β-talasemia mayor.
Descripción general del estudio
Estado
Suspendido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las células madre hematopoyéticas autólogas reactivadas con γ-globina se fabricarán utilizando Glycosylase Base Editors.
La participación de los sujetos para este estudio será de 2 años.
A los sujetos que se inscriban en este estudio se les pedirá que participen en un estudio de seguimiento posterior a largo plazo que controlará la seguridad y la eficacia del tratamiento que reciben hasta 15 años después del trasplante.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
5
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Entender completamente y firmar voluntariamente el consentimiento informado. 3-35 años. Al menos un tutor legal y/o Sujetos para firmar el consentimiento informado.
Clínicamente diagnosticado como β-talasemia mayor, fenotipos que incluyen β0β0, β+β+、β
+β0, genotipo βEβ0.
- Sujetos sin afección con EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV y HCV.
- Condición corporal de los sujetos elegibles para trasplante autólogo de células madre.
Criterios clave de exclusión:
- Sujetos aceptables para un alotrasplante de células madre hematopoyéticas y que tengan un donante emparentado totalmente compatible disponible.
- Infección bacteriana, viral o fúngica activa.
- Tratado con eritropoyetina antes de los 3 meses.
- Familiar inmediato con cualquier tumor hematológico conocido.
- Sujetos con trastornos psiquiátricos severos a ser incapaces de cooperar.
- Recientemente diagnosticado como malaria.
- Antecedentes de enfermedad autoinmune compleja.
- Aspartato transaminasa persistente (AST), alanina transaminasa (ALT) o valor de bilirrubina total > 3 veces el límite superior normal (ULN).
- Sujetos con enfermedades cardíacas, pulmonares y renales graves.
- Con sobrecarga de hierro grave, ferritina sérica > 5000 mg/ml.
- Cualquier otra condición que haga que el sujeto no sea elegible para HSCT, según lo determine el médico de trasplante o el investigador que lo atiende.
- Sujetos que están recibiendo tratamiento de otro estudio clínico o han recibido otra terapia génica.
- Los sujetos o tutores se habían resistido a la orientación del médico tratante.
- Sujetos que los investigadores no consideren apropiados para participar en este estudio clínico
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Células madre hematopoyéticas autólogas reactivadas con γ-globina
cada sujeto aceptará una dosis de células madre hematopoyéticas autólogas reactivadas con γ-globina
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células madre hematopoyéticas autólogas editadas por genes con expresión de γ-globina; BRL-103
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos que lograron un injerto de neutrófilos exitoso dentro de los 42 días posteriores a la infusión de BRL-103
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Tiempo hasta el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Tiempo hasta el injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Frecuencia y gravedad de los eventos adversos hasta 100 días después de la infusión de BRL-103
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Proporción de sujetos que lograron una reducción sostenida de la transfusión durante al menos 3 meses (TR3)
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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TR3 se definió como una reducción de al menos el 50 % en el volumen de transfusión mensual de glóbulos rojos y la frecuencia de transfusión en comparación con el valor inicial durante al menos 3 meses
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de sujetos que lograron independencia transfusional sostenida durante al menos 3 meses (TI3)
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Transfusión de rutina sin enfermedad relacionada y con Hb ≥ 90 g/L durante al menos 3 meses
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Proporción de sujetos que lograron TR6
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Proporción de sujetos que lograron TR12
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Proporción de sujetos que lograron independencia transfusional sostenida durante al menos 6 meses (TI6)
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Proporción de sujetos que lograron independencia transfusional sostenida durante al menos 12 meses (TI12)
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Incidencia de mortalidad relacionada con el trasplante (TRM) dentro de los 100 días y dentro de 1 año
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Frecuencia, gravedad y relación con BRL-103 de los eventos adversos durante dos años después de la infusión de BRL-103.
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Proporción de alelos con modificación genética prevista presentes en leucocitos de sangre periférica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Concentración de hemoglobina fetal (antes de la transfusión) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Concentración de hemoglobina total (antes de la transfusión) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Cambio en el nivel de ferritina sérica desde el inicio a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambios en la proporción de glóbulos rojos que expresan HbF en la circulación sanguínea
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Niveles de LDH a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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De 12 meses a 24 meses después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
8 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
30 de noviembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
5 de julio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
28 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2024
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2021-BRL-103
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
el protocolo del estudio clínico se compartirá después de la fecha estimada de finalización primaria
Marco de tiempo para compartir IPD
los datos estarán disponibles antes del 2023.10.1, una semana de duración
Criterios de acceso compartido de IPD
universidad e instituto
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .