Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitetsevaluering af γ-globin-reaktiverede autologe hæmatopoietiske stamceller

26. februar 2024 opdateret af: Bioray Laboratories

et åbent forsøg med evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​behandling med γ-globin-reaktiverede autologe hæmatopoietiske stamceller hos forsøgspersoner med β-thalassæmi major

Dette er et enkelt-arm, åbent, enkeltdosis, fase 1/2-studie med op til 5 deltagere med β-thalassæmi major. Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​behandlingen med γ-globin-reaktiverede autologe hæmatopoietiske stamceller i personer med β-thalassæmi major.

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

γ-globin-reaktiverede autologe hæmatopoietiske stamceller vil blive fremstillet ved hjælp af Glycosylase Base Editors. Emnets deltagelse i denne undersøgelse vil vare 2 år. Forsøgspersoner, der tilmelder sig denne undersøgelse, vil blive bedt om at deltage i en efterfølgende langtidsopfølgningsundersøgelse, der vil overvåge sikkerheden og effektiviteten af ​​den behandling, de modtager i op til 15 år efter transplantationen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøglekriterier for inklusion:

  • Forstå fuldt ud og underskriv frivilligt informeret samtykke. 3-35 år gammel. Mindst én værge og/eller personer skal underskrive informeret samtykke.

  • Klinisk diagnosticeret som β-thalassæmi major, fænotyper inklusive β0β0, β+β+、β

    +β0, βEβ0 genotype.

  • Personer uden affektion med EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV og HCV.
  • Forsøgspersoners kropstilstand kvalificeret til autolog stamcelletransplantation.

Vigtige ekskluderingskriterier:

  • Individer, der er acceptable til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation og har en tilgængelig fuldt matchet relateret donor.
  • Aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion.
  • Behandlet med erythropoietin inden 3 måneder.
  • Umiddelbart familiemedlem med enhver kendt hæmatologisk tumor.
  • Forsøgspersoner med alvorlige psykiatriske lidelser ude af stand til at samarbejde.
  • For nylig diagnosticeret som malaria.
  • Historie om kompleks autoimmun sygdom.
  • Vedvarende aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT) eller total bilirubinværdi >3 X den øvre normalgrænse (ULN).
  • Personer med alvorlige hjerte-, lunge- og nyresygdomme.
  • Ved alvorlig jernoverbelastning, serumferritin >5000mg/ml.
  • Enhver anden tilstand, der ville gøre forsøgspersonen ukvalificeret til HSCT, som bestemt af den behandlende transplantationslæge eller investigator.
  • Forsøgspersoner, der modtager behandling fra et andet klinisk studie, eller har modtaget en anden genterapi.
  • Forsøgspersoner eller værger havde modsat sig vejledningen fra den behandlende læge.
  • Forsøgspersoner, som efterforskerne ikke anser for passende til at deltage i denne kliniske undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: γ-globin reaktiverede autologe hæmatopoietiske stamceller
hvert forsøgsperson vil acceptere en dosis y-globin-reaktiverede autologe hæmatopoietiske stamceller
Biologisk: y-globin reaktiverede autologe hæmatopoietiske stamceller
genredigerede autologe hæmatopoietiske stamceller med y-globin-ekspression; BRL-103

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der opnår succesfuld neutrofilindplantning inden for 42 dage efter BRL-103-infusion
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Tid til trombocyttransplantation
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger gennem 100 dage efter BRL-103-infusion
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Andel af forsøgspersoner, der opnår vedvarende transfusionsreduktion i mindst 3 måneder (TR3)
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
TR3 blev defineret som en reduktion på mindst 50 % i den månedlige transfusionsvolumen for røde blodlegemer og transfusionsfrekvens sammenlignet med baseline i mindst 3 måneder
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der opnår vedvarende transfusionsuafhængighed i mindst 3 måneder (TI3)
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Rutinetransfusion uden sygdomsrelateret og med Hb ≥ 90 g/L i mindst 3 måneder
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Andel af forsøgspersoner, der opnår TR6
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Andel af forsøgspersoner, der opnår TR12
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Andel af forsøgspersoner, der opnår vedvarende transfusionsuafhængighed i mindst 6 måneder (TI6)
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Andel af forsøgspersoner, der opnår vedvarende transfusionsuafhængighed i mindst 12 måneder (TI12)
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM) inden for 100 dage og inden for 1 år
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Hyppighed, sværhedsgrad og forhold til BRL-103 af bivirkninger over to år efter BRL-103-infusion.
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifere blodleukocytter over tid
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Føtal hæmoglobinkoncentration (præ-transfusion) over tid
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Total hæmoglobinkoncentration (præ-transfusion) over tid
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Ændring i serum ferritin niveau fra baseline over tid
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i andelen af ​​røde blodlegemer, der udtrykker HbF, i blodcirkulationen
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
LDH niveauer over tid
Tidsramme: Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation
Fra 12 måneder til 24 måneder efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioray Laboratories

Samarbejdspartnere

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

8. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

28. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2024

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021-BRL-103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

klinisk undersøgelsesprotokol vil blive delt efter estimeret primær afslutningsdato

IPD-delingstidsramme

data vil være tilgængelige inden 2023.10.1, en uge lang

IPD-delingsadgangskriterier

universitet og institut

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Major Thalassæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner