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Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von γ-Globin-reaktivierten autologen hämatopoetischen Stammzellen

26. Februar 2024 aktualisiert von: Bioray Laboratories

eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit γ-Globin-reaktivierten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei Patienten mit β-Thalassämie Major

Dies ist eine einarmige, offene Einzeldosis-Phase-1/2-Studie mit bis zu 5 Teilnehmern mit β-Thalassämie major. Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit γ-Globin-reaktivierten autologen hämatopoetischen Stammzellen in bewerten Patienten mit β-Thalassämie major.

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

γ-Globin-reaktivierte autologe hämatopoetische Stammzellen werden mit Glycosylase Base Editors hergestellt. Die Teilnahme des Subjekts an dieser Studie beträgt 2 Jahre. Probanden, die sich für diese Studie anmelden, werden gebeten, an einer anschließenden Langzeit-Follow-up-Studie teilzunehmen, in der die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung, die sie erhalten, bis zu 15 Jahre nach der Transplantation überwacht wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

5

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Vollständige Einverständniserklärung verstehen und freiwillig unterschreiben. 3-35 Jahre alt. Mindestens ein Erziehungsberechtigter und/oder Subjekte müssen eine Einverständniserklärung unterzeichnen.

  • Klinisch diagnostiziert als β-Thalassämie major, Phänotypen einschließlich β0β0, β+β+、β

    +β0, βEβ0-Genotyp.

  • Probanden ohne EBV-, HIV-, CMV-, TP-, HAV-, HBV- und HCV-Betroffenheit.
  • Körperzustand des Probanden, der für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet ist.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation akzeptabel sind und einen verfügbaren, vollständig passenden verwandten Spender haben.
  • Aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektion.
  • Vor 3 Monaten mit Erythropoietin behandelt.
  • Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten hämatologischen Tumor.
  • Patienten mit schweren psychiatrischen Störungen können nicht kooperieren.
  • Kürzlich als Malaria diagnostiziert.
  • Vorgeschichte einer komplexen Autoimmunerkrankung.
  • Anhaltender Aspartat-Transaminase- (AST), Alanin-Transaminase- (ALT) oder Gesamtbilirubinwert > 3 x die Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  • Personen mit schweren Herz-, Lungen- und Nierenerkrankungen.
  • Bei schwerer Eisenüberladung Serumferritin > 5000 mg/ml.
  • Jede andere Bedingung, die das Subjekt für eine HSCT ungeeignet machen würde, wie vom behandelnden Transplantationsarzt oder Prüfarzt festgelegt.
  • Probanden, die eine Behandlung aus einer anderen klinischen Studie erhalten oder eine andere Gentherapie erhalten haben.
  • Versuchspersonen oder Erziehungsberechtigte hätten sich der Anleitung des behandelnden Arztes widersetzt.
  • Probanden, die die Prüfärzte für nicht geeignet halten, an dieser klinischen Studie teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: γ-Globin reaktivierte autologe hämatopoetische Stammzellen
Jeder Patient akzeptiert eine Dosis von γ-Globin-reaktivierten autologen hämatopoetischen Stammzellen
Biologisch: γ-Globin reaktivierte autologe hämatopoetische Stammzellen
geneditierte autologe hämatopoetische Stammzellen mit γ-Globin-Expression; BRL-103

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die innerhalb von 42 Tagen nach der BRL-103-Infusion eine erfolgreiche Neutrophilentransplantation erreichten
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse bis 100 Tage nach BRL-103-Infusion
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die eine anhaltende Transfusionsreduktion für mindestens 3 Monate erreichen (TR3)
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
TR3 war definiert als eine mindestens 50 %ige Verringerung des monatlichen Transfusionsvolumens roter Blutkörperchen und der Transfusionshäufigkeit im Vergleich zum Ausgangswert für mindestens 3 Monate
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die eine anhaltende Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 3 Monate erreichen (TI3)
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Routinetransfusion ohne krankheitsbedingten Zusammenhang und mit Hb ≥ 90 g/l für mindestens 3 Monate
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die TR6 erreichen
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die TR12 erreichen
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die eine anhaltende Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 6 Monate erreichen (TI6)
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die eine anhaltende Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 Monate erreichen (TI12)
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität (TRM) innerhalb von 100 Tagen und innerhalb von 1 Jahr
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Häufigkeit, Schweregrad und Beziehung zu BRL-103 von unerwünschten Ereignissen über zwei Jahre nach der Infusion von BRL-103.
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Gesamtmortalität
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation, die im Laufe der Zeit in peripheren Blutleukozyten vorhanden sind
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Fetale Hämoglobinkonzentration (vor der Transfusion) im Zeitverlauf
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Gesamthämoglobinkonzentration (vor der Transfusion) im Zeitverlauf
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Veränderung des Serum-Ferritinspiegels gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderungen im Anteil der roten Blutkörperchen, die HbF im Blutkreislauf exprimieren
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
LDH-Spiegel im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioray Laboratories

Mitarbeiter

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Ermittler

  • Hauptermittler: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

8. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

28. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021-BRL-103

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Das klinische Studienprotokoll wird nach dem voraussichtlichen primären Abschlussdatum geteilt

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten werden vor dem 1.10.2023 verfügbar sein, eine Woche lang

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Universität und Institut

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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