다운증후군에서 GM-CSF/Sargramostim의 안전성 및 유효성 평가를 위한 시험

포함 기준:

• 18-35세 사이의 다운 증후군이 있는 남성 또는 여성.
• 완전한 21번 삼염색체성 또는 21번 염색체의 완전한 불균형 전좌의 세포유전학적 진단.
• 일주일에 최소 12시간 참가자와 함께 있고 예정된 방문에 동행할 수 있고 참가자의 행동, 인지 및 기능적 능력에 대한 정확한 보고를 제공할 수 있는 전담 파트너/간병인 정보 제공자가 있어야 합니다. .
• 서면 동의 또는 승낙을 기꺼이/제공할 수 있어야 합니다. 동의가 제공된 경우 전담 연구 파트너/간병인일 수도 있고 아닐 수도 있는 법적 대리인(LAR)이 동의를 제공해야 합니다. LAR 상태 문서는 현지 법률 및 규정을 따릅니다.
• 병력, 임상 검사 및 기타 검사를 통해 신체적으로 참여할 수 있어야 하며 적절한 시력과 청각적 변별력이 있어야 합니다.
• 정기적으로 예정된 시험 참여를 방해하지 않는 연구 장소 근처에 거주해야 합니다.
• 연구 기간 동안 기꺼이 임신이나 아이를 낳는 것을 피하십시오.
• 지난 6개월 동안 갑상선기능저하증에 대한 최근 검사를 받았어야 하며, 갑상선기능저하증에 대해 양성인 경우, 등록 전 최소 30일 동안 갑상선기능저하증 치료를 위한 약물에 안정적이어야 하며, 치료 기간 동안 갑상선기능저하증 치료를 유지해야 합니다. 재판.
• 초기 스크리닝 방문 전 최소 30일 동안 다른 모든 약물을 안정적으로 사용하십시오.

제외 기준:

• 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 또는 가임 여성이며 매우 효과적인 피임 방법(예: 경구 또는 데포 피임약 또는 자궁 내 장치[IUD] 또는 참여자가 외과적으로 불임됨)으로 보호되지 않으며/하거나 테스트를 원하지 않거나 할 수 없음 임신; 파트너가 임신할 수 있는 경우 남성이 콘돔 사용을 거부합니다.
• 연구에 포함되거나 연구 중에 계획된 지 6주 이내에 약독화된 생 바이러스로 백신 접종.
• B형 간염 표면 항원(HBs Ag), 항-C형 간염 바이러스(항-HCV), 항-인간 면역결핍 바이러스 1 및 2 항체(항-HIV1 및 항-HIV2 Ab) 또는 스피로헤탈 감염(예: 매독)에 대한 양성 혈청학 ).
• 비흑색종 피부암(예: 기저 세포 또는 편평 세포) 이외의 스크리닝 5년 이내의 활동성 암/악성 신생물. 관해 상태 또는 기간에도 불구하고 백혈병의 이전 진단은 배타적입니다.
• 반복적인 혈액 검사를 허용하지 않는 가난한 정맥 접근.
• 라텍스 또는 효모 알레르기의 병력.
• 약물 과민증의 존재/이력; 또는 sargramostim, 효모 유래 제품, 제품의 다른 성분 또는 벤질 알코올(주사용 정균수 또는 식염수에 존재)에 대해 알려진 과민증.
• 다른 면역억제제(예: 코르티코스테로이드, 메토트렉세이트)와의 병용 치료.
• 심부 정맥 혈전증, 폐색전증, 심부 정맥 혈전증에 대한 가족 소인 또는 폐색전증의 병력.
• 무비증, 비장저하증 또는 비장절제술의 병력(모든 징후에 대해).
• 연구 의사의 의견에 따라 연구 평가를 방해할 수 있거나 연구 수행 중에 면역 자극, 면역 억제 또는 면역 조절 치료(예: 치료용 백신, 사이토카인, 항-사이토카인 모노클로날 항체 등)
• 발작의 병력(영아 열성 발작 제외).

• 의 증거:

  • 기존 체액 저류(임상적 또는 방사선학적);
  • 호흡기 증상(예: 호흡곤란), 중등도에서 중증 폐 질환(예: COPD, 폐 침윤);
  • 치료 개입이 필요한 심혈관 증상 또는 심전도상의 증거
  • 연구 의사에 의해 평가된 50 미만의 휴식기 맥박;
  • 여성의 경우 470ms, 남성의 경우 450ms보다 긴 QTc 간격 연장);
  • 160 수축기 및/또는 95 이완기 혈압 측정을 선별합니다.
• 알려진 신기능 장애 또는 혈청 크레아티닌이 150 micromoles/L 이상이거나 사구체 여과율(GFR)이 55 ml/min 미만입니다.
• 알려진 간 기능 장애(길버트 증후군 제외) 또는 정상 상한치(ULN)의 3배 이상인 혈청 ALT.
• 자기 공명 영상(예: 심장 박동기/제세동기, 강자성 금속 이식)을 완료할 수 없는 금기 또는 불능.
• 매일 81mg의 아스피린 요법을 제외한 비스테로이드성 항염증제(NSAID)의 만성 사용. 참고: 이 프로토콜의 목적상 만성 사용은 NSAID 약물을 주당 3회 이상, 4주 기간 내에 2주 이상 매주 사용하는 것으로 정의됩니다.
• 항콜린성 약물의 만성 사용. 참고: 이 프로토콜의 목적을 위해 만성 사용은 항콜린제를 매주 3회 이상, 4주 기간 내에 2주 이상 사용하는 것으로 정의됩니다.
• 스크리닝 후 60일 이내 또는 해당 약물의 소실 반감기의 5배 이내 중 가장 긴 기간 내에 시험용 약물을 수령해야 합니다.