PseudoXanthoma Elasticum 환자의 DS-1211b 연구
2024년 12월 10일 업데이트: Daiichi Sankyo
PseudoXanthoma Elasticum을 가진 개인에서 DS-1211b의 2상, 12주, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구는 탄성가황색종(PXE) 환자에서 DS-1211b의 안전성, 내약성, 약력학(PD) 및 약동학(PK)을 평가하기 위해 설계되었습니다.
PXE는 말초 및 심혈관 질환으로 인한 시각 장애 및 동반이환의 상당한 위험과 관련되고 고통받는 개인의 삶의 질에 부정적인 영향을 미치는 희귀 질환입니다.
연구 개요
상세 설명
DS-1211b는 PXE와 같은 이소성 석회화 질환의 치료를 위해 조직 비특이적 알칼리성 포스파타제에 대한 강력한 소분자 억제제로 개발되고 있습니다.
이 연구는 PXE 환자에게 12주 동안 매일 1회 투여되는 DS-1211b(저용량, 중용량 및 고용량 정제)를 평가합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
65
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584
- UMC Utrecht
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Massachusetts
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North Dartmouth, Massachusetts, 미국, 02747
- Infinity Medical Research Inc
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North Dartmouth, Massachusetts, 미국, 02747
- Boston Neuro Research Center
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New Jersey
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Secaucus, New Jersey, 미국, 07094
- Frontage Clinical Services, Inc.
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New York
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New York, New York, 미국, 10019
- Clinilabs
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19114
- Clinical Research Of Philadelphia, Llc
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서
- 스크리닝 시 18세에서 75세 사이의 남성 또는 여성 참가자
- PXE 진단을 확립하십시오.
- 현재 질병통제예방센터 지침에 따라 코로나바이러스 질병 2019(COVID-19) 예방접종을 완료했습니다.
주요 제외 기준:
- 지난 6개월 동안 골절 병력이 있는 경우
- 취약성 골절이 없는 골감소증 또는 골다공증을 제외한 활동성 대사성 골질환의 병력이 있는 자
- 피로인산칼슘 침착병 병력이 있는 경우
- 저인산혈증 병력이 있는 경우
- 치료받지 않은 부갑상선기능항진증 병력이 있는 경우
- 지난 60일 동안 또 다른 중재 연구에 참여했습니다.
- 이전 12개월 동안 비스포스포네이트를 사용했거나 연구 기간 동안 비스포스포네이트를 사용할 계획이 있었습니다.
- 스크리닝 전 달과 연구 기간 동안 비타민 B6 보충 >5 mg/일을 받음
- 스크리닝 전 한 달 전에 비타민 D 용량을 시작했거나 변경한 경우
- 알칼리성 포스파타제 <정상 하한(LLN) 범위
- 스크리닝 시 QTcF 간격 지속 시간 >450ms
- 중등도에서 중증의 신부전이 있는 경우
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 여성 참가자가 피임 방법을 사용하지 않으려는가?
- 연구 기간 동안 임의의 선택적 수술을 계획하십시오.
- 조사자의 판단에 따라 완전한 참여를 방해하거나 연구에 부적절할 다른 중요한 상태(의학적, 정신과적, 사회적 또는 약물 치료)가 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: DS-1211b 저용량
12주 동안 하루에 한 번 DS-1211 정제를 받도록 무작위 배정된 참가자.
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공복 상태 또는 식사와 함께 아침에 1일 1회 투여되는 DS-1211b 정제
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실험적: DS-1211b 중간 용량
12주 동안 하루에 한 번 DS-1211b 정제를 받도록 무작위 배정된 참가자.
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공복 상태 또는 식사와 함께 아침에 1일 1회 투여되는 DS-1211b 정제
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실험적: DS-1211b 고용량
12주 동안 하루에 한 번 DS-1211b 정제를 받도록 무작위 배정된 참가자.
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공복 상태 또는 식사와 함께 아침에 1일 1회 투여되는 DS-1211b 정제
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위약 비교기: 위약
12주 동안 하루에 한 번 플라시보 알약을 받도록 무작위 배정된 참가자.
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공복 상태 또는 식사와 함께 아침에 1일 1회 플라시보 정제 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DS-1211b를 받은 참가자 중 치료 관련 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 사전 동의서에 서명한 날부터 12주 치료 기간의 투여 후 98일(연구 약물 마지막 투여 후 14일)까지
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TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 시 또는 이후에 시작되거나, 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 시작되었다가 이후에 악화되는 사건으로 정의됩니다.
이상반응은 MedDRA 버전 26.1을 사용하여 코딩됩니다.
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사전 동의서에 서명한 날부터 12주 치료 기간의 투여 후 98일(연구 약물 마지막 투여 후 14일)까지
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약력학 매개변수 알칼리성 인산분해효소(ALP) 수준의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 15, 43, 84일차에 투여전; 12주 치료 기간 중 86~88일 및 98일
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ALP 수준은 IFCC 혈청 분석을 사용하여 평가되었습니다.
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15, 43, 84일차에 투여전; 12주 치료 기간 중 86~88일 및 98일
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약력학 매개변수 무기 피로인산염(PPi) 수준의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 12주 치료 기간 중 15일, 43일, 84일차에 사전 투여
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PPi 수준은 수집된 혈장에서 평가되었습니다.
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12주 치료 기간 중 15일, 43일, 84일차에 사전 투여
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약력학 매개변수 피리독살 5'-인산염(PLP) 수준의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 15, 43, 84일차에 투여전; 12주 치료 기간 중 86~88일 및 98일
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PLP 수준은 수집된 혈장으로부터 평가되었습니다.
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15, 43, 84일차에 투여전; 12주 치료 기간 중 86~88일 및 98일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학적 매개변수 최대 농도(Cmax)
기간: 12주 치료 기간 중 투여 후 1일차 및 84일차
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약동학적 매개변수 Cmax는 집단 PK 모델링을 사용하여 추정되었습니다.
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12주 치료 기간 중 투여 후 1일차 및 84일차
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약동학적 매개변수 최대 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 12주 치료 기간의 투여 후 1일차 및 84일차
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약동학적 매개변수 Tmax는 집단 PK 모델링을 사용하여 평가되었습니다.
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12주 치료 기간의 투여 후 1일차 및 84일차
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약동학적 매개변수 최저 혈장 농도(Ctrough)
기간: 12주 치료 기간의 투여 후 1일차 및 84일차
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약동학적 매개변수 Ctrough는 투여 후 10시간에 관찰된 농도를 사용하여 평가되었습니다.
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12주 치료 기간의 투여 후 1일차 및 84일차
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혈장 농도-시간 곡선(AUC) 하의 약동학적 매개변수 영역
기간: 12주 치료 기간의 투여 후 1일차 및 84일차
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약동학적 매개변수 AUCtau는 집단 PK 모델링을 사용하여 평가되었습니다.
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12주 치료 기간의 투여 후 1일차 및 84일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 20일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 21일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 4일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DS1211-A-U201
- 2022-000676-19 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
완료된 연구에 대한 익명화된 개별 참가자 데이터(IPD) 및 적용 가능한 지원 임상 시험 문서는 https://vivli.org/에서 요청 시 제공될 수 있습니다.
회사 정책 및 절차에 따라 임상 시험 데이터 및 증빙 문서가 제공되는 경우, Daiichi Sankyo는 임상 시험 참가자의 개인 정보를 계속해서 보호할 것입니다.
데이터 공유 기준 및 액세스 요청 절차에 대한 자세한 내용은 다음 웹 주소에서 확인할 수 있습니다. https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD 공유 기간
수집 및 분석된 모든 데이터 세트와 함께 글로벌 종료 또는 완료에 도달했으며 의약품 및 적응증이 유럽 연합(EU) 및 미국(US) 및/또는 일본(JP) 시판 승인을 받은 완료된 연구 2014년 1월 1일 이후 또는 모든 지역에서 규제 제출이 계획되지 않고 1차 연구 결과의 출판이 승인된 후 미국, EU 또는 JP 보건 당국에 의해.
IPD 공유 액세스 기준
합법적인 연구를 수행할 목적으로 2014년 1월 1일부터 미국, 유럽 연합 및/또는 일본에서 제출되고 허가된 제품을 지원하는 완료된 임상 시험에 대한 IPD 및 임상 연구 문서에 대한 자격을 갖춘 과학 및 의료 연구원의 공식 요청.
이는 연구 참가자의 개인 정보 보호 원칙과 정보에 입각한 동의 제공과 일치해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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