Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti γ-globinem reaktivovaných autologních hematopoetických kmenových buněk

26. února 2024 aktualizováno: Bioray Laboratories

otevřená studie hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby autologními hematopoetickými kmenovými buňkami reaktivovanými γ-globinem u pacientů s β-talasémií Major

Toto je jednoramenná, otevřená, jednodávková, fáze 1/2 studie až na 5 účastnících s β-talasémií major. Studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost léčby autologními hematopoetickými kmenovými buňkami reaktivovanými γ-globinem v subjekty s β-thalasémií major.

Přehled studie

Postavení

Pozastaveno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Autologní hematopoetické kmenové buňky reaktivované γ-globinem budou vyrobeny pomocí editorů Glycosylase Base Editors. Účast předmětu v této studii bude 2 roky. Subjekty, které se zapíší do této studie, budou požádány, aby se zúčastnily následné dlouhodobé následné studie, která bude monitorovat bezpečnost a účinnost léčby, kterou dostávají po dobu až 15 let po transplantaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

5

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Plně porozumět a dobrovolně podepsat informovaný souhlas. 3-35 let. Alespoň jeden zákonný zástupce a/nebo Subjekty k podpisu informovaného souhlasu.

  • Klinicky diagnostikována jako β-thalassemia major, fenotypy včetně β0β0, β+β+、β

    +β0, βEβ0 genotyp.

  • Subjekty bez postižení EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV a HCV.
  • Stav těla subjektů způsobilých pro autologní transplantaci kmenových buněk.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Subjekty přijatelné pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk a mají k dispozici plně shodného příbuzného dárce.
  • Aktivní bakteriální, virová nebo plísňová infekce.
  • Léčeno erytropoetinem před 3 měsíci.
  • Bezprostřední člen rodiny s jakýmkoli známým hematologickým nádorem.
  • Osoby s těžkými psychiatrickými poruchami nemohou spolupracovat.
  • Nedávno diagnostikována jako malárie.
  • Anamnéza komplexního autoimunitního onemocnění.
  • Perzistentní aspartáttransamináza (AST), alanintransamináza (ALT) nebo hodnota celkového bilirubinu >3x vyšší než je horní hranice normy (ULN).
  • Subjekty se závažným onemocněním srdce, plic a ledvin.
  • Při vážném přetížení železem je sérový feritin > 5000 mg/ml.
  • Jakýkoli jiný stav, který by způsobil, že subjekt není způsobilý pro HSCT, jak určí ošetřující transplantační lékař nebo zkoušející.
  • Subjekty, které dostávají léčbu z jiné klinické studie nebo podstoupily jinou genovou terapii.
  • Subjekty nebo opatrovníci se bránili vedení ošetřujícího lékaře.
  • Subjekty, které výzkumníci nepovažují za vhodné pro účast v této klinické studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: γ-globin reaktivoval autologní hematopoetické kmenové buňky
každý subjekt bude přijímat jednu dávku y-globinem reaktivovaných autologních hematopoetických kmenových buněk
Biologický: γ-globin reaktivoval autologní hematopoetické kmenové buňky
genově upravené autologní hematopoetické kmenové buňky s expresí γ-globinu; BRL-103

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které dosáhly úspěšného přihojení neutrofilů během 42 dnů po infuzi BRL-103
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků během 100 dnů po infuzi BRL-103
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů, které dosáhly trvalého snížení transfuze po dobu alespoň 3 měsíců (TR3)
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
TR3 byl definován jako alespoň 50% snížení měsíčního objemu transfuze červených krvinek a frekvence transfuzí ve srovnání s výchozí hodnotou po dobu alespoň 3 měsíců
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které dosáhly trvalé nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 3 měsíců (TI3)
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Rutinní transfuze bez onemocnění as Hb ≥ 90 g/l po dobu alespoň 3 měsíců
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů dosahujících TR6
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů dosahujících TR12
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů, které dosáhly trvalé nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 6 měsíců (TI6)
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů, které dosáhly trvalé nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 12 měsíců (TI12)
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Výskyt mortality související s transplantací (TRM) během 100 dnů a během 1 roku
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Frekvence, závažnost a vztah k BRL-103 nežádoucích účinků během dvou let po infuzi BRL-103.
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v leukocytech periferní krve v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Koncentrace fetálního hemoglobinu (před transfuzí) v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Celková koncentrace hemoglobinu (před transfuzí) v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Změna hladiny feritinu v séru od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny v podílu červených krvinek exprimujících HbF v krevním oběhu
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Hladiny LDH v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bioray Laboratories

Spolupracovníci

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

8. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

5. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

28. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2021-BRL-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

protokol klinické studie bude sdílen po odhadovaném datu primárního dokončení

Časový rámec sdílení IPD

data budou k dispozici před 10.10.2023, tedy jeden týden

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

univerzita a institut

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalassemia Major

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit