Γ-globiinilla uudelleenaktivoitujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuuden ja tehon arviointi
maanantai 26. helmikuuta 2024 päivittänyt: Bioray Laboratories
avoin tutkimus γ-globiinilla uudelleenaktivoiduilla autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla suoritetun hoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on pääasiallinen β-talassemia
Tämä on yksihaarainen, avoin, kerta-annos, vaiheen 1/2 tutkimus, johon osallistui enintään 5 osallistujaa, joilla on β-talassemia major. Tutkimuksessa arvioidaan γ-globiinilla uudelleen aktivoiduilla autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla suoritetun hoidon turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on β-talassemia major.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Keskeytetty
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
γ-globiinilla uudelleen aktivoidut autologiset hematopoieettiset kantasolut valmistetaan käyttämällä Glycosylase Base Editoreja.
Aiheen osallistuminen tähän tutkimukseen on 2 vuotta.
Koehenkilöitä, jotka ilmoittautuvat tähän tutkimukseen, pyydetään osallistumaan myöhempään pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen, jossa seurataan heidän saamansa hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta jopa 15 vuoden ajan elinsiirron jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
5
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Ymmärrä täysin ja allekirjoita tietoinen suostumus. 3-35 vuotta vanha. Vähintään yksi laillinen huoltaja ja/tai koehenkilö allekirjoittaa tietoisen suostumuksen.
Kliinisesti diagnosoitu β-talassemia major, fenotyypit mukaan lukien β0β0, β+β+、β
+β0, βEβ0 genotyyppi.
- Koehenkilöt, joilla ei ole kiintymystä EBV-, HIV-, CMV-, TP-, HAV-, HBV- ja HCV-tautiin.
- Koehenkilön kehon tila, joka on kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat hyväksyttäviä allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon ja joilla on saatavilla täysin yhteensopiva luovuttaja.
- Aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio.
- Hoidettu erytropoietiinilla ennen 3 kuukautta.
- Välitön perheenjäsen, jolla on jokin tunnettu hematologinen kasvain.
- Vakavista psykiatrisista häiriöistä kärsivät henkilöt eivät voi tehdä yhteistyötä.
- Äskettäin todettu malariaksi.
- Monimutkaisen autoimmuunisairauden historia.
- Pysyvä aspartaattitransaminaasi (AST), alaniinitransaminaasi (ALT) tai kokonaisbilirubiiniarvo > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN).
- Potilaat, joilla on vakavia sydän-, keuhko- ja munuaissairauksia.
- Vakavassa raudan ylikuormituksessa seerumin ferritiini > 5000mg/ml.
- Mikä tahansa muu sairaus, joka tekisi potilaan HSCT:n kelpaamattomaksi, kuten hoitavan elinsiirtolääkärin tai tutkijan määrittelee.
- Koehenkilöt, jotka saavat hoitoa toisesta kliinisestä tutkimuksesta tai ovat saaneet muuta geeniterapiaa.
- Tutkittavat tai huoltajat olivat vastustaneet hoitavan lääkärin ohjeita.
- Koehenkilöt, joita tutkijat eivät pidä sopivina osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: y-globiinilla aktivoidut autologiset hematopoieettiset kantasolut
jokainen kohde hyväksyy yhden annoksen y-globiinilla uudelleen aktivoituja autologisia hematopoieettisia kantasoluja
|
geenimuokatut autologiset hematopoieettiset kantasolut, joissa on y-globiinin ilmentyminen; BRL-103
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka onnistuivat neutrofiilien siirtämisessä 42 päivän kuluessa BRL-103-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Aika neutrofiilien istuttamiseen
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus 100 päivän aikana BRL-103-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat jatkuvan verensiirron vähenemisen vähintään 3 kuukauden ajan (TR3)
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
TR3 määriteltiin vähintään 50 % pienemmäksi kuukausittaisessa punasolusiirtomäärässä ja siirtotiheydessä verrattuna lähtötasoon vähintään 3 kuukauden ajan.
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka ovat saavuttaneet jatkuvan verensiirron itsenäisyyden vähintään 3 kuukauden ajan (TI3)
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
Rutiinisiirto ilman sairautta ja Hb ≥ 90 g/l vähintään 3 kuukauden ajan
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
TR6:n saavuttaneiden koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
TR12:n saavuttaneiden koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka ovat saavuttaneet jatkuvan verensiirrosta riippumattomuuden vähintään 6 kuukauden ajan (TI6)
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka ovat saavuttaneet jatkuvan verensiirron itsenäisyyden vähintään 12 kuukauden ajan (TI12)
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Elinsiirtokuolleisuuden (TRM) ilmaantuvuus 100 päivän ja 1 vuoden sisällä
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Haittatapahtumien esiintymistiheys, vakavuus ja suhde BRL-103:een kahden vuoden aikana BRL-103-infuusion jälkeen.
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Perifeerisen veren leukosyyteissä esiintyvien alleelien, joilla on aiottu geneettinen muunnos, osuus ajan myötä
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Sikiön hemoglobiinipitoisuus (ennen verensiirtoa) ajan myötä
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Hemoglobiinin kokonaispitoisuus (ennen verensiirtoa) ajan kuluessa
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
|
Seerumin ferritiinitason muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutokset HbF:ää ilmentävien punasolujen osuudessa verenkierrossa
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
|
LDH-tasot ajan myötä
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
12 kuukaudesta 24 kuukauteen elinsiirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 25. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 8. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021-BRL-103
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kliinisen tutkimuksen protokolla jaetaan Arvioidun ensisijaisen valmistumispäivän jälkeen
IPD-jaon aikakehys
tiedot ovat saatavilla ennen 1.10.2023, viikon mittaisena
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
yliopisto ja instituutti
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .