ダウン症におけるGM-CSF /サルグラモスチムの安全性と有効性を評価する試験

包含基準:

• 18～35歳のダウン症の男性または女性。
• 完全な 21 トリソミーまたは 21 番染色体の完全な不均衡転座の細胞遺伝学的診断。
• 週12時間以上参加者と一緒にいて、予定された訪問に同行でき、参加者の行動、認知、および機能的能力に関する正確な報告を提供できる、専任のパートナー/介護者の情報提供者がいる.
• -書面によるインフォームドコンセントまたは同意を提供する意思がある/できる。 同意が提供される場合、同意は、専用の研究パートナー/介護者である場合とそうでない場合がある、法的に権限を与えられた代理人 (LAR) によって提供される必要があります。 LAR ステータスの文書化は、現地の法律および規制に従います。
• 病歴、臨床検査、およびその他の検査に身体的に参加でき、十分な視力と聴覚弁別ができること。
• -治験への定期的な参加を妨げない治験施設の近くに居住している必要があります。
• 研究期間中、妊娠または父親の子供を避けてください。
• -過去6か月間に甲状腺機能低下症の最近の検査を受けている必要があり、甲状腺機能低下症が陽性の場合、登録前の少なくとも30日間は甲状腺機能低下症を治療するための薬で安定していなければならず、期間中は甲状腺機能低下症の治療を続けなければなりませんトライアル。
• 最初のスクリーニング訪問の前に、少なくとも30日間、他のすべての薬で安定していること。

除外基準:

• -妊娠中または授乳中の女性、または出産の可能性があり、避妊の非常に効果的な避妊方法によって保護されていない女性（つまり、経口またはデポ避妊薬または子宮内避妊器具[IUD]または参加者は外科的に滅菌された）および/または検査を望まない、またはできない妊娠;パートナーが妊娠できる場合、コンドームの使用を拒否する男性。
• -研究に含めてから6週間以内、または研究中に計画された弱毒生ウイルスによるワクチン接種。
• -B型肝炎表面抗原（HBs Ag）、抗C型肝炎ウイルス（抗HCV）、抗ヒト免疫不全ウイルス1および2抗体（抗HIV1および抗HIV2 Ab）、またはスピロヘータ感染（梅毒など）の陽性血清学）。
• -非黒色腫皮膚がん以外のスクリーニングから5年以内の活動性がん/悪性新生物（例：基底細胞または扁平上皮細胞）。 寛解状態または期間の長さにかかわらず、白血病の以前の診断は除外されます。
• 静脈へのアクセスが悪く、血液検査を繰り返すことができません。
• ラテックスまたは酵母アレルギーの病歴。
• 薬物過敏症の存在/病歴;またはサルグラモスチム、酵母由来製品、製品の他の成分、またはベンジルアルコール（静菌水または注射用生理食塩水に含まれる）に対する既知の過敏症。
• 他の免疫抑制剤（コルチコステロイド、メトトレキサートなど）との併用治療。
• -深部静脈血栓症、肺塞栓症、深部静脈血栓症の家族性素因、または肺塞栓症の病歴。
• -無脾症、低脾症、または脾臓摘出術の病歴（適応症を問わない）。
• -研究医師の意見で研究評価を妨げる可能性がある未治療または不安定な病状、または研究の実施中に免疫刺激、免疫抑制、または免疫調節治療（例えば、治療ワクチン、サイトカイン、抗サイトカインモノクローナル抗体など）
• 発作の病歴（幼児の熱性けいれんを除く）。

• 証拠:

  • 既存の体液貯留（臨床的または放射線学的）;
  • 呼吸器症状（呼吸困難など）、中等度から重度の肺疾患（COPD、肺浸潤など）。
  • 心血管症状または治療的介入を必要とする心疾患の心電図上の証拠 (例えば、うっ血性心不全、上室性不整脈、心臓ブロック、制御不能な心房細動など);
  • 安静時の脈拍が 50 未満、研究担当医師の評価による;
  • 女性で470ミリ秒、男性で450ミリ秒を超えるQTc間隔の延長）;
  • 160 収縮期および/または 95 拡張期を超える血圧測定値のスクリーニング。
• -既知の腎機能障害または血清クレアチニンが150マイクロモル/ Lを超える、または糸球体濾過率（GFR）が55 ml /分未満。
• -既知の肝機能障害（ギルバート症候群を除く）または正常上限の3倍以上の血清ALT（ULN）。
• -禁忌または磁気共鳴画像法を完了することができない（心臓ペースメーカー/除細動器、強磁性金属インプラントなど）。
• 非ステロイド性抗炎症薬 (NSAID) の慢性使用。ただし、毎日 81 mg のアスピリン療法を除く。 注: このプロトコルの目的のために、慢性的な使用は、NSAID 薬を 1 週間に 3 回以上、4 週間の期間内で 2 週間以上使用することとして定義されます。
• 抗コリン薬の慢性使用。 注: このプロトコルの目的のために、慢性的な使用は、抗コリン薬を 1 週間に 3 回以上、4 週間の期間内に 2 週間以上使用することとして定義されます。
• スクリーニングから 60 日以内、またはその薬物の消失半減期の 5 倍以内のいずれか長い方で、治験薬の受領者となる。