Ocena bezpieczeństwa i skuteczności reaktywowanych autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną
26 lutego 2024 zaktualizowane przez: Bioray Laboratories
Otwarta próba oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność leczenia reaktywowanymi autologicznymi krwiotwórczymi komórkami macierzystymi γ-globiny u pacjentów z β-talasemią major
Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 1/2 z pojedynczą dawką, z udziałem maksymalnie 5 uczestników z główną postacią talasemii β. Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność leczenia reaktywowanymi autologicznymi krwiotwórczymi komórkami macierzystymi reaktywowanymi gamma-globiną w pacjentów z β-talasemią typu major.
Przegląd badań
Status
Zawieszony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane γ-globiną będą produkowane przy użyciu Glycosylase Base Editors.
Udział podmiotu w tym badaniu będzie wynosił 2 lata.
Pacjenci, którzy włączą się do tego badania, zostaną poproszeni o udział w kolejnym długoterminowym badaniu kontrolnym, które będzie monitorować bezpieczeństwo i skuteczność leczenia, które otrzymują przez okres do 15 lat po przeszczepie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
5
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chiny, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 35 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- W pełni zrozumieć i dobrowolnie podpisać świadomą zgodę. 3-35 lat. Co najmniej jeden opiekun prawny i/lub Podmioty do podpisania świadomej zgody.
Klinicznie zdiagnozowana jako β-talasemia major, fenotypy obejmujące β0β0, β+β+, β
+β0, genotyp βEβ0.
- Osoby bez uczucia z EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV i HCV.
- Stan ciała pacjentów kwalifikujących się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Pacjenci kwalifikujący się do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych i mający dostępnego w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcę.
- Aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza.
- Leczony erytropoetyną przed 3 miesiącami.
- Najbliższy członek rodziny z jakimkolwiek znanym nowotworem hematologicznym.
- Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi niezdolne do współpracy.
- Niedawno zdiagnozowano malarię.
- Historia złożonej choroby autoimmunologicznej.
- Trwała aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST), transaminazy alaninowej (ALT) lub stężenie bilirubiny całkowitej >3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN).
- Pacjenci z ciężkimi chorobami serca, płuc i nerek.
- Przy poważnym obciążeniu żelazem ferrytyna w surowicy >5000 mg/ml.
- Każdy inny stan, który uniemożliwiłby pacjentowi kwalifikację do HSCT, określony przez lekarza prowadzącego transplantologa lub badacza.
- Pacjenci, którzy otrzymują leczenie w ramach innego badania klinicznego lub otrzymali inną terapię genową.
- Podmioty lub opiekunowie opierali się wskazówkom lekarza prowadzącego.
- Pacjenci, których badacze uznają za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu klinicznym
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane przez γ-globinę
każdy pacjent przyjmie jedną dawkę autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną
|
edytowane genowo autologiczne krwiotwórcze komórki macierzyste z ekspresją γ-globiny; BRL-103
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów, u których udało się wszczepić neutrofile w ciągu 42 dni po infuzji BRL-103
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych przez 100 dni po infuzji BRL-103
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Odsetek pacjentów, u których uzyskano trwałą redukcję transfuzji przez co najmniej 3 miesiące (TR3)
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
TR3 zdefiniowano jako co najmniej 50% zmniejszenie miesięcznej objętości transfuzji krwinek czerwonych i częstotliwości transfuzji w porównaniu do wartości wyjściowych przez co najmniej 3 miesiące
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów osiągających trwałą niezależność od transfuzji przez co najmniej 3 miesiące (TI3)
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Rutynowe transfuzje niezwiązane z chorobą i z Hb ≥ 90 g/l przez co najmniej 3 miesiące
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
Odsetek osób, które osiągnęły TR6
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Odsetek osób, które osiągnęły TR12
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Odsetek pacjentów osiągających trwałą niezależność od transfuzji przez co najmniej 6 miesięcy (TI6)
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Odsetek pacjentów osiągających trwałą niezależność od transfuzji przez co najmniej 12 miesięcy (TI12)
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM) w ciągu 100 dni iw ciągu 1 roku
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Częstotliwość, nasilenie i związek z BRL-103 zdarzeń niepożądanych w ciągu dwóch lat po infuzji BRL-103.
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych w leukocytach krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Stężenie hemoglobiny płodowej (przed transfuzją) w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Całkowite stężenie hemoglobiny (przed transfuzją) w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Zmiana poziomu ferrytyny w surowicy od wartości wyjściowej w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiany w proporcjach krwinek czerwonych wykazujących ekspresję HbF w krwioobiegu
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
Poziom LDH w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 grudnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
8 września 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 listopada 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 czerwca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 lipca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
28 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2021-BRL-103
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
protokół badania klinicznego zostanie udostępniony po przewidywanej dacie ukończenia podstawowego badania
Ramy czasowe udostępniania IPD
dane będą dostępne przed 2023.10.1, przez tydzień
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
uniwersytet i instytut
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .