Kokeilu GM-CSF:n/Sargramostimin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Downin oireyhtymässä

Sisällyttämiskriteerit:

• 18-35-vuotiaat miehet tai naiset, joilla on Downin syndrooma.
• Sytogeneettinen diagnoosi täydestä trisomiasta 21 tai kromosomin 21 täydellisestä epätasapainoisesta translokaatiosta.
• Sinulla on oma kumppani/hoitajan tiedottaja, joka on osallistujan seurassa vähintään 12 tuntia viikossa, joka voi olla hänen mukanaan sovituilla vierailuilla ja joka pystyy antamaan tarkan raportoinnin osallistujan käyttäytymis-, kognitiivisista ja toiminnallisista kyvyistä. .
• Ole valmis / kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus tai suostumus. Jos suostumus annetaan, suostumuksen on annettava laillisesti valtuutetulta edustajalta (LAR), joka voi olla tai ei ole omistettu tutkimuskumppani/hoitaja. LAR-tilan dokumentointi noudattaa paikallisia lakeja ja määräyksiä.
• Pystyy fyysisesti osallistumaan sairaushistorian, kliinisen tutkimuksen ja muiden kokeiden perusteella riittävällä näöntarkkuudella ja kuuloerottelulla.
• Heidän on asuttava tutkimuspaikan läheisyydessä, mikä ei estä heidän säännöllistä osallistumistaan ​​tutkimukseen.
• Ole valmis välttämään raskautta tai lasten syntymistä tutkimuksen ajan.
• Heidän on täytynyt olla äskettäin testattu kilpirauhasen vajaatoiminnan varalta viimeisten 6 kuukauden aikana, ja jos kilpirauhasen vajaatoiminta on positiivinen, hänen on oltava vakaa kilpirauhasen vajaatoiminnan hoitoon tarkoitetuilla lääkkeillä vähintään 30 päivää ennen ilmoittautumista, ja heidän on jatkettava kilpirauhasen vajaatoiminnan hoitoa koko tutkimuksen ajan. oikeudenkäyntiä.
• Ole vakaa kaikkien muiden lääkkeiden kanssa vähintään 30 päivää ennen ensimmäistä seulontakäyntiä.

Poissulkemiskriteerit:

• Raskaana oleva tai imettävä nainen tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, jota ei ole suojattu erittäin tehokkaalla ehkäisymenetelmällä (eli suun kautta tai depot-ehkäisyvälineellä tai kohdunsisäisellä välineellä [IUD] tai osallistuja on steriloitu kirurgisesti) ja/tai ei halua tai ei voida testata raskaus; Mies kieltäytyy käyttämästä kondomia, jos kumppani voi tulla raskaaksi.
• Rokotus elävällä heikennetyllä viruksella kuuden viikon kuluessa tutkimukseen sisällyttämisestä tai tutkimuksen aikana suunnitellusta.
• Positiivinen serologia hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBs Ag), hepatiitti C -virukselle (anti-HCV), ihmisen immuunikatoviruksen 1 ja 2 vasta-aineille (anti-HIV1 ja anti-HIV2 Ab) tai spiroketaalitulehdukselle (esim. kuppa) ).
• Aktiivinen syöpä/pahanlaatuinen kasvain viiden vuoden sisällä seulonnasta, muut kuin ei-melanoomaiset ihosyövät (esim. tyvisolu- tai okasolusyöpä). Aiempi leukemian diagnoosi on remissiotilasta tai ajan pituudesta huolimatta poissulkeva.
• Huono laskimopääsy ei salli toistuvia verikokeita.
• Aiempi lateksi- tai hiivaallergia.
• Lääkeyliherkkyyden esiintyminen/historia; tai tunnettu yliherkkyys sargramostiimille, hiivaperäisille tuotteille, jollekin muulle valmisteen aineosalle tai bentsyylialkoholille (estetty bakteriostaattisessa vedessä tai injektionesteisiin käytettävässä suolaliuoksessa).
• Samanaikainen hoito muiden immunosuppressanttien kanssa (esim. kortikosteroidit, metotreksaatti).
• Aiempi syvä laskimotromboosi, keuhkoembolia, suvullinen taipumus syvälaskimotromboosiin tai keuhkoembolia.
• Aiempi asplenia, hyposplenia tai pernan poisto (mikä tahansa käyttöaihe).
• Hoitamaton tai epävakaa lääketieteellinen tila, joka voi tutkimuslääkärin mielestä häiritä tutkimusarvioita tai vaatia immuunijärjestelmää stimuloivaa, immuunivastetta heikentävää tai immuunijärjestelmää moduloivaa hoitoa tutkimuksen aikana (esim. terapeuttiset rokotteet, sytokiinit, monoklonaaliset antisytokiinivasta-aineet jne.)
• Aikaisemmat kohtaukset (paitsi pikkulasten kuumekohtaukset).

• Todisteet:

  • aiempi nesteretentio (kliininen tai radiologinen);
  • hengitystieoireet (esim. hengenahdistus), keskivaikea tai vaikea keuhkosairaus (esim. COPD, keuhkoinfiltraatit);
  • kardiovaskulaariset oireet tai elektrokardiografiset todisteet sydänsairaudesta, jotka edellyttävät terapeuttista interventiota (esim. kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, supraventrikulaarinen rytmihäiriö, sydänkatkos, hallitsematon eteisvärinä jne.);
  • lepopulssi alle 50 tutkimuslääkärin arvioimana;
  • pitkittynyt QTc-aika yli 470 ms naisilla, 450 ms miehillä);
  • seulontaverenpainemittaus yli 160 systolista ja/tai 95 diastolista.
• Tunnettu munuaisten toimintahäiriö tai seerumin kreatiniiniarvo yli 150 mikromoolia/l tai glomerulussuodatusnopeus (GFR) alle 55 ml/min.
• Tunnettu maksan toimintahäiriö (lukuun ottamatta Gilbertin oireyhtymää) tai seerumin ALAT-arvo, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 3 kertaa normaalin yläraja (ULN).
• Magneettikuvauksen vasta-aihe tai kyvyttömyys suorittaa loppuun (esim. sydämentahdistin/defibrillaattori, ferromagneettiset metalli-implantit).
• Ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) jatkuva käyttö, lukuun ottamatta 81 mg:n päivittäistä aspiriinihoitoa. Huomautus: Tässä protokollassa krooninen käyttö määritellään NSAID-lääkkeen viikoittaiseksi käytöksi vähintään kolme kertaa viikossa ja kahden tai useamman viikon ajan minkä tahansa neljän viikon aikana.
• Antikolinergisen lääkkeen krooninen käyttö. Huomautus: Tässä protokollassa kroonisella käytöllä tarkoitetaan antikolinergisen lääkkeen viikoittaista käyttöä vähintään kolme kertaa viikossa ja kahden tai useamman viikon ajan minkä tahansa neljän viikon jakson aikana.
• Ole tutkimuslääkkeen vastaanottaja 60 päivän sisällä seulonnasta tai 5 kertaa kyseisen lääkkeen eliminaation puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pisin.