Une étude du DS-1211b chez des personnes atteintes de pseudoxanthome élastique
10 décembre 2024 mis à jour par: Daiichi Sankyo
Une étude de phase 2, de 12 semaines, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le DS-1211b chez des personnes atteintes de pseudoxanthome élastique
Cette étude a été conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamique (PD) du DS-1211b et la pharmacocinétique (PK) chez les personnes atteintes de pseudoxanthome élastique (PXE).
Le PXE est une maladie rare qui est associée à des risques importants de déficience visuelle et de comorbidité due à des maladies périphériques et cardiovasculaires, et qui a un impact négatif sur la qualité de vie des personnes atteintes.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le DS-1211b, un puissant inhibiteur à petite molécule de la phosphatase alcaline non spécifique des tissus, est en cours de développement pour le traitement des maladies de calcification ectopique telles que le PXE.
Cette étude évaluera le DS-1211b (comprimés à faible, moyenne et forte dose) administré une fois par jour pendant 12 semaines chez des personnes atteintes de PXE.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
65
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Utrecht, Pays-Bas, 3584
- UMC Utrecht
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Massachusetts
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North Dartmouth, Massachusetts, États-Unis, 02747
- Infinity Medical Research Inc
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North Dartmouth, Massachusetts, États-Unis, 02747
- Boston Neuro Research Center
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New Jersey
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Secaucus, New Jersey, États-Unis, 07094
- Frontage Clinical Services, Inc.
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10019
- Clinilabs
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19114
- Clinical Research Of Philadelphia, Llc
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Consentement éclairé signé et daté
- Participants masculins ou féminins âgés de 18 à 75 ans au moment de la sélection
- Avoir un diagnostic établi de PXE
- Entièrement vacciné contre la maladie à coronavirus 2019 (COVID-19) conformément aux directives actuelles du Center for Disease Control and Prevention
Critères d'exclusion clés :
- Avoir des antécédents de fracture osseuse au cours des 6 derniers mois
- Avoir des antécédents de maladie osseuse métabolique active, à l'exclusion de l'ostéopénie ou de l'ostéoporose sans fracture de fragilité
- Avoir des antécédents de maladie des dépôts de pyrophosphate de calcium
- Avoir des antécédents d'hypophosphatasie
- Avoir des antécédents d'hyperparathyroïdie non traitée
- A participé à une autre étude de recherche interventionnelle au cours des 60 derniers jours.
- A utilisé des bisphosphonates au cours des 12 mois précédents ou avait l'intention d'utiliser des bisphosphonates au cours de l'étude.
- A reçu une supplémentation en vitamine B6> 5 mg / jour au cours du mois précédant le dépistage et pendant l'étude
- A commencé ou modifié la dose de vitamine D au cours du mois précédant le dépistage
- Avoir une phosphatase alcaline <limite inférieure de la plage normale (LLN)
- Avoir une durée d'intervalle QTcF> 450 ms au dépistage
- Avoir une insuffisance rénale modérée à sévère
- Sont des femmes enceintes ou qui allaitent
- Les participantes ne sont-elles pas disposées à utiliser des méthodes contraceptives
- Avoir une chirurgie élective prévue pendant la période d'étude
- Avoir toute autre condition importante (médicale, psychiatrique, sociale ou médicamenteuse) qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la pleine participation ou serait inappropriée pour l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: DS-1211b faible dose
Les participants qui seront randomisés pour recevoir un comprimé DS-1211 une fois par jour pendant 12 semaines.
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Comprimé DS-1211b administré une fois par jour le matin à jeun ou avec un repas
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Expérimental: DS-1211b dose moyenne
Les participants qui seront randomisés pour recevoir un comprimé DS-1211b une fois par jour pendant 12 semaines.
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Comprimé DS-1211b administré une fois par jour le matin à jeun ou avec un repas
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Expérimental: DS-1211b haute dose
Les participants qui seront randomisés pour recevoir un comprimé DS-1211b une fois par jour pendant 12 semaines.
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Comprimé DS-1211b administré une fois par jour le matin à jeun ou avec un repas
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants qui seront randomisés pour recevoir un comprimé placebo une fois par jour pendant 12 semaines.
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Comprimé placebo administré une fois par jour le matin à jeun ou avec un repas
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) chez les participants recevant DS-1211b
Délai: De la date de signature du formulaire de consentement éclairé jusqu'au jour 98 (14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude) après l'administration de la période de traitement de 12 semaines.
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Les TEAE sont définis comme des événements qui commencent pendant ou après la première dose du médicament à l'étude ou qui commencent avant mais s'aggravent ensuite après la première dose du médicament à l'étude.
Les événements indésirables sont codés à l'aide de MedDRA version 26.1.
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De la date de signature du formulaire de consentement éclairé jusqu'au jour 98 (14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude) après l'administration de la période de traitement de 12 semaines.
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Pourcentage de changement par rapport aux valeurs initiales des niveaux de phosphatase alcaline (ALP) des paramètres pharmacodynamiques
Délai: Pré-dose les jours 15, 43, 84 ; Jours 86-88 et jours 98 de la période de traitement de 12 semaines
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Les niveaux d'ALP ont été évalués à l'aide du test sérique IFCC.
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Pré-dose les jours 15, 43, 84 ; Jours 86-88 et jours 98 de la période de traitement de 12 semaines
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Pourcentage de changement par rapport aux valeurs initiales des niveaux de pyrophosphate inorganique (PPi) des paramètres pharmacodynamiques
Délai: Pré-dose aux jours 15, 43 et 84 d'une période de traitement de 12 semaines
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Les niveaux de PPi ont été évalués à partir du plasma collecté.
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Pré-dose aux jours 15, 43 et 84 d'une période de traitement de 12 semaines
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Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale des paramètres pharmacodynamiques des niveaux de pyridoxal 5'-phosphate (PLP)
Délai: Pré-dose les jours 15, 43, 84 ; Jours 86-88 et jours 98 de la période de traitement de 12 semaines
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Les niveaux de PLP ont été évalués à partir du plasma collecté.
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Pré-dose les jours 15, 43, 84 ; Jours 86-88 et jours 98 de la période de traitement de 12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Paramètre pharmacocinétique Concentration maximale (Cmax)
Délai: Jour 1 et jour 84 après l'administration d'une période de traitement de 12 semaines
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Le paramètre pharmacocinétique Cmax a été estimé à l’aide d’une modélisation pharmacocinétique de population.
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Jour 1 et jour 84 après l'administration d'une période de traitement de 12 semaines
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Paramètre pharmacocinétique Délai jusqu'à la concentration maximale (Tmax)
Délai: Jour 1 et jour 84 après l'administration d'une période de traitement de 12 semaines
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Le paramètre pharmacocinétique Tmax a été évalué à l’aide d’une modélisation pharmacocinétique de population.
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Jour 1 et jour 84 après l'administration d'une période de traitement de 12 semaines
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Paramètre pharmacocinétique Concentration plasmatique minimale (Ctrough)
Délai: Jour 1 et jour 84 après l'administration d'une période de traitement de 12 semaines
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Le paramètre pharmacocinétique Ctrough a été évalué à l'aide des concentrations observées 10 heures après l'administration.
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Jour 1 et jour 84 après l'administration d'une période de traitement de 12 semaines
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Aire des paramètres pharmacocinétiques sous la courbe concentration plasmatique-temps (ASC)
Délai: Jour 1 et jour 84 après l'administration d'une période de traitement de 12 semaines
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Le paramètre pharmacocinétique ASCtau a été évalué à l’aide d’une modélisation pharmacocinétique de population.
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Jour 1 et jour 84 après l'administration d'une période de traitement de 12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Director, Daiichi Sankyo
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 octobre 2022
Achèvement primaire (Réel)
21 novembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
21 novembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 octobre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 octobre 2022
Première publication (Réel)
6 octobre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 décembre 2024
Dernière vérification
1 décembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DS1211-A-U201
- 2022-000676-19 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données anonymisées des participants individuels (DPI) sur les études terminées et les documents d'essai clinique à l'appui applicables peuvent être disponibles sur demande à l'adresse https://vivli.org/.
Dans les cas où les données d'essais cliniques et les pièces justificatives sont fournies conformément aux politiques et procédures de notre entreprise, Daiichi Sankyo continuera à protéger la confidentialité de nos participants aux essais cliniques.
Les détails sur les critères de partage des données et la procédure de demande d'accès peuvent être trouvés à cette adresse Web : https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Délai de partage IPD
Études terminées qui ont atteint une fin ou un achèvement mondial avec tous les ensembles de données collectés et analysés, et pour lesquelles le médicament et l'indication ont reçu l'approbation de commercialisation de l'Union européenne (UE) et des États-Unis (US) et/ou du Japon (JP) le ou après le 1er janvier 2014 ou par les autorités sanitaires américaines, européennes ou japonaises lorsque les soumissions réglementaires dans toutes les régions ne sont pas prévues et après que les résultats de l'étude primaire ont été acceptés pour publication.
Critères d'accès au partage IPD
Demande formelle de chercheurs scientifiques et médicaux qualifiés sur les DPI et les documents d'études cliniques sur les essais cliniques terminés soutenant les produits soumis et autorisés aux États-Unis, dans l'Union européenne et/ou au Japon à partir du 1er janvier 2014 et au-delà dans le but de mener des recherches légitimes.
Cela doit être conforme au principe de protection de la vie privée des participants à l'étude et compatible avec la fourniture d'un consentement éclairé.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .