Avaliação de Segurança e Eficácia de Células-Tronco Hematopoiéticas Autólogas Reativadas com γ-globina
26 de fevereiro de 2024 atualizado por: Bioray Laboratories
um estudo aberto de avaliação da segurança e eficácia do tratamento com células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina em indivíduos com β-talassemia maior
Este é um estudo de braço único, aberto, de dose única, fase 1/2 em até 5 participantes com β-talassemia maior. indivíduos com β-talassemia maior.
Visão geral do estudo
Status
Suspenso
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina serão fabricadas usando Editores de Base Glicosilase.
A participação do sujeito neste estudo será de 2 anos.
Os indivíduos que se inscreverem neste estudo serão convidados a participar de um estudo subsequente de acompanhamento de longo prazo que monitorará a segurança e a eficácia do tratamento recebido por até 15 anos após o transplante.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
5
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 35 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais critérios de inclusão:
- Compreenda plenamente e assine voluntariamente o consentimento informado. 3-35 anos de idade. Pelo menos um tutor legal e/ou Sujeitos para assinar o consentimento informado.
Clinicamente diagnosticado como β-talassemia maior, fenótipos incluindo β0β0, β+β+、β
+β0, genótipo βEβ0.
- Indivíduos sem afecção com EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV e HCV.
- Condição corporal dos indivíduos elegíveis para transplante autólogo de células-tronco.
Principais critérios de exclusão:
- Indivíduos aceitáveis para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas e têm um doador totalmente compatível disponível.
- Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa.
- Tratado com eritropoetina antes de 3 meses.
- Familiar imediato com qualquer tumor hematológico conhecido.
- Sujeitos com transtornos psiquiátricos graves são incapazes de cooperar.
- Recentemente diagnosticado como malária.
- História de doença autoimune complexa.
- Aspartato transaminase persistente (AST), alanina transaminase (ALT) ou valor de bilirrubina total >3 X o limite superior do normal (LSN).
- Indivíduos com doenças cardíacas, pulmonares e renais graves.
- Com sobrecarga grave de ferro, ferritina sérica>5000mg/ml.
- Qualquer outra condição que torne o sujeito inelegível para HSCT, conforme determinado pelo médico responsável pelo transplante ou pelo investigador.
- Indivíduos que estão recebendo tratamento de outro estudo clínico ou receberam outra terapia genética.
- Sujeitos ou responsáveis haviam resistido à orientação do médico assistente.
- Indivíduos que os investigadores não consideram apropriados para participar deste estudo clínico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina
cada indivíduo aceitará uma dose de células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina
|
células-tronco hematopoiéticas autólogas editadas por gene com expressão de γ-globina; BRL-103
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de indivíduos que alcançaram enxerto de neutrófilos bem-sucedido dentro de 42 dias após a infusão de BRL-103
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Tempo para enxerto de plaquetas
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Frequência e gravidade dos eventos adversos até 100 dias após a infusão de BRL-103
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Proporção de indivíduos que alcançaram redução sustentada de transfusão por pelo menos 3 meses (TR3)
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
TR3 foi definido como uma redução de pelo menos 50% no volume mensal de transfusão de glóbulos vermelhos e na frequência de transfusão em comparação com a linha de base por pelo menos 3 meses
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de indivíduos que alcançaram independência transfusional sustentada por pelo menos 3 meses (TI3)
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
Transfusão de rotina sem doença relacionada e com Hb ≥ 90 g/L por pelo menos 3 meses
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
Proporção de indivíduos que atingem TR6
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Proporção de indivíduos que atingem TR12
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Proporção de indivíduos que alcançaram independência transfusional sustentada por pelo menos 6 meses (TI6)
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Proporção de indivíduos que alcançaram independência transfusional sustentada por pelo menos 12 meses (TI12)
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Incidência de mortalidade relacionada ao transplante (TRM) em 100 dias e em 1 ano
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Frequência, gravidade e relação com BRL-103 de eventos adversos mais de dois anos após a infusão de BRL-103.
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Mortalidade por todas as causas
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Proporção de alelos com modificação genética pretendida presentes em leucócitos do sangue periférico ao longo do tempo
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Concentração de hemoglobina fetal (pré-transfusão) ao longo do tempo
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Concentração total de hemoglobina (pré-transfusão) ao longo do tempo
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
|
Alteração no nível de ferritina sérica desde a linha de base ao longo do tempo
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Alterações na proporção de hemácias que expressam HbF na circulação sanguínea
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
|
Níveis de LDH ao longo do tempo
Prazo: De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
De 12 meses a 24 meses após o transplante
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
8 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de novembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
5 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
28 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2021-BRL-103
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
protocolo de estudo clínico será compartilhado após a data de conclusão primária estimada
Prazo de Compartilhamento de IPD
os dados estarão disponíveis antes de 2023.10.1, uma semana
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
universidade e instituto
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .