- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05442346
Valutazione della sicurezza e dell'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina
26 febbraio 2024 aggiornato da: Bioray Laboratories
uno studio in aperto di valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina in soggetti con β-talassemia major
Si tratta di uno studio di fase 1/2 a braccio singolo, in aperto, monodose in un massimo di 5 partecipanti con β-talassemia major. Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del trattamento con cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina in soggetti con β-talassemia major.
Panoramica dello studio
Stato
Sospeso
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina saranno prodotte utilizzando Glycosylase Base Editors.
La partecipazione del soggetto a questo studio sarà di 2 anni.
Ai soggetti che si arruolano in questo studio verrà chiesto di partecipare a un successivo studio di follow-up a lungo termine che monitorerà la sicurezza e l'efficacia del trattamento che ricevono fino a 15 anni dopo il trapianto.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
5
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: LI WEI, PhD
- Numero di telefono: +8618621670308
- Email: wli@bioraylab.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: lai yongrong, PhD
- Numero di telefono: 07715350031
- Email: yfyxck@163.com
Luoghi di studio
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Cina, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc
-
Contatto:
- LI WEI, PhD
- Numero di telefono: +8618621670308
- Email: wli@bioraylab.com
-
Investigatore principale:
- lai yongrong, PhD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Comprendere appieno e firmare volontariamente il consenso informato. 3-35 anni. Almeno un tutore legale e/o Soggetti per firmare il consenso informato.
Clinicamente diagnosticata come β-talassemia major, fenotipi inclusi β0β0, β+β+、β
+β0, genotipo βEβ0.
- Soggetti non affetti da EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV e HCV.
- Condizione corporea dei soggetti idonea al trapianto di cellule staminali autologhe.
Principali criteri di esclusione:
- Soggetti accettabili per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e hanno un donatore correlato completamente compatibile disponibile.
- Infezione batterica, virale o fungina attiva.
- Trattata con eritropoietina prima di 3 mesi.
- Membro diretto della famiglia con qualsiasi tumore ematologico noto.
- Soggetti con gravi disturbi psichiatrici per essere incapaci di collaborare.
- Recentemente diagnosticata come malaria.
- Storia di malattia autoimmune complessa.
- Persistente aspartato transaminasi (AST), alanina transaminasi (ALT) o valore di bilirubina totale >3 volte il limite superiore della norma (ULN).
- Soggetti con gravi malattie cardiache, polmonari e renali.
- Con grave sovraccarico di ferro, ferritina sierica >5000 mg/ml.
- Qualsiasi altra condizione che renderebbe il soggetto non idoneo per l'HSCT, come determinato dal medico che si occupa del trapianto o dallo sperimentatore.
- Soggetti che stanno ricevendo un trattamento da un altro studio clinico o che hanno ricevuto un'altra terapia genica.
- Soggetti o tutori avevano resistito alla guida del medico curante.
- - Soggetti che i ricercatori non ritengono appropriati per la partecipazione a questo studio clinico
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Cellule staminali emopoietiche autologhe riattivate dalla γ-globina
ogni soggetto accetterà una dose di cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina
|
cellule staminali ematopoietiche autologhe geneticamente modificate con espressione di γ-globina; BRL-103
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Percentuale di soggetti che hanno raggiunto con successo l'attecchimento dei neutrofili entro 42 giorni dall'infusione di BRL-103
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Frequenza e gravità degli eventi avversi fino a 100 giorni dopo l'infusione di BRL-103
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione sostenuta delle trasfusioni per almeno 3 mesi (TR3)
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
TR3 è stato definito come una riduzione di almeno il 50% del volume mensile di trasfusioni di globuli rossi e della frequenza di trasfusione rispetto al basale per almeno 3 mesi
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Percentuale di soggetti che raggiungono l'indipendenza trasfusionale sostenuta per almeno 3 mesi (TI3)
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Trasfusione di routine senza malattia correlata e con Hb ≥ 90 g/L per almeno 3 mesi
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Proporzione di soggetti che raggiungono TR6
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Proporzione di soggetti che raggiungono TR12
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Proporzione di soggetti che raggiungono l'indipendenza trasfusionale sostenuta per almeno 6 mesi (TI6)
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Proporzione di soggetti che raggiungono l'indipendenza trasfusionale sostenuta per almeno 12 mesi (TI12)
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Incidenza della mortalità correlata al trapianto (TRM) entro 100 giorni ed entro 1 anno
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Frequenza, gravità e relazione con BRL-103 degli eventi avversi nell'arco di due anni dopo l'infusione di BRL-103.
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
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|
Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presenti nei leucociti del sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Concentrazione di emoglobina fetale (pre-trasfusione) nel tempo
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Concentrazione totale di emoglobina (pre-trasfusione) nel tempo
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
|
Variazione nel tempo del livello di ferritina sierica rispetto al basale
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Cambiamenti nella proporzione di globuli rossi che esprimono HbF nella circolazione sanguigna
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Livelli di LDH nel tempo
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
|
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 dicembre 2023
Completamento primario (Stimato)
8 settembre 2024
Completamento dello studio (Stimato)
30 novembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 giugno 2022
Primo Inserito (Effettivo)
5 luglio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
28 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 luglio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2021-BRL-103
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
il protocollo dello studio clinico sarà condiviso dopo la data stimata di completamento primario
Periodo di condivisione IPD
i dati saranno disponibili prima del 2023.10.1, per una settimana
Criteri di accesso alla condivisione IPD
università e istituto
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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